Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av PTC518 hos deltakere med Huntingtons sykdom (HD)

18. november 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase 2b, dobbeltblind, randomisert utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av PTC518 hos deltakere med Huntingtons sykdom

Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og de farmakodynamiske effektene av PTC518 hos deltakere med HS.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som fullførte behandlingsperioden i den overordnede fase 2a-studien PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), oppfylte registreringskriteriene og valgte å melde seg på denne utvidelsesstudien, vil gjennomgå baseline-evalueringer og bli vurdert i 30 ekstra måneder.

Alle deltakere vil motta aktiv PTC518 i denne utvidelsesstudien. Deltakere som mottok PTC518 i foreldrestudien PTC518-CNS-002-HD vil fortsette på samme dosenivå som de mottok i den studien på en blind måte (5, 10 eller 20 milligram [mg]). Deltakere som fikk placebo i foreldrestudien PTC518-CNS-002-HD vil bli tildelt et PTC518-dosenivå i henhold til samme doseringsgruppe som de tidligere ble randomisert i (5, 10 eller 20 mg). Doseringsarmen på 20 mg vil være åpen for randomisering bare hvis og når Datasikkerhets- og overvåkingsrådet fra den overordnede studien PTC518-CNS-002-HD anbefaler å starte dette doseringsnivået basert på en ikke-blind gjennomgang av sikkerhetsdata fra den studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

144

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spania, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Spania, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker som har fullført behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere som ikke tidligere har fullført behandlingsperioden i studie PTC518-CNS-002-HD.

Merk: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Votoplam 5 mg
Deltakerne vil motta Votoplam 5 mg tabletter en gang daglig oralt i 48 måneder.
Legemiddel: Votoplam
Votoplam vil bli administrert per dose og timeplan spesifisert i armen.
Andre navn:
  • HTT227 / PTC518
Eksperimentell: Votoplam 10 mg
Deltakerne vil motta votoplam 10 mg tabletter en gang daglig oralt i 48 måneder.
Legemiddel: Votoplam
Votoplam vil bli administrert per dose og timeplan spesifisert i armen.
Andre navn:
  • HTT227 / PTC518

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger av behandlingsopplevelse (TEAES)
Tidsramme: Baseline opp til måned 54
Baseline opp til måned 54
Blod total Huntingtin -protein (THTT) nivåer
Tidsramme: Baseline opp til måned 52
Baseline opp til måned 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i caudatvolum som vurdert via volumetrisk magnetisk resonansavbildning (VMRI) på måned 48
Tidsramme: Baseline, måned 48
Baseline, måned 48
Endring fra baseline i sammensatt Unified Huntingtons sykdomsvurderingsskala (CUHDRS) score på måned 48
Tidsramme: Baseline, måned 48
Baseline, måned 48
Cerebrospinal væske (CSF) mutant Huntingtin Protein (MHTT) nivåer
Tidsramme: Baseline opp til måned 48
Baseline opp til måned 48
Blod MHTT -proteinnivåer
Tidsramme: Baseline opp til måned 52
Baseline opp til måned 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

16. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

16. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

12. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Annen identifikator: Novartis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpliktet seg til å dele med kvalifiserte eksterne forskere tilgang til pasientnivådata og støttedokumenter fra kliniske studier som er kvalifisert. Disse forespørslene blir vurdert og godkjent av en uavhengig vurderingskomité basert på vitenskapelig verdi. Alle data som gis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Tilgjengeligheten av forsøksdata er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere