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ハンチントン病 (HD) の参加者における PTC518 の長期安全性と有効性を評価するための拡張研究

2025年11月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ハンチントン病参加者における PTC518 の長期安全性と有効性を評価するための第 2b 相二重盲検ランダム化延長試験

この研究の主な目的は、HD の参加者における PTC518 の長期安全性と薬力学的効果を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

親フェーズ2a試験PTC518-CNS-002-HD（NCT05358717）の治療期間を完了し、登録基準を満たし、この延長試験への登録を選択した参加者は、ベースライン評価を受け、さらに30か月間評価されます。

この延長研究では、すべての参加者にアクティブな PTC518 が提供されます。 親研究PTC518-CNS-002-HDでPTC518の投与を受けた参加者は、盲検法でその研究で投与されたのと同じ用量レベル（5、10、または20ミリグラム[mg]）を継続します。 親試験PTC518-CNS-002-HDでプラセボを投与された参加者は、以前に無作為化された同じ用量グループ（5、10、または20 mg）に従ってPTC518用量レベルに割り当てられます。 20 mg の投与群は、親試験 PTC518-CNS-002-HD のデータ安全性監視委員会が、その試験の安全性データの非盲検レビューに基づいてこの用量レベルの開始を推奨した場合にのみ、無作為化のためにオープンされます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

144

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan、イタリア、20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo、イタリア、71013
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
      • Clayton、オーストラリア、3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、6020
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
      • Ottawa、カナダ、K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barakaldo、スペイン、48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、スペイン、8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos、スペイン、90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum、ドイツ、44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster、ドイツ、48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Angers、フランス、49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、フランス、13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -PTC518-CNS-002-HD試験の治療期間を完了した参加者。

除外基準:

  • PTC518-CNS-002-HD試験の治療期間をまだ完了していない参加者。

注: 他の包含基準および除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ボトプラム 5 mg
参加者は、48か月間、1日1回経口でボトプラム5mg錠を投与されます。
薬：ボトプラム
ボトプラムは、アームで指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
  • HTT227 / PTC518
実験的：ボトプラム 10 mg
参加者は、48か月間、1日1回経口でボトプラム10mg錠を投与されます。
薬：ボトプラム
ボトプラムは、アームで指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
  • HTT227 / PTC518

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療に及ぶ有害事象の参加者の数（TEAES）
時間枠：54か月までのベースライン
54か月までのベースライン
血液総ハンチチンタンパク質（THTT）レベル
時間枠：52か月目までのベースライン
52か月目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
時間枠
48か月目の体積磁気共鳴画像（VMRI）を介して評価された尾状量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48か月
ベースライン、48か月
Composite Unified Huntingtonの病気評価尺度（CUHDRS）スコア48のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、48か月
ベースライン、48か月
脳脊髄液（CSF）変異体ハンチチンタンパク質（MHTT）レベル
時間枠：48か月目までのベースライン
48か月目までのベースライン
血液MHTTタンパク質レベル
時間枠：52か月目までのベースライン
52か月目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月25日

一次修了 (推定)

2029年7月16日

研究の完了 (推定)

2029年7月16日

試験登録日

最初に提出

2024年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年2月2日

最初の投稿 (実際)

2024年2月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月18日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (その他の識別子：EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (その他の識別子：Novartis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な研究から患者レベルのデータとサポートする臨床文書へのアクセスを、資格のある外部研究者と共有することに努めています。 これらのリクエストは、科学的価値に基づいて独立した審査委員会によって審査・承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律や規制に従って、試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの利用可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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