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Un estudio de extensión para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de PTC518 en participantes con enfermedad de Huntington (EH)

23 de abril de 2024 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de extensión aleatorizado, doble ciego y de fase 2b para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de PTC518 en participantes con la enfermedad de Huntington

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y los efectos farmacodinámicos a largo plazo de PTC518 en participantes con EH.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes que completaron el período de tratamiento en el estudio principal de fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), cumplieron con los criterios de inscripción y eligieron inscribirse en este estudio de extensión se someterán a evaluaciones iniciales y serán evaluados durante 30 meses adicionales.

Todos los participantes recibirán PTC518 activo en este estudio de extensión. Los participantes que recibieron PTC518 en el estudio principal PTC518-CNS-002-HD continuarán con el mismo nivel de dosis que recibieron en ese estudio de forma ciega (5, 10 o 20 miligramos [mg]). Los participantes que recibieron placebo en el estudio principal PTC518-CNS-002-HD serán asignados a un nivel de dosis de PTC518 de acuerdo con el mismo grupo de dosificación en el que fueron aleatorizados previamente (5, 10 o 20 mg). El grupo de dosificación de 20 mg estará abierto para aleatorización solo si y cuando la Junta de Monitoreo y Seguridad de Datos del estudio principal PTC518-CNS-002-HD recomiende iniciar este nivel de dosificación basándose en una revisión no ciega de los datos de seguridad de ese estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

250

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Patient Advocacy
  • Número de teléfono: 1-866-562-4620
  • Correo electrónico: medinfo@ptcbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Aún no reclutando
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Reclutamiento
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Alemania, 48149
        • Reclutamiento
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Health
      • Westmead, Australia, 2145
        • Aún no reclutando
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Aún no reclutando
        • Medical University Innsbruck
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, QC H2X 3H8
        • Aún no reclutando
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
        • Aún no reclutando
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canadá, V6T 2B5
        • Aún no reclutando
        • University of British Columbia (UBC)
  • España
      • Barakaldo, España, 48903
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, España, 8025
        • Aún no reclutando
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, España, 90550
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, España, 28034
        • Aún no reclutando
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Francia
      • Angers, Francia, 49100
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Marseille, Francia, 13385
        • Aún no reclutando
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Brain and Spine institute Paris
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Aún no reclutando
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italia, 20133
        • Aún no reclutando
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Aún no reclutando
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • Aún no reclutando
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Reclutamiento
        • Leiden University Medical Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
        • Aún no reclutando
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Reclutamiento
        • University Hospital of Wales
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Reclutamiento
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Aún no reclutando
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante que haya completado el Período de Tratamiento en el Estudio PTC518-CNS-002-HD.

Criterio de exclusión:

  • Participantes que no hayan completado previamente el Período de Tratamiento en el Estudio PTC518-CNS-002-HD.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PTC518 5 mg
Los participantes recibirán comprimidos de PTC518 de 5 mg una vez al día por vía oral durante 24 meses.
Droga: PTC518
PTC518 se administrará por dosis y horario especificado en el brazo.
Experimental: PTC518 10 mg
Los participantes recibirán comprimidos de 10 mg de PTC518 una vez al día por vía oral durante 24 meses.
Droga: PTC518
PTC518 se administrará por dosis y horario especificado en el brazo.
Experimental: PTC518 20 mg
Los participantes recibirán comprimidos de 20 mg de PTC518 una vez al día por vía oral durante 24 meses.
Droga: PTC518
PTC518 se administrará por dosis y horario especificado en el brazo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
Línea de base hasta el mes 30
Niveles de proteína Huntingtina total en sangre (tHTT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 28
Línea de base hasta el mes 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el volumen del caudado evaluado mediante imágenes de resonancia magnética volumétrica (vMRI) en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de la escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada compuesta (cUHDRS) en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
Línea de base, mes 24
Niveles de proteína Huntingtina mutante (mHTT) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24
Niveles de proteína mHTT en sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 28
Línea de base hasta el mes 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

20 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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