Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ilt som en akut behandling ved vekslende hemiplegi i barndommen (OXYTAHANE)

8. april 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Iltterapi som en akut behandling af dystoniske og/eller plegiske anfald ved vekslende hemiplegi i barndommen

Alternerende hemiplegi i barndommen (AHC) er en sjælden tidligt opstået neuroudviklingsencefalopati, der ofte forårsages af mutationer i ATP1A3-genet. Det er typisk karakteriseret ved en variabel grad af intellektuel funktionsnedsættelse, motorisk dysfunktion og forskellige paroksysmale hændelser (dystoniske og plegiske anfald). Dystoniske og plegiske anfald er meget invaliderende, og de nuværende behandlinger er skuffende med begrænset effekt og dårlig tolerabilitet. Vi har for nylig rapporteret effektiviteten af ​​high-flow oxygen administration (100% O2 ved en flowhastighed på 12 L/min) som en akut behandling af dystoniske anfald hos en 25-årig patient, der lider af AHC. Formålet med undersøgelsen er at vurdere effekten af ​​high-flow iltadministration (mod placebo) som akut behandling af dystoniske og plegiske anfald. Det primære resultat vil være andelen af ​​motoriske angreb stoppet 30 minutter efter påbegyndelse af motoriske symptomer over 5 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt crossover-studie med to på hinanden følgende perioder på 5 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage en af ​​de to behandlingssekvenser: ilt efterfulgt af placebo eller placebo efterfulgt af ilt. De to behandlingsperioder vil være adskilt af en udvaskningsperiode på 10 dage +/- 4 dage.

Placeboen vil bestå i administration af medicinsk luft. Den samme procedure vil blive brugt til begge behandlinger (ilt og medicinsk luft): administration med en flowhastighed på 12 l/min gennem en ikke-genåndende ansigtsmaske ved hjælp af umærkelige flasker.

Behandlingen vil blive administreret så hurtigt som muligt efter begyndelsen af ​​anfaldet og i 15 minutter. Hvis anfaldet ikke er stoppet 30 minutter efter starten af ​​motoriske symptomer, vil patienterne få lov til at modtage deres sædvanlige akutte farmakologiske behandling, hvis de (eller deres pårørende) vurderer det nødvendigt.

Det primære resultat vil være andelen af ​​motoriske angreb stoppet 30 minutter efter påbegyndelse af motoriske symptomer over 5 uger. De sekundære resultater vil være:

  1. medianvarigheden af ​​dystoniske og plegiske anfald over 5 uger
  2. evalueringen af ​​livskvaliteten for patienter (PELHS-QOL-2) og plejere (tilpasset fra PELHS-QOL-2) ved afslutningen af ​​de 5 ugers behandling
  3. hyppigheden af ​​motoriske angreb over 5 uger
  4. indtagelse af beroligende behandlinger over 5 uger (antal anvendte doser)
  5. behandlingstolerance, især mund- og næsetørhed, hudirritation, hoste, tilstoppet næse, kvalme, andre uventede bivirkninger
  6. andelen af ​​dystoniske og plegiske anfald stoppede henholdsvis 30 minutter efter begyndelsen af ​​motoriske symptomer over 5 uger
  7. antallet og andelen af ​​behandlede anfald over 5 uger
  8. antallet og andelen af ​​angreb, der starter mindre end 2 timer efter afslutningen af ​​det foregående angreb
  9. varigheden af ​​det første anfald for hver af de to behandlingsperioder
  10. patienters og pårørendes opfattelse ved slutningen af ​​de 5 ugers behandling, vurderet med optagede interviews

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • HCL Lyon
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopital Pitie Salpetriere

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder > 1 år gammel
  2. Patienter i stand til at administrere ilt med høj flow gennem en ikke-genåndende ansigtsmaske, enten alene eller med assistance
  3. Patienter med diagnosen AHC forårsaget af ATP1A3-mutationer, der viser mindst ét ​​dystonisk eller plegisk angreb om ugen, der varer mere end 30 minutter
  4. Fravær af langtidsbehandling eller langtidsbehandling stabil i løbet af den sidste måned og under forsøgets varighed
  5. Patienter kan give skriftligt informeret samtykke
  6. Tilknytning til socialforsikring

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne for patienter og/eller pårørende til at følge protokollen (manglende evne til at læse eller forstå instruktionerne, ingen adgang til smartphone eller computer til at udfylde informatikpatientens formular)
  2. Patienter med svær eller ukontrolleret obstruktiv eller restriktiv kronisk luftvejssygdom (astma, KOL, fedme, neuromuskulær sygdom), akut systemisk aggression (akut koronarsyndrom, slagtilfælde, sepsis, hovedtraume) eller medfødt kardiopati med risiko for hyperkapni efter iltadministration
  3. Kvinder, der er gravide (en negativ graviditetstest er påkrævet for inklusion) eller åndedræt
  4. Patienter involveret i et andet klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Ilt efterfulgt af placebo
Behandling af hvert motorangreb med oxygen (gaz) i 15 minutter i de første 5 ugers periode og placebo (medicinsk luft) i 15 minutter i den anden 5 ugers periode.
Medicin: Ilt
High-flow oxygen (12 L/min) administreret med en ikke-genåndende ansigtsmaske, startede så hurtigt som muligt efter begyndelsen af ​​angrebet og i 15 minutter.
Medicin: Placebo
Højflow medicinsk luft (12 l/min) administreret med en ikke-genåndende ansigtsmaske, startede så hurtigt som muligt efter begyndelsen af ​​angrebet og i 15 minutter.
Andre navne:
  • medicinsk Air
Andet: Placebo efterfulgt af ilt
Behandling af hvert motorisk angreb med placebo (medicinsk luft) i 15 minutter i de første 5 ugers periode og oxygen (gaz) i 15 minutter i den anden 5 ugers periode.
Medicin: Ilt
High-flow oxygen (12 L/min) administreret med en ikke-genåndende ansigtsmaske, startede så hurtigt som muligt efter begyndelsen af ​​angrebet og i 15 minutter.
Medicin: Placebo
Højflow medicinsk luft (12 l/min) administreret med en ikke-genåndende ansigtsmaske, startede så hurtigt som muligt efter begyndelsen af ​​angrebet og i 15 minutter.
Andre navne:
  • medicinsk Air

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af motoriske angreb stoppede 30 minutter efter begyndelsen af ​​motoriske symptomer over 5 uger.
Tidsramme: 5 uger
Det primære resultat vil være andelen af ​​motoriske angreb stoppet 30 minutter efter påbegyndelse af motoriske symptomer over 5 uger.
5 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
medianvarigheden af ​​dystoniske og plegiske anfald over 5 uger
Tidsramme: 5 uger
5 uger
hyppigheden af ​​motoriske angreb over 5 uger
Tidsramme: 5 uger
5 uger
indtagelse af beroligende behandlinger over 5 uger (antal anvendte doser)
Tidsramme: 5 uger
5 uger
behandlingstolerance, især mund- og næsetørhed, hudirritation, hoste, tilstoppet næse, kvalme, andre uventede bivirkninger
Tidsramme: 5 uger
5 uger
andelen af ​​dystoniske og plegiske anfald stoppede henholdsvis 30 minutter efter begyndelsen af ​​motoriske symptomer over 5 uger
Tidsramme: 5 uger
5 uger
antallet og andelen af ​​angreb, der starter mindre end 2 timer efter afslutningen af ​​det foregående angreb
Tidsramme: 5 uger
5 uger
varigheden af ​​det første anfald for hver af de to behandlingsperioder
Tidsramme: 5 uger
5 uger
patienters og pårørendes opfattelse ved slutningen af ​​de 5 ugers behandling, vurderet med optagede interviews
Tidsramme: 5 uger
5 uger
evalueringen af ​​livskvaliteten for patienter (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, fra 2 til 8) og omsorgspersoner (tilpasset fra PELHS-QOL-2) ved afslutningen af ​​de 5 ugers behandling
Tidsramme: 5 uger
5 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

31. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

8. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APHP230673

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alternerende Hemiplegia of Childhood

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner