Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PTC518 hos deltagere med Huntingtons sygdom (HD)

18. november 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase 2b, dobbeltblindt, randomiseret forlængelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PTC518 hos deltagere med Huntingtons sygdom

Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og farmakodynamiske virkninger af PTC518 hos deltagere med HS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der gennemførte behandlingsperioden i det moderselskabsfase 2a-studie PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), opfyldte tilmeldingskriterierne og valgte at tilmelde sig dette forlængelsesstudie, vil gennemgå baseline-evalueringer og blive vurderet i yderligere 30 måneder.

Alle deltagere vil modtage aktiv PTC518 i denne forlængelsesundersøgelse. Deltagere, der modtog PTC518 i moderstudiet PTC518-CNS-002-HD, vil fortsætte på det samme dosisniveau, som de modtog i det pågældende studie på en blind måde (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltagere, som fik placebo i moderstudiet PTC518-CNS-002-HD, vil blive tildelt et PTC518-dosisniveau i henhold til den samme doseringsgruppe, som de tidligere var randomiseret i (5, 10 eller 20 mg). 20 mg-doseringsarmen vil kun være åben for randomisering, hvis og når Data Safety and Monitoring Board fra moderstudiet PTC518-CNS-002-HD anbefaler at påbegynde dette doseringsniveau baseret på en ublindet gennemgang af sikkerhedsdata fra det pågældende studie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

144

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Spanien, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager, der har gennemført behandlingsperioden i undersøgelse PTC518-CNS-002-HD.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke tidligere har gennemført behandlingsperioden i undersøgelse PTC518-CNS-002-HD.

Bemærk: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Votoplam 5 mg
Deltagerne vil modtage Votoplam 5 mg tabletter en gang dagligt oralt i 48 måneder.
Medicin: Votoplam
Votoplam vil blive administreret pr. dosis og tidsplan som angivet i armen.
Andre navne:
  • HTT227 / PTC518
Eksperimentel: Votoplam 10 mg
Deltagerne vil modtage votoplam 10 mg tabletter en gang dagligt oralt i 48 måneder.
Medicin: Votoplam
Votoplam vil blive administreret pr. dosis og tidsplan som angivet i armen.
Andre navne:
  • HTT227 / PTC518

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til måned 54
Baseline op til måned 54
Blod total jagtinprotein (THTT) niveauer
Tidsramme: Baseline op til måned 52
Baseline op til måned 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i caudatvolumen som vurderet via volumetrisk magnetisk resonansafbildning (VMRI) ved måned 48
Tidsramme: Baseline, måned 48
Baseline, måned 48
Ændring fra baseline i komposit Unified Huntingtons sygdomsvurderingsskala (CUHDRS) scoringer i måned 48
Tidsramme: Baseline, måned 48
Baseline, måned 48
Cerebrospinalvæske (CSF) Mutant Huntingtin Protein (MHTT) niveauer
Tidsramme: Baseline op til måned 48
Baseline op til måned 48
Blod MHTT -proteinniveauer
Tidsramme: Baseline op til måned 52
Baseline op til måned 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

16. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Anden identifikator: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Anden identifikator: Novartis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede studier med kvalificerede eksterne forskere. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af en uafhængig bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig kvalitet. Alle leverede data er anonymiserede for at respektere deltagernes privatliv, som har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Denne forsøgsdatatilgængelighed er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Votoplam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner