Zuurstof als acute behandeling bij afwisselende hemiplegie in de kindertijd (OXYTAHANE)
8 april 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Zuurstoftherapie als acute behandeling voor dystonische en/of plegische aanvallen bij afwisselende hemiplegie in de kindertijd
Alternerende hemiplegie in de kindertijd (AHC) is een zeldzame neurologische ontwikkelingsencefalopathie met vroege aanvang die vaak wordt veroorzaakt door mutaties in het ATP1A3-gen.
Het wordt doorgaans gekenmerkt door een variabele mate van verstandelijke beperking, motorische stoornissen en verschillende paroxismale gebeurtenissen (dystonische en plegische aanvallen).
Dystonische en plegische aanvallen zijn zeer invaliderend en de huidige behandelingen zijn teleurstellend met beperkte werkzaamheid en slechte verdraagbaarheid.
We hebben onlangs de werkzaamheid gerapporteerd van zuurstoftoediening met hoge stroomsnelheid (100% O2 bij een stroomsnelheid van 12 l/min) als een acute behandeling voor de dystonische aanvallen bij een 25-jarige patiënt die lijdt aan AHC.
Het doel van de studie is om het effect van zuurstoftoediening met hoge stroomsnelheid (tegen placebo) te beoordelen als een acute behandeling van dystonische en plegische aanvallen.
De primaire uitkomstmaat is het percentage motorische aanvallen dat 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken is gestopt.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde cross-over studie met twee opeenvolgende perioden van 5 weken.
Deelnemers worden in een verhouding van 1:1 gerandomiseerd om een van de twee behandelingssequenties te ontvangen: zuurstof gevolgd door placebo of placebo gevolgd door zuurstof. De twee behandelingsperioden worden gescheiden door een wash-outperiode van 10 dagen +/- 4 dagen.
De placebo zal bestaan uit het toedienen van medische lucht. Voor beide behandelingen (zuurstof en medische lucht) zal dezelfde procedure worden toegepast: toediening met een stroomsnelheid van 12 l/min via een niet-herinademend gezichtsmasker met behulp van niet waarneembare flessen.
De behandeling zal zo snel mogelijk na het begin van de aanval en gedurende 15 minuten worden toegediend. Als de aanval 30 minuten na het begin van de motorische symptomen niet is gestopt, mogen de patiënten hun gebruikelijke acute farmacologische behandeling krijgen als zij (of hun verzorger) dit nodig achten.
De primaire uitkomstmaat is het percentage motorische aanvallen dat 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken is gestopt. De secundaire uitkomsten zijn:
- de mediane duur van dystonische en plegische aanvallen gedurende 5 weken
- de evaluatie van de kwaliteit van leven voor patiënten (PELHS-QOL-2) en zorgverleners (overgenomen van de PELHS-QOL-2) aan het einde van de 5 weken behandeling
- de frequentie van motorische aanvallen gedurende 5 weken
- de consumptie van kalmerende behandelingen gedurende 5 weken (aantal gebruikte doses)
- behandelingstolerantie, met name droge mond en neus, huidirritatie, hoesten, verstopte neus, misselijkheid en andere onverwachte bijwerkingen
- het aandeel dystonische en plegische aanvallen stopte respectievelijk 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken
- het aantal en de proportie behandelde aanvallen gedurende 5 weken
- het aantal en aandeel van de aanvallen die minder dan 2 uur na het einde van de vorige aanval beginnen
- de duur van de eerste aanval voor elk van de twee behandelingsperioden
- de perceptie van patiënten en zorgverleners aan het einde van de 5 weken behandeling, beoordeeld met opgenomen interviews
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Lyon, Frankrijk
- HCL LYON
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd > 1 jaar oud
- Patiënten die zuurstof met een hoge stroomsnelheid kunnen toedienen via een niet-herademend gezichtsmasker, alleen of met hulp
- Patiënten met de diagnose AHC veroorzaakt door ATP1A3-mutaties die ten minste één dystonische of plegische aanval per week vertonen die langer dan 30 minuten duurt
- Afwezigheid van langdurige behandeling of langdurige behandeling stabiel gedurende de afgelopen maand en tijdens de duur van het onderzoek
- Patiënten kunnen schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
- Aansluiting bij de sociale zekerheid
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen voor de patiënten en/of zorgverleners om het protocol te volgen (onvermogen om de instructies te lezen of te begrijpen, geen toegang tot smartphone of computer om het informaticapatiëntformulier in te vullen)
- Patiënten met ernstige of ongecontroleerde obstructieve of restrictieve chronische luchtwegaandoeningen (astma, COPD, obesitas, neuromusculaire aandoeningen), acute systemische agressie (acuut coronair syndroom, beroerte, sepsis, hoofdtrauma) of congenitale cardiopathie met een risico op hypercapnie na toediening van zuurstof
- Vrouwen die zwanger zijn (voor opname is een negatieve zwangerschapstest vereist) of ademvoeding
- Patiënten die betrokken zijn bij een ander klinisch onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Zuurstof gevolgd door placebo
Behandeling van elke motorische aanval door zuurstof (gaz) gedurende 15 minuten in de eerste periode van 5 weken en placebo (medische lucht) gedurende 15 minuten in de tweede periode van 5 weken.
|
Zuurstof met hoge doorstroming (12 l/min), toegediend met een niet-herademend gezichtsmasker, gestart zo snel mogelijk na het begin van de aanval en gedurende 15 minuten.
Medische lucht met een hoge stroomsnelheid (12 l/min), toegediend met een niet-herademend gezichtsmasker, gestart zo snel mogelijk na het begin van de aanval en gedurende 15 minuten.
Andere namen:
|
|
Ander: Placebo gevolgd door zuurstof
Behandeling van elke motorische aanval door placebo (medische lucht) gedurende 15 minuten, in de eerste periode van 5 weken, en zuurstof (gaz) gedurende 15 minuten in de tweede periode van 5 weken.
|
Zuurstof met hoge doorstroming (12 l/min), toegediend met een niet-herademend gezichtsmasker, gestart zo snel mogelijk na het begin van de aanval en gedurende 15 minuten.
Medische lucht met een hoge stroomsnelheid (12 l/min), toegediend met een niet-herademend gezichtsmasker, gestart zo snel mogelijk na het begin van de aanval en gedurende 15 minuten.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het deel van de motorische aanvallen stopte 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken.
Tijdsspanne: 5 weken
|
De primaire uitkomstmaat is het percentage motorische aanvallen dat 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken is gestopt.
|
5 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
de mediane duur van dystonische en plegische aanvallen gedurende 5 weken
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
de frequentie van motorische aanvallen gedurende 5 weken
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
de consumptie van kalmerende behandelingen gedurende 5 weken (aantal gebruikte doses)
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
behandelingstolerantie, met name droge mond en neus, huidirritatie, hoesten, verstopte neus, misselijkheid en andere onverwachte bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
het aandeel dystonische en plegische aanvallen stopte respectievelijk 30 minuten na het begin van de motorische symptomen gedurende 5 weken
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
het aantal en aandeel van de aanvallen die minder dan 2 uur na het einde van de vorige aanval beginnen
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
de duur van de eerste aanval voor elk van de twee behandelingsperioden
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
de perceptie van patiënten en zorgverleners aan het einde van de 5 weken behandeling, beoordeeld met opgenomen interviews
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
|
de evaluatie van de kwaliteit van leven voor patiënten (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, van 2 tot 8) en zorgverleners (aangepast van de PELHS-QOL-2) aan het einde van de 5 weken behandeling
Tijdsspanne: 5 weken
|
5 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 september 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 maart 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 januari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- APHP230673
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .