Кислород как средство неотложной помощи при альтернирующей гемиплегии в детском возрасте (OXYTAHANE)
10 апреля 2024 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Кислородная терапия как средство неотложной помощи при дистонических и/или плегических приступах при альтернирующей гемиплегии в детском возрасте
Альтернирующая гемиплегия детского возраста (АГГ) — редкая энцефалопатия развития нервной системы с ранним началом, часто вызываемая мутациями гена ATP1A3.
Обычно оно характеризуется различной степенью умственной отсталости, двигательной дисфункцией и различными пароксизмальными явлениями (дистоническими и приступами плегии).
Приступы дистонии и плегии очень инвалидизируют, а современные методы лечения разочаровывают ограниченной эффективностью и плохой переносимостью.
Недавно мы сообщили об эффективности введения кислорода с высокой скоростью потока (100% O2 при скорости потока 12 л/мин) в качестве неотложного лечения дистонических приступов у 25-летнего пациента, страдающего АГК.
Цель исследования — оценить эффект применения высокопоточного кислорода (по сравнению с плацебо) в качестве острого лечения дистонических и приступов плегии.
Первичным результатом будет доля моторных приступов, остановившихся через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое перекрестное исследование с двумя последовательными периодами по 5 недель.
Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения одной из двух последовательностей лечения: кислород с последующим плацебо или плацебо с последующим кислородом. Два периода лечения будут разделены периодом вымывания продолжительностью 10 дней +/- 4 дня.
Плацебо будет заключаться в введении медицинского воздуха. Для обеих процедур (кислород и медицинский воздух) будет использоваться одна и та же процедура: введение со скоростью потока 12 л/мин через невозвратную лицевую маску с использованием неразличимых бутылок.
Лечение будет проводиться как можно скорее после начала приступа и в течение 15 минут. Если приступ не прекратился через 30 минут после появления двигательных симптомов, пациентам будет разрешено получить обычное острое фармакологическое лечение, если они (или лицо, осуществляющее уход) сочтут это необходимым.
Первичным результатом будет доля моторных приступов, остановившихся через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель. Вторичными результатами будут:
- средняя продолжительность дистонических и плегических приступов за 5 недель
- оценка качества жизни пациентов (PELHS-QOL-2) и лиц, осуществляющих уход (адаптировано из PELHS-QOL-2) в конце 5 недель лечения
- частота двигательных приступов за 5 недель
- прием седативных препаратов в течение 5 недель (количество использованных доз)
- переносимость лечения, в частности сухость во рту и носу, раздражение кожи, кашель, заложенность носа, тошнота и другие неожиданные побочные эффекты.
- доля дистонических и плегических приступов соответственно прекратилась через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель.
- количество и доля леченных приступов за 5 недель
- количество и доля приступов, начавшихся менее чем через 2 часа после окончания предыдущего приступа
- продолжительность первого приступа для каждого из двух периодов лечения
- восприятие пациентов и лиц, осуществляющих уход, в конце 5 недель лечения, оцененное с помощью записанных интервью
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
24
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD
- Номер телефона: 0142162748
- Электронная почта: flamand.roze.75012@gmail.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Quentin Welniarz, PhD
- Электронная почта: quentin.welniarz@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Lyon, Франция
- HCL Lyon
-
Контакт:
- Eleni PANAGIOTAKAKI, MD
-
Paris, Франция, 75013
- Hôpital Pitié Salpêtrière
-
Контакт:
- Emmanuel ROZE, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст > 1 года
- Пациенты, способные подавать кислород с высокой скоростью через лицевую маску без реверсивного дыхания, самостоятельно или с посторонней помощью.
- Пациенты с диагнозом АГГ, вызванного мутациями ATP1A3, с по крайней мере одним приступом дистонии или плегии в неделю продолжительностью более 30 минут.
- Отсутствие длительного лечения или стабильное длительное лечение в течение последнего месяца и на протяжении всего исследования.
- Пациенты, способные дать письменное информированное согласие
- Принадлежность к системе социального страхования
Критерий исключения:
- Неспособность пациентов и/или лиц, осуществляющих уход, следовать протоколу (неспособность прочитать или понять инструкции, отсутствие доступа к смартфону или компьютеру для заполнения информационной формы пациента)
- Пациенты с тяжелыми или неконтролируемыми обструктивными или рестриктивными хроническими респираторными заболеваниями (астма, ХОБЛ, ожирение, нервно-мышечные заболевания), острой системной агрессией (острый коронарный синдром, инсульт, сепсис, травма головы) или врожденной кардиопатией с риском гиперкапнии после введения кислорода.
- Беременные женщины (для включения необходим отрицательный тест на беременность) или ингаляционное кормление
- Пациенты, участвующие в другом клиническом исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Кислород с последующим плацебо
Лечение каждого двигательного приступа кислородом (газом) в течение 15 минут в первый 5-недельный период и плацебо (лечебный воздух) в течение 15 минут во второй 5-недельный период.
|
Подачу кислорода с высокой скоростью потока (12 л/мин) с помощью лицевой маски без повторного дыхания начинали как можно скорее после начала приступа и в течение 15 минут.
Подачу высокопоточного медицинского воздуха (12 л/мин) с помощью невозвратной лицевой маски начинали как можно скорее после начала приступа и в течение 15 минут.
Другие имена:
|
|
Другой: Плацебо с последующим кислородом
Лечение каждого двигательного приступа плацебо (лечебный воздух) в течение 15 минут в первые 5 недель и кислородом (газ) в течение 15 минут во вторые 5 недель.
|
Подачу кислорода с высокой скоростью потока (12 л/мин) с помощью лицевой маски без повторного дыхания начинали как можно скорее после начала приступа и в течение 15 минут.
Подачу высокопоточного медицинского воздуха (12 л/мин) с помощью невозвратной лицевой маски начинали как можно скорее после начала приступа и в течение 15 минут.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть моторных приступов прекратилась через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель.
Временное ограничение: 5 недель
|
Первичным результатом будет доля моторных приступов, остановившихся через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель.
|
5 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
средняя продолжительность дистонических и плегических приступов за 5 недель
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
частота двигательных приступов за 5 недель
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
прием седативных препаратов в течение 5 недель (количество использованных доз)
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
переносимость лечения, в частности сухость во рту и носу, раздражение кожи, кашель, заложенность носа, тошнота и другие неожиданные побочные эффекты.
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
доля дистонических и плегических приступов соответственно прекратилась через 30 минут после начала двигательных симптомов в течение 5 недель.
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
количество и доля приступов, начавшихся менее чем через 2 часа после окончания предыдущего приступа
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
продолжительность первого приступа для каждого из двух периодов лечения
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
восприятие пациентов и лиц, осуществляющих уход, в конце 5 недель лечения, оцененное с помощью записанных интервью
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
|
оценка качества жизни пациентов (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, от 2 до 8) и лиц, осуществляющих уход (адаптировано из PELHS-QOL-2) в конце 5 недель лечения
Временное ограничение: 5 недель
|
5 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 января 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 января 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APHP230673
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Кислород
-
National and Kapodistrian University of AthensЗавершенныйГипоксическая дыхательная недостаточностьГреция
-
Niguarda HospitalРекрутингОстрая гипоксическая дыхательная недостаточность, связанная с пневмониейИталия
-
University of Colorado, DenverЗавершенныйПослеоперационные легочные осложненияСоединенные Штаты