氧气作为儿童交替性偏瘫的紧急治疗方法 (OXYTAHANE)
2026年4月8日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
氧疗作为儿童交替性偏瘫肌张力障碍和/或麻痹发作的急性治疗
儿童交替性偏瘫 (AHC) 是一种罕见的早发性神经发育性脑病，通常由 ATP1A3 基因突变引起。
它的典型特征是不同程度的智力障碍、运动功能障碍和各种阵发性事件（肌张力障碍和麻痹发作）。
肌张力障碍和麻痹发作会造成严重的致残，目前的治疗方法令人失望，疗效有限且耐受性差。
我们最近报道了高流量吸氧（100% O2，流量为 12 L/min）作为对一名 25 岁 AHC 患者肌张力障碍发作的急性治疗的疗效。
该研究的目的是评估高流量吸氧（相对于安慰剂）作为肌张力障碍和麻痹发作的急性治疗的效果。
主要结果是 5 周内运动症状开始后 30 分钟停止运动发作的比例。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲交叉研究，连续两个周期，为期 5 周。
参与者将以 1:1 的比例随机分配，接受两种治疗顺序之一：吸氧后安慰剂，或安慰剂后吸氧。 两个治疗期之间有 10 天 +/- 4 天的清除期。
安慰剂将包括医用空气的管理。 两种治疗（氧气和医用空气）将采用相同的程序：使用难以辨认的瓶子，通过非重复呼吸面罩以 12 升/分钟的流速进行给药。
发作开始后将尽快进行治疗，持续 15 分钟。 如果运动症状开始 30 分钟后发作仍未停止，如果患者（或其护理人员）认为有必要，将允许患者接受通常的急性药物治疗。
主要结果是 5 周内运动症状开始后 30 分钟停止运动发作的比例。 次要结果将是：
- 肌张力障碍和麻痹发作超过 5 周的中位持续时间
- 5 周治疗结束时对患者 (PELHS-QOL-2) 和护理人员（改编自 PELHS-QOL-2）的生活质量进行评估
- 5 周内运动发作的频率
- 5 周内镇静治疗的消耗量（使用的剂量数）
- 治疗耐受性，特别是口鼻干燥、皮肤刺激、咳嗽、鼻塞、恶心、其他意想不到的副作用
- 5周内运动症状开始后30分钟肌张力障碍和麻痹发作分别停止的比例
- 5 周内接受治疗的发作次数和比例
- 上次攻击结束后 2 小时内开始的攻击的数量和比例
- 两个治疗周期中每个周期第一次发作的持续时间
- 5 周治疗结束时患者和护理人员的看法，通过录音访谈进行评估
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Lyon、法国
- HCL LYON
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Paris、法国、75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄>1岁
- 患者能够单独或在协助下通过非重复呼吸面罩给予高流量氧气
- 被诊断为由 ATP1A3 突变引起的 AHC 的患者，每周至少出现一次持续超过 30 分钟的肌张力障碍或麻痹发作
- 没有长期治疗或在上个月和试验期间长期治疗稳定
- 患者能够提供书面知情同意书
- 参加社会保险
排除标准：
- 患者和/或护理人员无法遵循协议（无法阅读或理解说明，无法使用智能手机或计算机来填写信息学患者表格）
- 患有严重或不受控制的阻塞性或限制性慢性呼吸系统疾病（哮喘、慢性阻塞性肺病、肥胖、神经肌肉疾病）、急性全身性攻击（急性冠脉综合征、中风、败血症、头部外伤）或先天性心脏病且在吸氧后有高碳酸血症风险的患者
- 怀孕的女性（需要进行阴性妊娠测试才能纳入）或呼吸喂养
- 参与其他临床试验的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：吸氧后服用安慰剂
在第一个 5 周内用氧气（气体）治疗每次运动发作 15 分钟，在第二个 5 周内用安慰剂（医用空气）治疗 15 分钟。
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发作开始后尽快开始使用非重复呼吸面罩进行高流量吸氧（12 升/分钟），持续 15 分钟。
发作开始后尽快开始使用非重复呼吸面罩给予高流量医用空气 (12 L/min)，持续 15 分钟。
其他名称：
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其他：安慰剂，然后吸氧
在第一个 5 周期间，每次运动发作均使用安慰剂（医用空气）治疗 15 分钟，在第二个 5 周期间使用氧气（气体）治疗 15 分钟。
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发作开始后尽快开始使用非重复呼吸面罩进行高流量吸氧（12 升/分钟），持续 15 分钟。
发作开始后尽快开始使用非重复呼吸面罩给予高流量医用空气 (12 L/min)，持续 15 分钟。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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5 周内，部分运动发作在运动症状开始后 30 分钟停止。
大体时间：5周
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主要结果是 5 周内运动症状开始后 30 分钟停止运动发作的比例。
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5周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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肌张力障碍和麻痹发作超过 5 周的中位持续时间
大体时间：5周
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5周
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5 周内运动发作的频率
大体时间：5周
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5周
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5 周内镇静治疗的消耗量（使用的剂量数）
大体时间：5周
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5周
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治疗耐受性，特别是口鼻干燥、皮肤刺激、咳嗽、鼻塞、恶心、其他意想不到的副作用
大体时间：5周
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5周
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5周内运动症状开始后30分钟肌张力障碍和麻痹发作分别停止的比例
大体时间：5周
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5周
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上次攻击结束后 2 小时内开始的攻击的数量和比例
大体时间：5周
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5周
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两个治疗周期中每个周期第一次发作的持续时间
大体时间：5周
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5周
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5 周治疗结束时患者和护理人员的看法，通过录音访谈进行评估
大体时间：5周
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5周
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5 周治疗结束时对患者（PELHS-QOL-2 小儿癫痫学习医疗保健系统生活质量评分，从 2 到 8）和护理人员（改编自 PELHS-QOL-2）的生活质量进行评估
大体时间：5周
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5周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月16日
初级完成 (实际的)
2026年3月3日
研究完成 (实际的)
2026年3月31日
研究注册日期
首次提交
2024年1月31日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月31日
首次发布 (实际的)
2024年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月8日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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