Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av PTC518 hos deltakere med Huntingtons sykdom (HD)

23. april 2024 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 2b, dobbeltblind, randomisert utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av PTC518 hos deltakere med Huntingtons sykdom

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og de farmakodynamiske effektene av PTC518 hos deltakere med HS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som fullførte behandlingsperioden i den overordnede fase 2a-studien PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), oppfylte registreringskriteriene og valgte å melde seg på denne utvidelsesstudien, vil gjennomgå baseline-evalueringer og bli vurdert i 30 ekstra måneder.

Alle deltakere vil motta aktiv PTC518 i denne utvidelsesstudien. Deltakere som mottok PTC518 i foreldrestudien PTC518-CNS-002-HD vil fortsette på samme dosenivå som de mottok i den studien på en blind måte (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltakere som fikk placebo i foreldrestudien PTC518-CNS-002-HD vil bli tildelt et PTC518-dosenivå i henhold til samme doseringsgruppe som de tidligere ble randomisert i (5, 10 eller 20 mg). Doseringsarmen på 20 mg vil være åpen for randomisering bare hvis og når Datasikkerhets- og overvåkingsrådet fra den overordnede studien PTC518-CNS-002-HD anbefaler å starte dette doseringsnivået basert på en ikke-blind gjennomgang av sikkerhetsdata fra den studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

250

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Rekruttering
        • Monash Health
      • Westmead, Australia, 2145
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Westmead Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, QC H2X 3H8
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canada, V6T 2B5
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of British Columbia (UBC)
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49100
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Brain and Spine institute Paris
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italia, 20133
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Har ikke rekruttert ennå
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Spania
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spania, 90550
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Spania, 28034
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2FG
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Rekruttering
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical University Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker som har fullført behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som ikke tidligere har fullført behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Merk: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PTC518 5 mg
Deltakerne vil motta PTC518 5 mg tabletter én gang daglig oralt i 24 måneder.
Legemiddel: PTC518
PTC518 vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.
Eksperimentell: PTC518 10 mg
Deltakerne vil motta PTC518 10 mg tabletter én gang daglig oralt i 24 måneder.
Legemiddel: PTC518
PTC518 vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.
Eksperimentell: PTC518 20 mg
Deltakerne vil motta PTC518 20 mg tabletter én gang daglig oralt i 24 måneder.
Legemiddel: PTC518
PTC518 vil bli administrert per dose og tidsplan spesifisert i armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 30
Baseline opp til måned 30
Blood Total Huntingtin Protein (tHTT) nivåer
Tidsramme: Baseline opp til måned 28
Baseline opp til måned 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i caudate-volum som vurdert via volumetrisk magnetisk resonansavbildning (vMRI) ved måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
Grunnlinje, måned 24
Endring fra baseline i Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) score ved måned 24
Tidsramme: Grunnlinje, måned 24
Grunnlinje, måned 24
Cerebrospinalvæske (CSF) nivåer av mutant huntingtinprotein (mHTT).
Tidsramme: Baseline opp til måned 24
Baseline opp til måned 24
MHTT-proteinnivåer i blod
Tidsramme: Baseline opp til måned 28
Baseline opp til måned 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

20. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Huntingtons sykdom

Kliniske studier på PTC518

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere