Oxígeno como tratamiento agudo en la hemiplejia alternante de la infancia (OXYTAHANE)
10 de abril de 2024 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
La oxigenoterapia como tratamiento agudo para los ataques distónicos y/o pléjicos en la hemiplejia alternante de la infancia
La hemiplejia alternante de la infancia (AHC) es una rara encefalopatía del desarrollo neurológico de aparición temprana causada frecuentemente por mutaciones en el gen ATP1A3.
Se caracteriza típicamente por un grado variable de discapacidad intelectual, disfunción motora y diversos eventos paroxísticos (ataques distónicos y pléjicos).
Los ataques distónicos y pléjicos son muy incapacitantes y los tratamientos actuales son decepcionantes con una eficacia limitada y una tolerabilidad deficiente.
Recientemente informamos la eficacia de la administración de oxígeno de alto flujo (100% O2 a un caudal de 12 L/min) como tratamiento agudo para los ataques distónicos en un paciente de 25 años que padecía AHC.
El objetivo del estudio es evaluar el efecto de la administración de oxígeno de alto flujo (frente a placebo) como tratamiento agudo de ataques distónicos y pléjicos.
El resultado primario será la proporción de ataques motores detenidos 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se trata de un estudio cruzado, doble ciego, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, con dos períodos sucesivos de 5 semanas.
Los participantes serán asignados al azar en una proporción de 1:1 para recibir una de las dos secuencias de tratamiento: oxígeno seguido de placebo o placebo seguido de oxígeno. Los dos períodos de tratamiento estarán separados por un período de lavado de 10 días +/- 4 días.
El placebo consistirá en la administración de aire medicinal. Para ambos tratamientos (oxígeno y aire medicinal) se utilizará el mismo procedimiento: administración con un caudal de 12 L/min a través de mascarilla facial sin reinhalación mediante frascos imperceptibles.
El tratamiento se administrará lo antes posible tras el inicio del ataque y durante 15 minutos. Si el ataque no ha cesado 30 minutos después del inicio de los síntomas motores, los pacientes podrán recibir su tratamiento farmacológico agudo habitual si ellos (o su cuidador) lo consideran necesario.
El resultado primario será la proporción de ataques motores detenidos 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas. Los resultados secundarios serán:
- la duración media de los ataques distónicos y pléjicos durante 5 semanas
- la evaluación de la calidad de vida de los pacientes (PELHS-QOL-2) y cuidadores (adaptado del PELHS-QOL-2) al final de las 5 semanas de tratamiento
- la frecuencia de los ataques motores durante 5 semanas
- el consumo de tratamientos sedantes durante 5 semanas (número de dosis utilizadas)
- tolerancia al tratamiento, en particular sequedad bucal y nasal, irritación cutánea, tos, congestión nasal, náuseas y otros efectos secundarios inesperados
- la proporción de ataques distónicos y pléjicos, respectivamente, cesaron 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas
- el número y proporción de ataques tratados durante 5 semanas
- el número y proporción de ataques que comienzan menos de 2 horas después del final del ataque anterior
- la duración del primer ataque para cada uno de los dos períodos de tratamiento
- la percepción de los pacientes y cuidadores al final de las 5 semanas de tratamiento, evaluada con entrevistas grabadas
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD
- Número de teléfono: 0142162748
- Correo electrónico: flamand.roze.75012@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Quentin Welniarz, PhD
- Correo electrónico: quentin.welniarz@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Lyon, Francia
- HCL LYON
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Contacto:
- Eleni PANAGIOTAKAKI, MD
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Paris, Francia, 75013
- Hopital Pitie Salpetriere
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Contacto:
- Emmanuel ROZE, MD, PhD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 1 año
- Pacientes capaces de administrar oxígeno de alto flujo a través de una mascarilla facial sin reinhalación, solos o con asistencia.
- Pacientes con diagnóstico de HAI causada por mutaciones en ATP1A3 que presenten al menos un ataque distónico o pléjico por semana de duración superior a 30 minutos
- Ausencia de tratamiento a largo plazo o tratamiento a largo plazo estable durante el último mes y durante la duración del ensayo.
- Pacientes capaces de dar su consentimiento informado por escrito.
- Afiliación al seguro social
Criterio de exclusión:
- Incapacidad de los pacientes y/o cuidadores para seguir el protocolo (incapacidad para leer o comprender las instrucciones, falta de acceso al teléfono inteligente o a la computadora para completar el formulario informático del paciente)
- Pacientes con enfermedad respiratoria crónica obstructiva o restrictiva grave o no controlada (asma, EPOC, obesidad, enfermedad neuromuscular), agresión sistémica aguda (síndrome coronario agudo, ictus, sepsis, traumatismo craneoencefálico) o cardiopatía congénita con riesgo de hipercapnia tras la administración de oxígeno.
- Mujeres que están embarazadas (se requiere una prueba de embarazo negativa para su inclusión) o alimentación respiratoria
- Pacientes involucrados en otro ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Oxígeno seguido de placebo
Tratamiento de cada ataque motor con oxígeno (gas) durante 15 minutos en el primer período de 5 semanas y placebo (aire medicinal) durante 15 minutos en el segundo período de 5 semanas.
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Oxígeno de alto flujo (12 L/min) administrado con mascarilla facial sin reinhalación, iniciado lo antes posible después del inicio del ataque y durante 15 minutos.
Aire medicinal de alto flujo (12 L/min) administrado con mascarilla facial sin reinhalación, iniciado lo antes posible después del inicio del ataque y durante 15 minutos.
Otros nombres:
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Otro: Placebo seguido de oxígeno
Tratamiento de cada ataque motor con placebo (aire medicinal) durante 15 minutos, en el primer período de 5 semanas y oxígeno (gas) durante 15 minutos en el segundo período de 5 semanas.
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Oxígeno de alto flujo (12 L/min) administrado con mascarilla facial sin reinhalación, iniciado lo antes posible después del inicio del ataque y durante 15 minutos.
Aire medicinal de alto flujo (12 L/min) administrado con mascarilla facial sin reinhalación, iniciado lo antes posible después del inicio del ataque y durante 15 minutos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de ataques motores cesaron 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas.
Periodo de tiempo: 5 semanas
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El resultado primario será la proporción de ataques motores detenidos 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas.
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5 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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la duración media de los ataques distónicos y pléjicos durante 5 semanas
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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la frecuencia de los ataques motores durante 5 semanas
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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el consumo de tratamientos sedantes durante 5 semanas (número de dosis utilizadas)
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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tolerancia al tratamiento, en particular sequedad bucal y nasal, irritación cutánea, tos, congestión nasal, náuseas y otros efectos secundarios inesperados
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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la proporción de ataques distónicos y pléjicos, respectivamente, cesaron 30 minutos después del inicio de los síntomas motores durante 5 semanas
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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el número y proporción de ataques que comienzan menos de 2 horas después del final del ataque anterior
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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la duración del primer ataque para cada uno de los dos períodos de tratamiento
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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la percepción de los pacientes y cuidadores al final de las 5 semanas de tratamiento, evaluada con entrevistas grabadas
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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la evaluación de la calidad de vida de los pacientes (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Lifered, de 2 a 8) y cuidadores (adaptado del PELHS-QOL-2) al final de las 5 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 5 semanas
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5 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
8 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP230673
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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