Sauerstoff als akute Behandlung bei alternierender Hemiplegie im Kindesalter (OXYTAHANE)
10. April 2024 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Sauerstofftherapie als akute Behandlung dystonischer und/oder plegischer Anfälle bei alternierender Hemiplegie im Kindesalter
Die alternierende Hemiplegie im Kindesalter (AHC) ist eine seltene, früh einsetzende neurologische Entwicklungsenzephalopathie, die häufig durch Mutationen im ATP1A3-Gen verursacht wird.
Sie ist typischerweise durch ein unterschiedliches Ausmaß an geistiger Behinderung, motorischer Dysfunktion und verschiedenen paroxysmalen Ereignissen (dystonische und plegische Anfälle) gekennzeichnet.
Dystonische und plegische Anfälle sind sehr beeinträchtigend und die derzeitigen Behandlungen sind enttäuschend, da sie nur begrenzt wirksam und schlecht verträglich sind.
Wir haben kürzlich über die Wirksamkeit der High-Flow-Sauerstoffverabreichung (100 % O2 bei einer Flussrate von 12 l/min) als Akutbehandlung der dystonen Anfälle bei einem 25-jährigen Patienten mit AHC berichtet.
Ziel der Studie ist es, die Wirkung der High-Flow-Sauerstoffverabreichung (im Vergleich zu Placebo) als Akutbehandlung von dystonen und plegischen Anfällen zu bewerten.
Das primäre Ergebnis wird der Anteil der motorischen Anfälle sein, die 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen gestoppt wurden.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Crossover-Studie mit zwei aufeinanderfolgenden Zeiträumen von jeweils 5 Wochen.
Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten eine der beiden Behandlungssequenzen: Sauerstoff gefolgt von Placebo oder Placebo gefolgt von Sauerstoff. Die beiden Behandlungsperioden werden durch eine Auswaschphase von 10 Tagen +/- 4 Tagen getrennt.
Das Placebo besteht in der Verabreichung von medizinischer Luft. Für beide Behandlungen (Sauerstoff und medizinische Luft) wird das gleiche Verfahren angewendet: Verabreichung mit einer Durchflussrate von 12 l/min durch eine nicht rückatmende Gesichtsmaske unter Verwendung nicht erkennbarer Flaschen.
Die Behandlung wird so bald wie möglich nach Beginn des Anfalls und für 15 Minuten durchgeführt. Wenn der Anfall 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome nicht aufgehört hat, können die Patienten ihre übliche akute pharmakologische Behandlung erhalten, wenn sie (oder ihr Betreuer) dies für notwendig erachten.
Das primäre Ergebnis wird der Anteil der motorischen Anfälle sein, die 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen gestoppt wurden. Die sekundären Ergebnisse werden sein:
- die mittlere Dauer dystoner und plegischer Anfälle über 5 Wochen
- die Bewertung der Lebensqualität von Patienten (PELHS-QOL-2) und Pflegepersonal (angepasst von PELHS-QOL-2) am Ende der 5-wöchigen Behandlung
- die Häufigkeit motorischer Anfälle über 5 Wochen
- die Einnahme von Beruhigungsmitteln über 5 Wochen (Anzahl der verwendeten Dosen)
- Behandlungstoleranz, insbesondere Mund- und Nasentrockenheit, Hautreizung, Husten, verstopfte Nase, Übelkeit, andere unerwartete Nebenwirkungen
- Der Anteil der dystonen bzw. plegischen Anfälle hörte 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen auf
- die Anzahl und der Anteil der behandelten Anfälle über 5 Wochen
- die Anzahl und der Anteil der Angriffe, die weniger als 2 Stunden nach dem Ende des vorherigen Angriffs beginnen
- die Dauer des ersten Anfalls für jede der beiden Behandlungsperioden
- die Wahrnehmung von Patienten und Betreuern am Ende der 5-wöchigen Behandlung, bewertet anhand aufgezeichneter Interviews
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
24
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Emmanuel Flamand-Roze, MD, PhD
- Telefonnummer: 0142162748
- E-Mail: flamand.roze.75012@gmail.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Quentin Welniarz, PhD
- E-Mail: quentin.welniarz@gmail.com
Studienorte
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-
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Lyon, Frankreich
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Eleni PANAGIOTAKAKI, MD
-
Paris, Frankreich, 75013
- Hôpital Pitié Salpêtrière
-
Kontakt:
- Emmanuel ROZE, MD, PhD
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter > 1 Jahr
- Patienten, die allein oder mit Unterstützung High-Flow-Sauerstoff über eine nicht rückatmende Gesichtsmaske verabreichen können
- Patienten mit der Diagnose AHC aufgrund von ATP1A3-Mutationen weisen mindestens einen dystonen oder plegischen Anfall pro Woche auf, der länger als 30 Minuten dauert
- Fehlen einer Langzeitbehandlung oder stabile Langzeitbehandlung im letzten Monat und während der Dauer der Studie
- Patienten können eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
- Zugehörigkeit zur Sozialversicherung
Ausschlusskriterien:
- Unfähigkeit der Patienten und/oder Pflegekräfte, das Protokoll zu befolgen (Unfähigkeit, die Anweisungen zu lesen oder zu verstehen, kein Zugriff auf Smartphone oder Computer zum Ausfüllen des Informatik-Patientenformulars)
- Patienten mit schwerer oder unkontrollierter obstruktiver oder restriktiver chronischer Atemwegserkrankung (Asthma, COPD, Fettleibigkeit, neuromuskuläre Erkrankung), akuter systemischer Aggression (akutes Koronarsyndrom, Schlaganfall, Sepsis, Kopftrauma) oder angeborener Kardiopathie mit dem Risiko einer Hyperkapnie nach Sauerstoffgabe
- Frauen, die schwanger sind (für die Aufnahme ist ein negativer Schwangerschaftstest erforderlich) oder Atemstillende
- Patienten, die an einer anderen klinischen Studie beteiligt sind
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Sauerstoff, gefolgt von Placebo
Behandlung jedes motorischen Angriffs mit Sauerstoff (Gas) für 15 Minuten im ersten 5-Wochen-Zeitraum und Placebo (medizinische Luft) für 15 Minuten im zweiten 5-Wochen-Zeitraum.
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High-Flow-Sauerstoff (12 l/min), verabreicht mit einer nicht rückatmenden Gesichtsmaske, begonnen so bald wie möglich nach Beginn des Anfalls und für 15 Minuten.
Medizinische Luft mit hohem Durchfluss (12 l/min), verabreicht mit einer nicht rückatmenden Gesichtsmaske, gestartet so bald wie möglich nach Beginn des Angriffs und für 15 Minuten.
Andere Namen:
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Sonstiges: Placebo, gefolgt von Sauerstoff
Behandlung jeder motorischen Attacke mit Placebo (medizinische Luft) für 15 Minuten im ersten 5-Wochen-Zeitraum und Sauerstoff (Gas) für 15 Minuten im zweiten 5-Wochen-Zeitraum.
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High-Flow-Sauerstoff (12 l/min), verabreicht mit einer nicht rückatmenden Gesichtsmaske, begonnen so bald wie möglich nach Beginn des Anfalls und für 15 Minuten.
Medizinische Luft mit hohem Durchfluss (12 l/min), verabreicht mit einer nicht rückatmenden Gesichtsmaske, gestartet so bald wie möglich nach Beginn des Angriffs und für 15 Minuten.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anteil der motorischen Anfälle hörte 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen auf.
Zeitfenster: 5 Wochen
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Das primäre Ergebnis wird der Anteil der motorischen Anfälle sein, die 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen gestoppt wurden.
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5 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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die mittlere Dauer dystoner und plegischer Anfälle über 5 Wochen
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Häufigkeit motorischer Anfälle über 5 Wochen
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Einnahme von Beruhigungsmitteln über 5 Wochen (Anzahl der verwendeten Dosen)
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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Behandlungstoleranz, insbesondere Mund- und Nasentrockenheit, Hautreizung, Husten, verstopfte Nase, Übelkeit, andere unerwartete Nebenwirkungen
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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Der Anteil der dystonen bzw. plegischen Anfälle hörte 30 Minuten nach Beginn der motorischen Symptome über einen Zeitraum von 5 Wochen auf
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Anzahl und der Anteil der Angriffe, die weniger als 2 Stunden nach dem Ende des vorherigen Angriffs beginnen
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Dauer des ersten Anfalls für jede der beiden Behandlungsperioden
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Wahrnehmung von Patienten und Betreuern am Ende der 5-wöchigen Behandlung, bewertet anhand aufgezeichneter Interviews
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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die Bewertung der Lebensqualität von Patienten (PELHS-QOL-2 Pediatric Epilepsy Learning Healthcare System Quality of Liferated, von 2 bis 8) und Pflegekräften (angepasst von PELHS-QOL-2) am Ende der 5-wöchigen Behandlung
Zeitfenster: 5 Wochen
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5 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. April 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. März 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. März 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Januar 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. Januar 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
8. Februar 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
12. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. April 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- APHP230673
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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