一项评估 PTC518 对亨廷顿病 (HD) 参与者的长期安全性和有效性的扩展研究
2025年11月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项 2b 期双盲随机扩展研究，旨在评估 PTC518 对亨廷顿病参与者的长期安全性和有效性
本研究的主要目标是评估 PTC518 对 HD 参与者的长期安全性和药效学影响。
研究概览
详细说明
完成母体 2a 期研究 PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717) 治疗期、满足入组标准并选择参加本扩展研究的参与者将接受基线评估，并接受额外 30 个月的评估。
在此扩展研究中，所有参与者都将收到有效的 PTC518。 在母研究 PTC518-CNS-002-HD 中接受 PTC518 的参与者将继续以盲法方式使用他们在该研究中接受的相同剂量水平（5、10 或 20 毫克 [mg]）。 在母研究 PTC518-CNS-002-HD 中接受安慰剂的参与者将根据之前随机分配的同一剂量组（5、10 或 20 mg）分配到 PTC518 剂量水平。 仅当母研究 PTC518-CNS-002-HD 的数据安全和监测委员会建议根据该研究的安全数据的非盲审启动该剂量水平时，20 mg 剂量组才会开放进行随机化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
144
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Ottawa、加拿大、K1Y 4E9
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck、奥地利、6020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin、德国、10117
- Novartis Investigative Site
-
Bochum、德国、44791
- Novartis Investigative Site
-
Münster、德国、48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm、德国、89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bologna、意大利、40139
- Novartis Investigative Site
-
Milan、意大利、20133
- Novartis Investigative Site
-
San Giovanni Rotondo、意大利、71013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch、新西兰、8011
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers、法国、49100
- Novartis Investigative Site
-
Marseille、法国、13385
- Novartis Investigative Site
-
Paris、法国、75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Clayton、澳大利亚、3168
- Novartis Investigative Site
-
Westmead、澳大利亚、2145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham、英国、B15 2FG
- Novartis Investigative Site
-
Cardiff、英国、CF14 4XW
- Novartis Investigative Site
-
London、英国、WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leiden、荷兰、2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barakaldo、西班牙、48903
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona、西班牙、8025
- Novartis Investigative Site
-
Burgos、西班牙、90550
- Novartis Investigative Site
-
Madrid、西班牙、28034
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已完成研究 PTC518-CNS-002-HD 治疗期的参与者。
排除标准：
- 之前未完成研究 PTC518-CNS-002-HD 中治疗期的参与者。
注：其他纳入和排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Votoplam 5 毫克
参与者将每日一次口服 Votoplam 5 mg 片剂，持续 48 个月。
|
Votoplam将按照各组的剂量和给药计划进行给药。
其他名称：
|
|
实验性的：Votoplam 10 毫克
参与者将每天口服一次10毫克votoplam片剂，持续48个月。
|
Votoplam将按照各组的剂量和给药计划进行给药。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
患有治疗效果不良事件（TEAE）的参与者数量
大体时间：基线到54个月
|
基线到54个月
|
|
血液总亨廷顿蛋白（THTT）水平
大体时间：基线到第52个月
|
基线到第52个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过体积磁共振成像（VMRI）在第48个月中评估的尾状体积的基线变化
大体时间：基线，第48个月
|
基线，第48个月
|
|
复合统一亨廷顿疾病评级量表（CUHDRS）在第48个月中的基线变化
大体时间：基线，第48个月
|
基线，第48个月
|
|
脑脊液（CSF）突变体亨廷顿蛋白（MHTT）水平
大体时间：基线到第48个月
|
基线到第48个月
|
|
血液MHTT蛋白水平
大体时间：基线到第52个月
|
基线到第52个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月25日
初级完成 (估计的)
2029年7月16日
研究完成 (估计的)
2029年7月16日
研究注册日期
首次提交
2024年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月2日
首次发布 (实际的)
2024年2月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月18日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (其他标识符：EU CT Number)
- CHTT227A12201 (其他标识符：Novartis)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
诺华致力于与合格的外部研究人员共享，提供符合条件研究的患者层面数据和支持性临床文件。 这些请求由一个独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。 根据适用的法律法规，所有提供的数据均经过匿名化处理，以尊重参与试验患者的隐私。
该试验数据的可用性依据www.clinicalstudydatarequest.com上描述的标准和流程。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.