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Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du PTC518 chez les participants atteints de la maladie de Huntington (HD)

23 avril 2024 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude d'extension randomisée de phase 2b, en double aveugle, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du PTC518 chez les participants atteints de la maladie de Huntington

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme et les effets pharmacodynamiques du PTC518 chez les participants atteints de MH.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants qui ont terminé la période de traitement dans l'étude parentale de phase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), ont rempli les critères d'inscription et ont choisi de s'inscrire à cette étude d'extension subiront des évaluations de base et seront évalués pendant 30 mois supplémentaires.

Tous les participants recevront du PTC518 actif dans cette étude d'extension. Les participants qui ont reçu du PTC518 dans le cadre de l'étude mère PTC518-CNS-002-HD continueront à recevoir le même niveau de dose qu'ils ont reçu dans cette étude en aveugle (5, 10 ou 20 milligrammes [mg]). Les participants qui ont reçu un placebo dans l'étude parent PTC518-CNS-002-HD se verront attribuer un niveau de dose de PTC518 selon le même groupe de dosage dans lequel ils ont été précédemment randomisés (5, 10 ou 20 mg). Le bras de dosage de 20 mg sera ouvert à la randomisation uniquement si et quand le comité de sécurité et de surveillance des données de l'étude mère PTC518-CNS-002-HD recommande d'initier ce niveau de dosage sur la base d'un examen sans insu des données de sécurité de cette étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

250

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Pas encore de recrutement
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Recrutement
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Recrutement
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Recrutement
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Australie
      • Clayton, Australie, 3168
        • Recrutement
        • Monash Health
      • Westmead, Australie, 2145
        • Pas encore de recrutement
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, QC H2X 3H8
        • Pas encore de recrutement
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Pas encore de recrutement
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canada, V6T 2B5
        • Pas encore de recrutement
        • University of British Columbia (UBC)
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Espagne, 8025
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Espagne, 90550
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Ramón y Cajal
  • France
      • Angers, France, 49100
        • Recrutement
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Marseille, France, 13385
        • Pas encore de recrutement
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Brain and Spine institute Paris
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Pas encore de recrutement
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italie, 20133
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Pas encore de recrutement
        • Medical University Innsbruck
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Pas encore de recrutement
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Recrutement
        • Leiden University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2FG
        • Pas encore de recrutement
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Recrutement
        • University Hospital of Wales
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Recrutement
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Pas encore de recrutement
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participant ayant terminé la période de traitement dans l'étude PTC518-CNS-002-HD.

Critère d'exclusion:

  • Participants qui n'ont pas déjà terminé la période de traitement dans l'étude PTC518-CNS-002-HD.

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PTC518 5mg
Les participants recevront des comprimés PTC518 à 5 mg une fois par jour par voie orale pendant 24 mois.
Médicament: PTC518
Le PTC518 sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Expérimental: PTC518 10mg
Les participants recevront des comprimés PTC518 à 10 mg une fois par jour par voie orale pendant 24 mois.
Médicament: PTC518
Le PTC518 sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Expérimental: PTC518 20mg
Les participants recevront des comprimés PTC518 à 20 mg une fois par jour par voie orale pendant 24 mois.
Médicament: PTC518
Le PTC518 sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Référence jusqu'au mois 30
Référence jusqu'au mois 30
Niveaux sanguins de protéine huntingtine totale (tHTT)
Délai: Référence jusqu'au mois 28
Référence jusqu'au mois 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale du volume caudé tel qu'évalué par imagerie par résonance magnétique volumétrique (IRMv) au mois 24
Délai: Référence, mois 24
Référence, mois 24
Changement par rapport à la ligne de base des scores de l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS) au mois 24
Délai: Référence, mois 24
Référence, mois 24
Niveaux de protéine huntingtine mutante (mHTT) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Référence jusqu'au mois 24
Référence jusqu'au mois 24
Niveaux sanguins de protéines mHTT
Délai: Référence jusqu'au mois 28
Référence jusqu'au mois 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

20 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Première publication (Réel)

12 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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