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Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du PTC518 chez les participants atteints de la maladie de Huntington (HD)

18 novembre 2025 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude d'extension randomisée de phase 2b, en double aveugle, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du PTC518 chez les participants atteints de la maladie de Huntington

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme et les effets pharmacodynamiques du PTC518 chez les participants atteints de MH.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants qui ont terminé la période de traitement dans l'étude parentale de phase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), ont rempli les critères d'inscription et ont choisi de s'inscrire à cette étude d'extension subiront des évaluations de base et seront évalués pendant 30 mois supplémentaires.

Tous les participants recevront du PTC518 actif dans cette étude d'extension. Les participants qui ont reçu du PTC518 dans le cadre de l'étude mère PTC518-CNS-002-HD continueront à recevoir le même niveau de dose qu'ils ont reçu dans cette étude en aveugle (5, 10 ou 20 milligrammes [mg]). Les participants qui ont reçu un placebo dans l'étude parent PTC518-CNS-002-HD se verront attribuer un niveau de dose de PTC518 selon le même groupe de dosage dans lequel ils ont été précédemment randomisés (5, 10 ou 20 mg). Le bras de dosage de 20 mg sera ouvert à la randomisation uniquement si et quand le comité de sécurité et de surveillance des données de l'étude mère PTC518-CNS-002-HD recommande d'initier ce niveau de dosage sur la base d'un examen sans insu des données de sécurité de cette étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

144

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
      • Clayton, Australie, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australie, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espagne, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Espagne, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Angers, France, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, France, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italie, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italie, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participant ayant terminé la période de traitement dans l'étude PTC518-CNS-002-HD.

Critère d'exclusion:

  • Participants qui n'ont pas déjà terminé la période de traitement dans l'étude PTC518-CNS-002-HD.

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Votoplam 5 mg
Les participants recevront des comprimés de Votoplam 5 mg une fois par jour par voie orale pendant 48 mois.
Médicament: Votoplam
Votoplam sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • HTT227 / PTC518
Expérimental: Votoplam 10 mg
Les participants recevront des comprimés de votoplam 10 mg une fois par jour par voie orale pendant 48 mois.
Médicament: Votoplam
Votoplam sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • HTT227 / PTC518

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 54
BASELINE jusqu'au mois 54
Niveaux de protéines de Huntingtine (THTT) sanguines
Délai: BASELINE jusqu'au mois 52
BASELINE jusqu'au mois 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la référence dans le volume caudé tel qu'évalué via l'imagerie par résonance magnétique volumétrique (IRMRI) au mois 48
Délai: BASELINE, MOIS 48
BASELINE, MOIS 48
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores composites de l'échelle de notation de la maladie de Huntington (CUHDRS) au mois 48
Délai: BASELINE, MOIS 48
BASELINE, MOIS 48
Niveaux de protéine de Huntingtine (MHTT) du liquide céphalage (CSF)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 48
BASELINE jusqu'au mois 48
Niveaux de protéines MHTT sang
Délai: BASELINE jusqu'au mois 52
BASELINE jusqu'au mois 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

16 juillet 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

16 juillet 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2024

Première publication (Réel)

12 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Autre identifiant: Novartis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques de soutenance provenant d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un panel d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et règlements applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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