어린 시절 교대 편마비의 급성 치료법으로서의 산소 (OXYTAHANE)
2026년 4월 8일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
아동기 교대 편마비의 근긴장 이상 및/또는 마비 발작에 대한 급성 치료법으로서의 산소 요법
AHC(교대 편마비)는 ATP1A3 유전자의 돌연변이로 인해 자주 발생하는 드문 조기 발병 신경발달 뇌병증입니다.
이는 일반적으로 다양한 정도의 지적 장애, 운동 기능 장애 및 다양한 발작성 사건(긴장 이상 및 마비 발작)이 특징입니다.
근긴장이상 및 마비 발작은 매우 무능하며 현재 치료법은 제한된 효능과 낮은 내약성으로 인해 실망스럽습니다.
우리는 최근 AHC로 고통받는 25세 환자의 근긴장 이상 발작에 대한 급성 치료로서 고유량 산소 투여(100% O2, 유속 12L/min)의 효능을 보고했습니다.
연구의 목적은 근긴장 이상 및 마비 발작의 급성 치료로서 고유량 산소 투여(위약 대비)의 효과를 평가하는 것입니다.
일차 결과는 5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 운동 발작이 중단된 비율입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 다기관, 무작위 배정, 위약 대조, 이중 맹검 교차 연구로, 5주라는 두 번의 연속 기간이 포함됩니다.
참가자는 1:1 비율로 무작위 배정되어 산소 치료 후 위약 또는 위약 치료 후 산소라는 두 가지 치료 순서 중 하나를 받게 됩니다. 두 치료 기간은 10일 +/- 4일의 휴약 기간으로 구분됩니다.
위약은 의료용 공기 투여로 구성됩니다. 두 가지 치료(산소 및 의료용 공기)에 대해 동일한 절차가 사용됩니다. 식별할 수 없는 병을 사용하여 비호흡 안면 마스크를 통해 12L/분의 유량으로 투여합니다.
치료는 공격이 시작된 후 가능한 한 빨리 15분 동안 시행됩니다. 운동 증상이 시작된 지 30분 후에도 발작이 멈추지 않는 경우, 환자(또는 보호자)가 필요하다고 판단하면 일반적인 급성 약물 치료를 받는 것이 허용됩니다.
일차 결과는 5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 운동 발작이 중단된 비율입니다. 2차 결과는 다음과 같습니다.
- 5주에 걸친 근긴장 이상 및 마비 발작의 평균 기간
- 5주간의 치료 종료 시 환자(PELHS-QOL-2) 및 간병인(PELHS-QOL-2에서 채택)의 삶의 질 평가
- 5주 동안의 운동발작 빈도
- 5주 동안의 진정제 소모량(복용량 사용횟수)
- 치료 내성, 특히 구강 및 비강 건조, 피부 자극, 기침, 코막힘, 메스꺼움, 기타 예상치 못한 부작용
- 근긴장이상 및 마비 발작의 비율은 각각 5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 중단되었습니다.
- 5주 동안 치료된 발작의 수와 비율
- 이전 공격 종료 후 2시간 이내에 시작되는 공격의 수와 비율
- 두 치료 기간 각각에 대한 첫 번째 공격 기간
- 녹음된 인터뷰를 통해 평가된 5주간의 치료가 끝날 때 환자와 보호자의 인식
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Lyon, 프랑스
- HCL LYON
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Paris, 프랑스, 75013
- Hopital Pitie Salpetriere
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 > 1세
- 비재호흡 안면 마스크를 통해 단독으로 또는 도움을 받아 고유량 산소를 투여할 수 있는 환자
- ATP1A3 돌연변이로 인한 AHC 진단을 받고 30분 이상 지속되는 근긴장 이상 또는 마비 발작이 주당 1회 이상 나타나는 환자
- 장기 치료가 없거나 지난 한 달 동안 및 시험 기간 동안 안정적인 장기 치료가 있었던 경우
- 서면 동의를 제공할 수 있는 환자
- 사회보험 가입
제외 기준:
- 환자 및/또는 간병인이 프로토콜을 따를 수 없음(지침을 읽거나 이해할 수 없음, 정보학 환자 양식을 작성하기 위해 스마트폰이나 컴퓨터에 접근할 수 없음)
- 중증 또는 조절되지 않는 폐쇄성 또는 제한성 만성 호흡기 질환(천식, COPD, 비만, 신경근 질환), 급성 전신 공격성(급성 관상동맥 증후군, 뇌졸중, 패혈증, 두부 외상) 또는 산소 투여 후 고탄산증 위험이 있는 선천성 심장병 환자
- 임신 중인 여성(포함하려면 음성 임신 테스트가 필요함) 또는 호흡 수유 중인 여성
- 다른 임상시험에 참여한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 산소에 이어 위약
첫 5주 동안 15분 동안 산소(가즈)로 각 운동 발작을 치료하고, 두 번째 5주 동안 15분 동안 위약(의료용 공기)으로 치료합니다.
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비호흡 안면 마스크를 사용하여 고유량 산소(12L/분)를 공격 시작 후 가능한 한 빨리 시작하여 15분 동안 투여했습니다.
비호흡 안면 마스크와 함께 고유량 의료용 공기(12L/분)를 공격 시작 후 가능한 한 빨리 시작하여 15분 동안 투여했습니다.
다른 이름들:
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다른: 위약에 이어 산소
첫 5주 동안 15분 동안 위약(의료용 공기)으로 각 운동 발작을 치료하고 두 번째 5주 동안 15분 동안 산소(가즈)를 사용하여 치료합니다.
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비호흡 안면 마스크를 사용하여 고유량 산소(12L/분)를 공격 시작 후 가능한 한 빨리 시작하여 15분 동안 투여했습니다.
비호흡 안면 마스크와 함께 고유량 의료용 공기(12L/분)를 공격 시작 후 가능한 한 빨리 시작하여 15분 동안 투여했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 운동 발작이 중단된 비율.
기간: 5주
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일차 결과는 5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 운동 발작이 중단된 비율입니다.
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5주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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5주에 걸친 근긴장 이상 및 마비 발작의 평균 기간
기간: 5주
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5주
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5주 동안의 운동발작 빈도
기간: 5주
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5주
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5주 동안의 진정제 소모량(복용량 사용횟수)
기간: 5주
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5주
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치료 내성, 특히 구강 및 비강 건조, 피부 자극, 기침, 코막힘, 메스꺼움, 기타 예상치 못한 부작용
기간: 5주
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5주
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근긴장이상 및 마비 발작의 비율은 각각 5주에 걸쳐 운동 증상이 시작된 후 30분 후에 중단되었습니다.
기간: 5주
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5주
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이전 공격 종료 후 2시간 이내에 시작되는 공격의 수와 비율
기간: 5주
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5주
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두 치료 기간 각각에 대한 첫 번째 공격 기간
기간: 5주
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5주
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녹음된 인터뷰를 통해 평가된 5주간의 치료가 끝날 때 환자와 보호자의 인식
기간: 5주
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5주
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5주 치료 종료 시 환자(PELHS-QOL-2 소아 간질 학습 의료 시스템 삶의 질 평가, 2~8세) 및 간병인(PELHS-QOL-2에서 채택)의 삶의 질 평가
기간: 5주
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5주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 9월 16일
기본 완료 (실제)
2026년 3월 3일
연구 완료 (실제)
2026년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 31일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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