Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności PTC518 u uczestników chorych na chorobę Huntingtona (HD)

18 listopada 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane badanie dodatkowe fazy 2b, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności PTC518 u uczestników chorych na chorobę Huntingtona

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skutków farmakodynamicznych PTC518 u uczestników z HD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy, którzy ukończyli Okres leczenia w macierzystym badaniu fazy 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), spełnili kryteria włączenia i zdecydowali się zapisać do tego badania uzupełniającego, zostaną poddani ocenie początkowej i ocenie przez dodatkowe 30 miesięcy.

W tym przedłużonym badaniu wszyscy uczestnicy otrzymają aktywny PTC518. Uczestnicy, którzy otrzymali PTC518 w badaniu macierzystym PTC518-CNS-002-HD, będą kontynuować przyjmowanie tego samego poziomu dawki, jaki otrzymywali w tym badaniu, w sposób zaślepiony (5, 10 lub 20 miligramów [mg]). Uczestnicy, którzy otrzymali placebo w badaniu macierzystym PTC518-CNS-002-HD, zostaną przydzieleni do poziomu dawki PTC518 zgodnie z tą samą grupą dawkowania, do której byli wcześniej randomizowani (5, 10 lub 20 mg). Ramię dawkowania 20 mg zostanie otwarte do randomizacji tylko wtedy, gdy Rada ds. Bezpieczeństwa Danych i Monitorowania z badania macierzystego PTC518-CNS-002-HD zaleci rozpoczęcie dawkowania na tym poziomie w oparciu o niezaślepiony przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa z tego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

144

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Angers, Francja, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Hiszpania, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Włochy, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Włochy, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik, który ukończył Okres leczenia w badaniu PTC518-CNS-002-HD.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy, którzy nie ukończyli wcześniej Okresu leczenia w badaniu PTC518-CNS-002-HD.

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Votoplam 5 mg
Uczestnicy będą otrzymywać tabletki Votoplam 5 mg raz dziennie doustnie przez 48 miesięcy.
Lek: Votoplam
Votoplam będzie podawany zgodnie z dawką i harmonogramem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • HTT227 / PTC518
Eksperymentalny: Votoplam 10 mg
Uczestnicy będą otrzymywać tabletki votoplam 10 mg raz dziennie doustnie przez 48 miesięcy.
Lek: Votoplam
Votoplam będzie podawany zgodnie z dawką i harmonogramem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • HTT227 / PTC518

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 54 miesiąca
Linia bazowa do 54 miesiąca
Poziomy całkowitego białka huntingtyny krwi (THTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 miesiąca
Linia bazowa do 52 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej objętości ogoniastej, jak oceniono za pomocą objętościowego obrazowania rezonansu magnetycznego (VMRI) w 48 miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 48
Linia bazowa, miesiąc 48
Zmiana od wartości wyjściowej w zunifikowanej skali oceny choroby Huntington (CUHDRS) w 48 miesiącu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 48
Linia bazowa, miesiąc 48
Poziomy zmutowanego białka myśliwskiego płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 48 miesiąca
Linia bazowa do 48 miesiąca
Poziomy białka MHTT we krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 52 miesiąca
Linia bazowa do 52 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

16 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

16 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Inny identyfikator: Novartis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się udostępniać kwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Te wnioski są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępnione dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z tego badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Votoplam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj