Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PTC518 hos deltagere med Huntingtons sygdom (HD)

23. april 2024 opdateret af: PTC Therapeutics

Et fase 2b, dobbeltblindt, randomiseret forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PTC518 hos deltagere med Huntingtons sygdom

Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og farmakodynamiske virkninger af PTC518 hos deltagere med HS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemførte behandlingsperioden i det moderselskabsfase 2a-studie PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), opfyldte tilmeldingskriterierne og valgte at tilmelde sig dette forlængelsesstudie, vil gennemgå baseline-evalueringer og blive vurderet i yderligere 30 måneder.

Alle deltagere vil modtage aktiv PTC518 i denne forlængelsesundersøgelse. Deltagere, der modtog PTC518 i moderstudiet PTC518-CNS-002-HD, vil fortsætte på det samme dosisniveau, som de modtog i det pågældende studie på en blind måde (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltagere, som fik placebo i moderstudiet PTC518-CNS-002-HD, vil blive tildelt et PTC518-dosisniveau i henhold til den samme doseringsgruppe, som de tidligere var randomiseret i (5, 10 eller 20 mg). 20 mg-doseringsarmen vil kun være åben for randomisering, hvis og når Data Safety and Monitoring Board fra moderstudiet PTC518-CNS-002-HD anbefaler at påbegynde dette doseringsniveau baseret på en ublindet gennemgang af sikkerhedsdata fra det pågældende studie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

250

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Monash Health
      • Westmead, Australien, 2145
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, QC H2X 3H8
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canada, V6T 2B5
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of British Columbia (UBC)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • University Hospital of Wales
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49100
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Brain and Spine institute Paris
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italien, 20133
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanien, 90550
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager, der har gennemført behandlingsperioden i undersøgelse PTC518-CNS-002-HD.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke tidligere har gennemført behandlingsperioden i undersøgelse PTC518-CNS-002-HD.

Bemærk: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PTC518 5 mg
Deltagerne vil modtage PTC518 5 mg tabletter én gang dagligt oralt i 24 måneder.
Medicin: PTC518
PTC518 vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Eksperimentel: PTC518 10 mg
Deltagerne vil modtage PTC518 10 mg tabletter én gang dagligt oralt i 24 måneder.
Medicin: PTC518
PTC518 vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.
Eksperimentel: PTC518 20 mg
Deltagerne vil modtage PTC518 20 mg tabletter én gang dagligt oralt i 24 måneder.
Medicin: PTC518
PTC518 vil blive administreret pr. dosis og skema specificeret i armen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 30
Baseline op til måned 30
Blod Total Huntingtin Protein (tHTT) niveauer
Tidsramme: Baseline op til måned 28
Baseline op til måned 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i caudate volumen vurderet via volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (vMRI) ved måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline i Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)-score på måned 24
Tidsramme: Baseline, måned 24
Baseline, måned 24
Cerebrospinalvæske (CSF) niveauer af mutant huntingtinprotein (mHTT).
Tidsramme: Baseline op til måned 24
Baseline op til måned 24
MHTT-proteinniveauer i blodet
Tidsramme: Baseline op til måned 28
Baseline op til måned 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

20. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med PTC518

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner