Happi akuuttina hoitona lapsuuden vaihtelevan hemiplegian hoidossa (OXYTAHANE)
keskiviikko 10. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Happiterapia akuuttina hoitona dystonisiin ja/tai pleegisiin kohtauksiin lapsuuden vaihtelevan hemiplegian yhteydessä
Lapsuuden vuorotteleva hemiplegia (AHC) on harvinainen varhain alkava hermoston kehitykseen liittyvä enkefalopatia, jonka usein aiheuttavat ATP1A3-geenin mutaatiot.
Sille on tyypillisesti tunnusomaista vaihteleva kehitysvamma, motoriset toimintahäiriöt ja erilaiset kohtaukselliset tapahtumat (dystoniset ja pleegiset hyökkäykset).
Dystoniset ja pleegiset hyökkäykset ovat erittäin vammauttavia, ja nykyiset hoidot ovat pettymys rajallisen tehokkuuden ja huonon siedettävyyden vuoksi.
Raportoimme äskettäin korkeavirtaushapen antamisen tehokkuudesta (100 % O2 virtausnopeudella 12 l/min) dystonisten kohtausten akuuttina hoitona 25-vuotiaalla potilaalla, joka kärsii AHC:stä.
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida korkeavirtaushappiannostelun vaikutusta (plaseboa vastaan) dystonisten ja pleegisten kohtausten akuuttina hoitona.
Ensisijainen tulos on niiden motoristen kohtausten osuus, jotka pysähtyvät 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu ristikkäistutkimus, jossa on kaksi peräkkäistä 5 viikon jaksoa.
Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan jommankumman kahdesta hoitojaksosta: happi, jonka jälkeen lumelääke tai lumelääke ja sen jälkeen happi. Nämä kaksi hoitojaksoa erotetaan toisistaan 10 päivän +/- 4 päivän pesujaksolla.
Plasebo koostuu lääketieteellisen ilman antamisesta. Molemmissa hoidoissa (happi ja lääkintäilma) käytetään samaa menettelyä: anto virtausnopeudella 12 l/min ei-uudelleenhengittävän kasvonaamion läpi käyttämällä huomaamattomia pulloja.
Hoito annetaan mahdollisimman pian kohtauksen alkamisen jälkeen ja 15 minuutin ajan. Jos kohtaus ei ole lakannut 30 minuutin kuluttua motoristen oireiden alkamisesta, potilaat voivat saada tavanomaista akuuttia lääkehoitoa, jos he (tai heidän hoitajansa) katsovat sen tarpeelliseksi.
Ensisijainen tulos on niiden motoristen kohtausten osuus, jotka pysähtyvät 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana. Toissijaiset tulokset ovat:
- dystonisten ja pleegisten kohtausten mediaanikesto yli 5 viikkoa
- potilaiden (PELHS-QOL-2) ja hoitajien (mukautettu PELHS-QOL-2:sta) elämänlaadun arviointi 5 viikon hoidon lopussa
- motoristen kohtausten esiintymistiheys yli 5 viikon ajan
- rauhoittavien hoitojen käyttö 5 viikon ajan (käytettyjen annosten lukumäärä)
- hoidon sieto, erityisesti suun ja nenän kuivuus, ihoärsytys, yskä, nenän tukkoisuus, pahoinvointi, muut odottamattomat sivuvaikutukset
- Dystonisten kohtausten ja pleegisten kohtausten osuus pysähtyi 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana
- hoidettujen kohtausten määrä ja osuus 5 viikon aikana
- alle 2 tuntia edellisen hyökkäyksen päättymisen jälkeen alkaneiden hyökkäysten lukumäärä ja osuus
- ensimmäisen kohtauksen kesto molemmilla hoitojaksoilla
- potilaiden ja hoitajien käsitys 5 viikon hoidon lopussa, arvioituna tallennetuilla haastatteluilla
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD
- Puhelinnumero: 0142162748
- Sähköposti: flamand.roze.75012@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Quentin Welniarz, PhD
- Sähköposti: quentin.welniarz@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Lyon, Ranska
- HCL LYON
-
Ottaa yhteyttä:
- Eleni PANAGIOTAKAKI, MD
-
Paris, Ranska, 75013
- Hopital Pitie Salpetriere
-
Ottaa yhteyttä:
- Emmanuel ROZE, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 1-vuotias
- Potilaat, jotka pystyvät annostelemaan virtaavaa happea ei-hengittävän kasvonaamion kautta joko yksin tai avustuksella
- Potilaat, joilla on ATP1A3-mutaatioiden aiheuttama AHC-diagnoosi, jossa on vähintään yksi dystoninen tai pleeginen kohtaus viikossa, joka kestää yli 30 minuuttia
- Pitkäaikaisen hoidon puuttuminen tai pitkäaikaishoito on pysynyt vakaana viimeisen kuukauden ja tutkimuksen aikana
- Potilaat voivat antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
- Sosiaalivakuutus
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaiden ja/tai omaishoitajien kyvyttömyys noudattaa protokollaa (kyvyttömyys lukea tai ymmärtää ohjeita, ei pääsyä älypuhelimeen tai tietokoneeseen informatiikkapotilaan lomakkeen täyttämiseksi)
- Potilaat, joilla on vaikea tai hallitsematon ahtauttava tai rajoittava krooninen hengityselinsairaus (astma, keuhkoahtaumatauti, liikalihavuus, hermo-lihassairaus), akuutti systeeminen aggressio (akuutti sepelvaltimotauti, aivohalvaus, sepsis, päävamma) tai synnynnäinen kardiopatia, johon liittyy hyperkapnian riski hapen antamisen jälkeen
- Naiset, jotka ovat raskaana (negatiivinen raskaustesti vaaditaan sisällyttämiseen) tai hengitysruokinta
- Potilaat, jotka osallistuvat muuhun kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Happi ja lumelääke
Jokaisen motorisen hyökkäyksen hoito hapella (gaz) 15 minuutin ajan ensimmäisellä 5 viikon jaksolla ja lumelääkeaineella (lääkeilma) 15 minuutin ajan toisella 5 viikon jaksolla.
|
Korkeavirtaushappi (12 l/min) annettuna ei-hengittävällä kasvonaamiolla, aloitettiin mahdollisimman pian kohtauksen alkamisen jälkeen ja 15 minuutin ajan.
Huippuvirtaus (12 l/min) hengittämättömällä kasvonaamiolla, aloitettiin mahdollisimman pian kohtauksen alkamisen jälkeen ja 15 minuutin ajan.
Muut nimet:
|
|
Muut: Plasebo ja happi
Jokaisen motorisen hyökkäyksen hoito lumelääke (lääketieteellinen ilma) 15 minuutin ajan ensimmäisen 5 viikon aikana ja hapella (gaz) 15 minuutin ajan toisella 5 viikon jaksolla.
|
Korkeavirtaushappi (12 l/min) annettuna ei-hengittävällä kasvonaamiolla, aloitettiin mahdollisimman pian kohtauksen alkamisen jälkeen ja 15 minuutin ajan.
Huippuvirtaus (12 l/min) hengittämättömällä kasvonaamiolla, aloitettiin mahdollisimman pian kohtauksen alkamisen jälkeen ja 15 minuutin ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Motoristen kohtausten osuus pysähtyi 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana.
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
Ensisijainen tulos on niiden motoristen kohtausten osuus, jotka pysähtyvät 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana.
|
5 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
dystonisten ja pleegisten kohtausten mediaanikesto yli 5 viikkoa
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
motoristen kohtausten esiintymistiheys yli 5 viikon ajan
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
rauhoittavien hoitojen käyttö 5 viikon ajan (käytettyjen annosten lukumäärä)
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
hoidon sieto, erityisesti suun ja nenän kuivuus, ihoärsytys, yskä, nenän tukkoisuus, pahoinvointi, muut odottamattomat sivuvaikutukset
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
Dystonisten kohtausten ja pleegisten kohtausten osuus pysähtyi 30 minuuttia motoristen oireiden alkamisen jälkeen 5 viikon aikana
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
alle 2 tuntia edellisen hyökkäyksen päättymisen jälkeen alkaneiden hyökkäysten lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
ensimmäisen kohtauksen kesto molemmilla hoitojaksoilla
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
potilaiden ja hoitajien käsitys 5 viikon hoidon lopussa, arvioituna tallennetuilla haastatteluilla
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
|
potilaiden elämänlaadun arviointi (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, 2–8) ja omaishoitajien (mukautettu PELHS-QOL-2:sta) 5 viikon hoidon lopussa
Aikaikkuna: 5 viikkoa
|
5 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP230673
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .