Kyslík jako akutní léčba u střídavé hemiplegie v dětství (OXYTAHANE)
8. dubna 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Oxygenoterapie jako akutní léčba dystonických a/nebo plegických záchvatů u střídavé hemiplegie v dětství
Alternativní hemiplegie v dětství (AHC) je vzácná neurovývojová encefalopatie s časným nástupem často způsobená mutacemi v genu ATP1A3.
Typicky je charakterizována různým stupněm mentálního postižení, motorickou dysfunkcí a různými záchvatovitými příhodami (dystonické a plegické ataky).
Dystonické a plegické ataky jsou velmi invalidizující a současné léčby jsou zklamáním s omezenou účinností a špatnou snášenlivostí.
Nedávno jsme informovali o účinnosti podávání kyslíku s vysokým průtokem (100% O2 při průtoku 12 l/min) jako akutní léčby dystonických záchvatů u 25letého pacienta trpícího AHC.
Cílem studie je posoudit účinek vysokoprůtokové aplikace kyslíku (proti placebu) jako akutní léčby dystonických a plegických ataků.
Primárním výsledkem bude podíl motorických záchvatů zastavených 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, dvojitě zaslepenou zkříženou studii se dvěma po sobě jdoucími obdobími po 5 týdnech.
Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali jednu ze dvou léčebných sekvencí: kyslík následovaný placebem nebo placebem následovaným kyslíkem. Tato dvě období ošetření budou oddělena vymývacím obdobím 10 dnů +/- 4 dny.
Placebo bude spočívat v podávání lékařského vzduchu. Pro obě ošetření (kyslík i medicinální vzduch) bude použit stejný postup: podávání průtokem 12 l/min přes nedýchající obličejovou masku pomocí nerozeznatelných lahviček.
Léčba bude podávána co nejdříve po začátku záchvatu a po dobu 15 minut. Pokud záchvat neustane 30 minut po začátku motorických příznaků, bude pacientům umožněna obvyklá akutní farmakologická léčba, pokud to oni (nebo jejich ošetřovatel) uznají za nutné.
Primárním výsledkem bude podíl motorických záchvatů zastavených 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů. Sekundárními výsledky budou:
- medián trvání dystonických a plegických záchvatů během 5 týdnů
- hodnocení kvality života pacientů (PELHS-QOL-2) a pečovatelů (upraveno podle PELHS-QOL-2) na konci 5 týdnů léčby
- frekvence motorických záchvatů po dobu 5 týdnů
- konzumace sedativních procedur po dobu 5 týdnů (počet použitých dávek)
- tolerance léčby, zejména sucho v ústech a nosu, podráždění kůže, kašel, ucpaný nos, nevolnost, jiné neočekávané vedlejší účinky
- podíl dystonických a plegických záchvatů se zastavil 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů
- počet a podíl léčených záchvatů během 5 týdnů
- počet a podíl útoků začínajících méně než 2 hodiny po skončení předchozího záchvatu
- trvání prvního záchvatu pro každé ze dvou období léčby
- vnímání pacientů a pečovatelů na konci 5 týdnů léčby, hodnocené pomocí nahraných rozhovorů
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie
- HCL Lyon
-
Paris, Francie, 75013
- Hopital Pitie Salpetriere
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > 1 rok
- Pacienti schopni podávat kyslík s vysokým průtokem přes obličejovou masku bez opětovného dýchání, buď samostatně, nebo s pomocí
- Pacienti s diagnózou AHC způsobenou mutacemi ATP1A3 vykazující alespoň jeden dystonický nebo plegický záchvat týdně trvající déle než 30 minut
- Absence dlouhodobé léčby nebo dlouhodobá léčba stabilní během posledního měsíce a během trvání studie
- Pacienti mohou dát písemný informovaný souhlas
- Příslušnost k sociálnímu pojištění
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost pacientů a/nebo pečovatelů dodržovat protokol (neschopnost přečíst nebo porozumět pokynům, žádný přístup k chytrému telefonu nebo počítači k vyplnění formuláře informatického pacienta)
- Pacienti s těžkým nebo nekontrolovaným obstrukčním nebo restriktivním chronickým respiračním onemocněním (astma, CHOPN, obezita, neuromuskulární onemocnění), akutní systémovou agresí (akutní koronární syndrom, cévní mozková příhoda, sepse, trauma hlavy) nebo vrozenou kardiopatií s rizikem hyperkapnie po podání kyslíku
- Ženy, které jsou těhotné (pro zařazení je nutný negativní těhotenský test) nebo krmení dechem
- Pacienti zapojení do jiné klinické studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Kyslík následovaný placebem
Léčba každého motorického záchvatu kyslíkem (gaz) během 15 minut v prvních 5 týdnech a placebem (lékařským vzduchem) během 15 minut v druhém 5týdenním období.
|
Vysokoprůtokový kyslík (12 l/min) podávaný s nedýchající obličejovou maskou byl zahájen co nejdříve po začátku záchvatu a po dobu 15 minut.
Vysokoproudý lékařský vzduch (12 l/min) podávaný s nedýchající obličejovou maskou se spustil co nejdříve po začátku záchvatu a po dobu 15 minut.
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Placebo následované kyslíkem
Léčba každého motorického záchvatu placebem (lékařským vzduchem) během 15 minut v prvních 5 týdnech a kyslíkem (gaz) po dobu 15 minut ve druhém 5týdenním období.
|
Vysokoprůtokový kyslík (12 l/min) podávaný s nedýchající obličejovou maskou byl zahájen co nejdříve po začátku záchvatu a po dobu 15 minut.
Vysokoproudý lékařský vzduch (12 l/min) podávaný s nedýchající obličejovou maskou se spustil co nejdříve po začátku záchvatu a po dobu 15 minut.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl motorických záchvatů se zastavil 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů.
Časové okno: 5 týdnů
|
Primárním výsledkem bude podíl motorických záchvatů zastavených 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů.
|
5 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
medián trvání dystonických a plegických záchvatů během 5 týdnů
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
frekvence motorických záchvatů po dobu 5 týdnů
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
konzumace sedativních procedur po dobu 5 týdnů (počet použitých dávek)
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
tolerance léčby, zejména sucho v ústech a nosu, podráždění kůže, kašel, ucpaný nos, nevolnost, jiné neočekávané vedlejší účinky
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
podíl dystonických a plegických záchvatů se zastavil 30 minut po začátku motorických příznaků během 5 týdnů
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
počet a podíl útoků začínajících méně než 2 hodiny po skončení předchozího záchvatu
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
trvání prvního záchvatu pro každé ze dvou období léčby
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
vnímání pacientů a pečovatelů na konci 5 týdnů léčby, hodnocené pomocí nahraných rozhovorů
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
|
hodnocení kvality života pacientů (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, od 2 do 8) a pečovatelů (upraveno podle PELHS-QOL-2) na konci 5 týdnů léčby
Časové okno: 5 týdnů
|
5 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. září 2024
Primární dokončení (Aktuální)
3. března 2026
Dokončení studie (Aktuální)
31. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
8. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- APHP230673
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .