Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av PTC518 hos deltagare med Huntingtons sjukdom (HD)

23 april 2024 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 2b, dubbelblind, randomiserad förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av PTC518 hos deltagare med Huntingtons sjukdom

Det primära målet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och farmakodynamiska effekterna av PTC518 hos deltagare med HD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som slutförde behandlingsperioden i moderstudien i fas 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), uppfyllde registreringskriterierna och valde att registrera sig i denna förlängningsstudie kommer att genomgå baslinjeutvärderingar och utvärderas i ytterligare 30 månader.

Alla deltagare kommer att få aktiv PTC518 i denna förlängningsstudie. Deltagare som fick PTC518 i moderstudien PTC518-CNS-002-HD kommer att fortsätta på samma dosnivå som de fick i den studien på ett förblindat sätt (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltagare som fick placebo i moderstudien PTC518-CNS-002-HD kommer att tilldelas en PTC518-dosnivå enligt samma doseringsgrupp som de tidigare randomiserades i (5, 10 eller 20 mg). 20 mg-doseringsarmen kommer endast att vara öppen för randomisering om och när datasäkerhets- och övervakningsnämnden från moderstudien PTC518-CNS-002-HD rekommenderar att denna doseringsnivå påbörjas baserat på en oblindad granskning av säkerhetsdata från den studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

250

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Rekrytering
        • Monash Health
      • Westmead, Australien, 2145
        • Har inte rekryterat ännu
        • Westmead Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49100
        • Rekrytering
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Brain and Spine institute Paris
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Har inte rekryterat ännu
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italien, 20133
        • Har inte rekryterat ännu
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Har inte rekryterat ännu
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, QC H2X 3H8
        • Har inte rekryterat ännu
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Kanada, V6T 2B5
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of British Columbia (UBC)
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Rekrytering
        • Leiden University Medical Center
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 90550
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Ramon y Cajal
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2FG
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Rekrytering
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Har inte rekryterat ännu
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Har inte rekryterat ännu
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekrytering
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekrytering
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekrytering
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Har inte rekryterat ännu
        • Medical University Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare som har genomfört behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Exklusions kriterier:

  • Deltagare som inte tidigare har genomgått behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Obs: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PTC518 5 mg
Deltagarna kommer att få PTC518 5 mg tabletter en gång dagligen oralt i 24 månader.
Läkemedel: PTC518
PTC518 kommer att administreras enligt dos och schema som anges i armen.
Experimentell: PTC518 10 mg
Deltagarna kommer att få PTC518 10 mg tabletter en gång dagligen oralt i 24 månader.
Läkemedel: PTC518
PTC518 kommer att administreras enligt dos och schema som anges i armen.
Experimentell: PTC518 20 mg
Deltagarna kommer att få PTC518 20 mg tabletter en gång dagligen oralt i 24 månader.
Läkemedel: PTC518
PTC518 kommer att administreras enligt dos och schema som anges i armen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje upp till månad 30
Baslinje upp till månad 30
Huntingtinproteinnivåer i blodet (tHTT).
Tidsram: Baslinje upp till månad 28
Baslinje upp till månad 28

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i caudate volym som bedömts via volumetrisk magnetisk resonanstomografi (vMRI) vid månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24
Baslinje, månad 24
Förändring från baslinjen i Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) poäng vid månad 24
Tidsram: Baslinje, månad 24
Baslinje, månad 24
Cerebrospinalvätska (CSF) nivåer av mutant huntingtinprotein (mHTT).
Tidsram: Baslinje upp till månad 24
Baslinje upp till månad 24
MHTT-proteinnivåer i blodet
Tidsram: Baslinje upp till månad 28
Baslinje upp till månad 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

20 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2024

Första postat (Faktisk)

12 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom

Kliniska prövningar på PTC518

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera