Oxigênio como tratamento agudo na hemiplegia alternada da infância (OXYTAHANE)
8 de abril de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Oxigenoterapia como tratamento agudo para ataques distônicos e/ou plégicos na hemiplegia alternada da infância
A hemiplegia alternada da infância (AHC) é uma encefalopatia rara do desenvolvimento neurológico de início precoce, frequentemente causada por mutações no gene ATP1A3.
É tipicamente caracterizada por um grau variável de deficiência intelectual, disfunção motora e vários eventos paroxísticos (ataques distônicos e plégicos).
Os ataques distônicos e plégicos são muito incapacitantes e os tratamentos atuais são decepcionantes, com eficácia limitada e baixa tolerabilidade.
Recentemente, relatamos a eficácia da administração de oxigênio em alto fluxo (100% de O2 a uma taxa de fluxo de 12 L/min) como tratamento agudo para ataques distônicos em um paciente de 25 anos que sofre de AHC.
O objetivo do estudo é avaliar o efeito da administração de oxigênio de alto fluxo (contra placebo) como tratamento agudo de ataques distônicos e plégicos.
O resultado primário será a proporção de ataques motores interrompidos 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, cruzado, com dois períodos sucessivos de 5 semanas.
Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber uma das duas sequências de tratamento: oxigênio seguido de placebo ou placebo seguido de oxigênio. Os dois períodos de tratamento serão separados por um período de eliminação de 10 dias +/- 4 dias.
O placebo consistirá na administração de ar medicinal. O mesmo procedimento será utilizado para ambos os tratamentos (oxigênio e ar medicinal): administração com vazão de 12 L/min por meio de máscara facial não reinalável em frascos indiscerníveis.
O tratamento será administrado o mais rápido possível após o início da crise e por 15 minutos. Se a crise não parar 30 minutos após o início dos sintomas motores, os pacientes poderão receber o tratamento farmacológico agudo habitual, se eles (ou seu cuidador) julgarem necessário.
O resultado primário será a proporção de ataques motores interrompidos 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas. Os resultados secundários serão:
- a duração média dos ataques distônicos e plégicos durante 5 semanas
- a avaliação da qualidade de vida de pacientes (PELHS-QOL-2) e cuidadores (adaptado do PELHS-QOL-2) ao final das 5 semanas de tratamento
- a frequência de ataques motores ao longo de 5 semanas
- o consumo de tratamentos sedativos durante 5 semanas (número de doses utilizadas)
- tolerância ao tratamento, em particular secura bucal e nasal, irritação cutânea, tosse, congestão nasal, náuseas, outros efeitos secundários inesperados
- a proporção de ataques distônicos e plégicos, respectivamente, parou 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas
- o número e proporção de ataques tratados durante 5 semanas
- o número e a proporção de ataques que começaram menos de 2 horas após o final do ataque anterior
- a duração do primeiro ataque para cada um dos dois períodos de tratamento
- a percepção dos pacientes e cuidadores ao final das 5 semanas de tratamento, avaliada por meio de entrevistas gravadas
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Lyon, França
- HCL LYON
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Paris, França, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > 1 ano
- Pacientes capazes de administrar oxigênio de alto fluxo através de uma máscara facial sem reinalação, sozinhos ou com assistência
- Pacientes com diagnóstico de AHC causada por mutações ATP1A3 apresentando pelo menos um ataque distônico ou plégico por semana com duração superior a 30 minutos
- Ausência de tratamento a longo prazo ou tratamento a longo prazo estável durante o último mês e durante a duração do ensaio
- Pacientes capazes de dar consentimento informado por escrito
- Afiliação ao seguro social
Critério de exclusão:
- Incapacidade dos pacientes e/ou cuidadores de seguir o protocolo (incapacidade de ler ou compreender as instruções, sem acesso ao smartphone ou computador para preencher o formulário informático do paciente)
- Pacientes com doença respiratória crônica obstrutiva ou restritiva grave ou não controlada (asma, DPOC, obesidade, doença neuromuscular), agressão sistêmica aguda (síndrome coronariana aguda, acidente vascular cerebral, sepse, traumatismo cranioencefálico) ou cardiopatia congênita com risco de hipercapnia após administração de oxigênio
- Mulheres grávidas (é necessário um teste de gravidez negativo para inclusão) ou amamentando
- Pacientes envolvidos em outro ensaio clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Oxigênio seguido de placebo
Tratamento de cada ataque motor com oxigênio (gaz) durante 15 minutos no primeiro período de 5 semanas e placebo (ar medicinal) durante 15 minutos no segundo período de 5 semanas.
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Oxigênio em alto fluxo (12 L/min) administrado com máscara facial sem reinalação, iniciado o mais breve possível após o início da crise e por 15 minutos.
Ar medicinal de alto fluxo (12 L/min) administrado com máscara facial não reinalável, iniciado assim que possível após o início da crise e por 15 minutos.
Outros nomes:
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Outro: Placebo seguido de oxigênio
Tratamento de cada ataque motor com placebo (ar medicinal) durante 15 minutos, no primeiro período de 5 semanas e oxigênio (gaz) durante 15 minutos no segundo período de 5 semanas.
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Oxigênio em alto fluxo (12 L/min) administrado com máscara facial sem reinalação, iniciado o mais breve possível após o início da crise e por 15 minutos.
Ar medicinal de alto fluxo (12 L/min) administrado com máscara facial não reinalável, iniciado assim que possível após o início da crise e por 15 minutos.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de ataques motores parou 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas.
Prazo: 5 semanas
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O resultado primário será a proporção de ataques motores interrompidos 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas.
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5 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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a duração média dos ataques distônicos e plégicos durante 5 semanas
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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a frequência de ataques motores ao longo de 5 semanas
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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o consumo de tratamentos sedativos durante 5 semanas (número de doses utilizadas)
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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tolerância ao tratamento, em particular secura bucal e nasal, irritação cutânea, tosse, congestão nasal, náuseas, outros efeitos secundários inesperados
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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a proporção de ataques distônicos e plégicos, respectivamente, parou 30 minutos após o início dos sintomas motores durante 5 semanas
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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o número e a proporção de ataques que começaram menos de 2 horas após o final do ataque anterior
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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a duração do primeiro ataque para cada um dos dois períodos de tratamento
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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a percepção dos pacientes e cuidadores ao final das 5 semanas de tratamento, avaliada por meio de entrevistas gravadas
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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a avaliação da qualidade de vida de pacientes (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, de 2 a 8) e cuidadores (adaptado do PELHS-QOL-2) ao final das 5 semanas de tratamento
Prazo: 5 semanas
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5 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
3 de março de 2026
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APHP230673
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .