Un estudio de extensión para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de PTC518 en participantes con enfermedad de Huntington (EH)
Un estudio de extensión aleatorizado, doble ciego y de fase 2b para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de PTC518 en participantes con la enfermedad de Huntington
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los participantes que completaron el período de tratamiento en el estudio principal de fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), cumplieron con los criterios de inscripción y eligieron inscribirse en este estudio de extensión se someterán a evaluaciones iniciales y serán evaluados durante 30 meses adicionales.
Todos los participantes recibirán PTC518 activo en este estudio de extensión. Los participantes que recibieron PTC518 en el estudio principal PTC518-CNS-002-HD continuarán con el mismo nivel de dosis que recibieron en ese estudio de forma ciega (5, 10 o 20 miligramos [mg]). Los participantes que recibieron placebo en el estudio principal PTC518-CNS-002-HD serán asignados a un nivel de dosis de PTC518 de acuerdo con el mismo grupo de dosificación en el que fueron aleatorizados previamente (5, 10 o 20 mg). El grupo de dosificación de 20 mg estará abierto para aleatorización solo si y cuando la Junta de Monitoreo y Seguridad de Datos del estudio principal PTC518-CNS-002-HD recomiende iniciar este nivel de dosificación basándose en una revisión no ciega de los datos de seguridad de ese estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Novartis Investigative Site
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Bochum, Alemania, 44791
- Novartis Investigative Site
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Münster, Alemania, 48149
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Clayton, Australia, 3168
- Novartis Investigative Site
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Westmead, Australia, 2145
- Novartis Investigative Site
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Innsbruck, Austria, 6020
- Novartis Investigative Site
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Novartis Investigative Site
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Barakaldo, España, 48903
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, España, 8025
- Novartis Investigative Site
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Burgos, España, 90550
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28034
- Novartis Investigative Site
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Angers, Francia, 49100
- Novartis Investigative Site
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Marseille, Francia, 13385
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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Bologna, Italia, 40139
- Novartis Investigative Site
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Milan, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
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San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Novartis Investigative Site
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
- Novartis Investigative Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participante que haya completado el Período de Tratamiento en el Estudio PTC518-CNS-002-HD.
Criterio de exclusión:
- Participantes que no hayan completado previamente el Período de Tratamiento en el Estudio PTC518-CNS-002-HD.
Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Votoplam 5 mg
Los participantes recibirán comprimidos de Votoplam de 5 mg una vez al día por vía oral durante 48 meses.
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Votoplam se administrará según la dosis y el calendario especificados en el brazo.
Otros nombres:
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Experimental: Votoplam 10 mg
Los participantes recibirán comprimidos de votoplam de 10 mg una vez al día por vía oral durante 48 meses.
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Votoplam se administrará según la dosis y el calendario especificados en el brazo.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 54
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Línea de base hasta el mes 54
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Niveles de proteína de huntingtina total de sangre (THTT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 52
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Línea de base hasta el mes 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio del inicio en el volumen de caudado según lo evaluado a través de imágenes de resonancia magnética volumétrica (VMRI) en el mes 48
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 48
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Línea de base, mes 48
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Cambio desde la línea de base en la Escala de calificación de enfermedad de Huntington compuesta (CUHDRS) en el mes 48
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 48
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Línea de base, mes 48
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Niveles de proteína de caztina mutante (MHTT) de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 48
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Línea de base hasta el mes 48
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Niveles de proteína MHTT de sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 52
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Línea de base hasta el mes 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos neurocognitivos
- Trastornos cognitivos
- Demencia
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Corea
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades raras
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Otro identificador: EU CT Number)
- CHTT227A12201 (Otro identificador: Novartis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos cualificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de apoyo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente en función de su mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo, de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
Esta disponibilidad de datos del ensayo se realiza según los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .