Oksygen som en akutt behandling ved vekslende hemiplegi i barndommen (OXYTAHANE)
8. april 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Oksygenterapi som en akutt behandling for dystoniske og/eller plegiske angrep ved vekslende hemiplegi i barndommen
Alternerende hemiplegi i barndommen (AHC) er en sjelden tidlig debuterende nevroutviklingsencefalopati som ofte er forårsaket av mutasjoner i ATP1A3-genet.
Det er typisk preget av en variabel grad av intellektuell funksjonshemming, motorisk dysfunksjon og ulike paroksysmale hendelser (dystoniske og plegiske angrep).
Dystoniske og plegiske angrep er svært invalidiserende og dagens behandlinger er skuffende med begrenset effekt og dårlig toleranse.
Vi rapporterte nylig effekten av høystrøms oksygenadministrasjon (100 % O2 ved en strømningshastighet på 12 l/min) som en akutt behandling for dystoniske angrep hos en 25 år gammel pasient som lider av AHC.
Målet med studien er å vurdere effekten av høyflytende oksygentilførsel (mot placebo) som akutt behandling av dystoniske og plegiske angrep.
Det primære utfallet vil være andelen motoriske angrep stoppet 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind crossover-studie, med to påfølgende perioder på 5 uker.
Deltakerne vil bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta en av de to behandlingssekvensene: oksygen etterfulgt av placebo eller placebo etterfulgt av oksygen. De to behandlingsperiodene vil være atskilt med en utvaskingsperiode på 10 dager +/- 4 dager.
Placebo vil bestå i administrering av medisinsk luft. Den samme prosedyren vil bli brukt for begge behandlingene (oksygen og medisinsk luft): administrering med en strømningshastighet på 12 L/min gjennom en ansiktsmaske som ikke puster på nytt ved bruk av usynlige flasker.
Behandlingen vil bli gitt så snart som mulig etter begynnelsen av anfallet og i 15 minutter. Hvis anfallet ikke har stoppet 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer, vil pasientene få sin vanlige akutte farmakologiske behandling dersom de (eller deres omsorgsperson) anser det nødvendig.
Det primære utfallet vil være andelen motoriske angrep stoppet 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker. De sekundære resultatene vil være:
- median varighet av dystoniske og plegiske angrep over 5 uker
- evalueringen av livskvaliteten for pasienter (PELHS-QOL-2) og omsorgspersoner (tilpasset fra PELHS-QOL-2) ved slutten av de 5 ukene med behandling
- hyppigheten av motoriske angrep over 5 uker
- inntak av beroligende behandlinger over 5 uker (antall doser brukt)
- behandlingstoleranse, spesielt munn- og nesetørrhet, hudirritasjon, hoste, tett nese, kvalme, andre uventede bivirkninger
- andelen dystoniske og plegiske angrep stoppet henholdsvis 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker
- antall og andel av behandlede anfall over 5 uker
- antall og andel angrep som starter mindre enn 2 timer etter slutten av forrige angrep
- varigheten av det første angrepet for hver av de to behandlingsperiodene
- oppfatningen til pasienter og omsorgspersoner ved slutten av de 5 ukene med behandling, vurdert med innspilte intervjuer
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Lyon, Frankrike
- HCL LYON
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder > 1 år gammel
- Pasienter som kan administrere oksygen med høy flyt gjennom en ansiktsmaske som ikke puster igjen, enten alene eller med assistanse
- Pasienter med diagnosen AHC forårsaket av ATP1A3-mutasjoner som presenterer minst ett dystonisk eller plegisk angrep per uke som varer i mer enn 30 minutter
- Fravær av langtidsbehandling eller langtidsbehandling stabil i løpet av den siste måneden og under varigheten av forsøket
- Pasienter kan gi skriftlig informert samtykke
- Tilknytning til sosialforsikring
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne for pasienter og/eller omsorgspersoner til å følge protokollen (manglende evne til å lese eller forstå instruksjonene, ingen tilgang til smarttelefon eller datamaskin for å fylle ut informatikkpasientens skjema)
- Pasienter med alvorlig eller ukontrollert obstruktiv eller restriktiv kronisk luftveissykdom (astma, KOLS, overvekt, nevromuskulær sykdom), akutt systemisk aggresjon (akutt koronarsyndrom, slag, sepsis, hodetraume) eller medfødt kardiopati med risiko for hyperkapni etter oksygenadministrasjon
- Kvinner som er gravide (en negativ graviditetstest kreves for inkludering) eller pustemating
- Pasienter involvert i en annen klinisk studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Oksygen etterfulgt av placebo
Behandling av hvert motorangrep med oksygen (gaz) i løpet av 15 minutter i den første 5-ukersperioden og placebo (medisinsk luft) i 15 minutter i den andre 5-ukersperioden.
|
Høyflytende oksygen (12 l/min) administrert med en ansiktsmaske som ikke puster på nytt, startet så snart som mulig etter begynnelsen av angrepet og i 15 minutter.
Medisinsk luft med høy flyt (12 l/min) administrert med en ansiktsmaske som ikke puster på nytt, startet så snart som mulig etter begynnelsen av angrepet og i 15 minutter.
Andre navn:
|
|
Annen: Placebo etterfulgt av oksygen
Behandling av hvert motorangrep med placebo (medisinsk luft) i løpet av 15 minutter, i den første 5-ukersperioden og oksygen (gaz) i 15 minutter i den andre 5-ukersperioden.
|
Høyflytende oksygen (12 l/min) administrert med en ansiktsmaske som ikke puster på nytt, startet så snart som mulig etter begynnelsen av angrepet og i 15 minutter.
Medisinsk luft med høy flyt (12 l/min) administrert med en ansiktsmaske som ikke puster på nytt, startet så snart som mulig etter begynnelsen av angrepet og i 15 minutter.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel motoriske angrep stoppet 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker.
Tidsramme: 5 uker
|
Det primære utfallet vil være andelen motoriske angrep stoppet 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker.
|
5 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
median varighet av dystoniske og plegiske angrep over 5 uker
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
hyppigheten av motoriske angrep over 5 uker
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
inntak av beroligende behandlinger over 5 uker (antall doser brukt)
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
behandlingstoleranse, spesielt munn- og nesetørrhet, hudirritasjon, hoste, tett nese, kvalme, andre uventede bivirkninger
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
andelen dystoniske og plegiske angrep stoppet henholdsvis 30 minutter etter begynnelsen av motoriske symptomer over 5 uker
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
antall og andel angrep som starter mindre enn 2 timer etter slutten av forrige angrep
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
varigheten av det første angrepet for hver av de to behandlingsperiodene
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
oppfatningen til pasienter og omsorgspersoner ved slutten av de 5 ukene med behandling, vurdert med innspilte intervjuer
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
|
evalueringen av livskvaliteten for pasienter (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, fra 2 til 8) og omsorgspersoner (tilpasset fra PELHS-QOL-2) ved slutten av de 5 ukene med behandling
Tidsramme: 5 uker
|
5 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. september 2024
Primær fullføring (Faktiske)
3. mars 2026
Studiet fullført (Faktiske)
31. mars 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
8. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APHP230673
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .