En förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av PTC518 hos deltagare med Huntingtons sjukdom (HD)
En fas 2b, dubbelblind, randomiserad förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av PTC518 hos deltagare med Huntingtons sjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare som slutförde behandlingsperioden i moderstudien i fas 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), uppfyllde registreringskriterierna och valde att registrera sig i denna förlängningsstudie kommer att genomgå baslinjeutvärderingar och utvärderas i ytterligare 30 månader.
Alla deltagare kommer att få aktiv PTC518 i denna förlängningsstudie. Deltagare som fick PTC518 i moderstudien PTC518-CNS-002-HD kommer att fortsätta på samma dosnivå som de fick i den studien på ett förblindat sätt (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltagare som fick placebo i moderstudien PTC518-CNS-002-HD kommer att tilldelas en PTC518-dosnivå enligt samma doseringsgrupp som de tidigare randomiserades i (5, 10 eller 20 mg). 20 mg-doseringsarmen kommer endast att vara öppen för randomisering om och när datasäkerhets- och övervakningsnämnden från moderstudien PTC518-CNS-002-HD rekommenderar att denna doseringsnivå påbörjas baserat på en oblindad granskning av säkerhetsdata från den studien.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Clayton, Australien, 3168
- Novartis Investigative Site
-
Westmead, Australien, 2145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49100
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Frankrike, 13385
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40139
- Novartis Investigative Site
-
Milan, Italien, 20133
- Novartis Investigative Site
-
San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Spanien, 8025
- Novartis Investigative Site
-
Burgos, Spanien, 90550
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28034
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2FG
- Novartis Investigative Site
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Novartis Investigative Site
-
London, Storbritannien, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Münster, Tyskland, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som har genomfört behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.
Exklusions kriterier:
- Deltagare som inte tidigare har genomgått behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.
Obs: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Votoplam 5 mg
Deltagarna kommer att få Votoplam 5 mg tabletter en gång dagligen oralt i 48 månader.
|
Votoplam kommer att administreras per dos och schema som anges i armen.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Votoplam 10 mg
Deltagarna kommer att få votoplam 10 mg tabletter en gång dagligen oralt i 48 månader.
|
Votoplam kommer att administreras per dos och schema som anges i armen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlings-emergente-händelser (TEAE)
Tidsram: Baslinjen upp till månad 54
|
Baslinjen upp till månad 54
|
|
Blod totalt jaktinprotein (THTT) nivåer
Tidsram: Baslinjen upp till månad 52
|
Baslinjen upp till månad 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen i caudatvolym som bedöms via volymetrisk magnetisk resonansavbildning (VMRI) vid månad 48
Tidsram: Baslinje, månad 48
|
Baslinje, månad 48
|
|
Förändring från baslinjen i Composite Unified Huntingtons sjukdomsbetyg (CUHDRS) poäng vid månad 48
Tidsram: Baslinje, månad 48
|
Baslinje, månad 48
|
|
Cerebrospinal vätska (CSF) mutant jaktinprotein (MHTT) nivåer
Tidsram: Baslinjen upp till månad 48
|
Baslinjen upp till månad 48
|
|
Blod MHTT -proteinnivåer
Tidsram: Baslinjen upp till månad 52
|
Baslinjen upp till månad 52
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Mentala störningar
- Patologiska processer
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurokognitiva störningar
- Kognitionsstörningar
- Demens
- Rörelsestörningar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Basala ganglia sjukdomar
- Dyskinesier
- Chorea
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Sällsynta sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Annan identifierare: EU CT Number)
- CHTT227A12201 (Annan identifierare: Novartis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Novartis är engagerade i att dela med sig av patientnivådata och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier med kvalificerade externa forskare. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel baserat på vetenskaplig merit. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i försöket i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter.
Denna tillgänglighet av försöksdata är i enlighet med de kriterier och processer som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .