Um estudo de extensão para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do PTC518 em participantes com doença de Huntington (HD)
Um estudo de extensão randomizado, duplo-cego e de fase 2b para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do PTC518 em participantes com doença de Huntington
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes que completaram o período de tratamento no estudo pai de Fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), atenderam aos critérios de inscrição e optaram por se inscrever neste estudo de extensão serão submetidos a avaliações iniciais e serão avaliados por 30 meses adicionais.
Todos os participantes receberão PTC518 ativo neste estudo de extensão. Os participantes que receberam PTC518 no estudo principal PTC518-CNS-002-HD continuarão com o mesmo nível de dose que receberam naquele estudo de forma cega (5, 10 ou 20 miligramas [mg]). Os participantes que receberam placebo no estudo principal PTC518-CNS-002-HD serão alocados para um nível de dose PTC518 de acordo com o mesmo grupo de dosagem em que foram previamente randomizados (5, 10 ou 20 mg). O braço de dosagem de 20 mg estará aberto para randomização somente se e quando o Conselho de Monitoramento e Segurança de Dados do estudo pai PTC518-CNS-002-HD recomendar o início deste nível de dosagem com base em uma revisão não cega dos dados de segurança desse estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Novartis Investigative Site
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Bochum, Alemanha, 44791
- Novartis Investigative Site
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Münster, Alemanha, 48149
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
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Clayton, Austrália, 3168
- Novartis Investigative Site
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Westmead, Austrália, 2145
- Novartis Investigative Site
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Novartis Investigative Site
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Barakaldo, Espanha, 48903
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 8025
- Novartis Investigative Site
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Burgos, Espanha, 90550
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28034
- Novartis Investigative Site
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Angers, França, 49100
- Novartis Investigative Site
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Marseille, França, 13385
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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Bologna, Itália, 40139
- Novartis Investigative Site
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Milan, Itália, 20133
- Novartis Investigative Site
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San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
- Novartis Investigative Site
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- Novartis Investigative Site
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Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
- Novartis Investigative Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novartis Investigative Site
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participante que completou o Período de Tratamento no Estudo PTC518-CNS-002-HD.
Critério de exclusão:
- Participantes que não completaram anteriormente o Período de Tratamento no Estudo PTC518-CNS-002-HD.
Nota: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Votoplam 5 mg
Os participantes receberão comprimidos de Votoplam 5 mg uma vez por dia por via oral durante 48 meses.
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O Votoplam será administrado de acordo com a dose e o cronograma especificados no braço.
Outros nomes:
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Experimental: Votoplam 10 mg
Os participantes receberão comprimidos de votoplam 10 mg uma vez por dia por via oral durante 48 meses.
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O Votoplam será administrado de acordo com a dose e o cronograma especificados no braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES)
Prazo: Linha de base até o mês 54
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Linha de base até o mês 54
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Blood Total Huntingtin Protein (THTT) Níveis
Prazo: Linha de base até o mês 52
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Linha de base até o mês 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança da linha de base no volume caudado, avaliado por ressonância magnética volumétrica (VMRI) no mês 48
Prazo: BASELING, Mês 48
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BASELING, Mês 48
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Mudança da linha de base nas pontuações da Escala de Classificação de Doenças Unificadas de Huntington (CUHDRS) no mês 48
Prazo: BASELING, Mês 48
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BASELING, Mês 48
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Fluido cefalorraquidiano (LCR) Proteína Huntingtin (MHTT) Níveis de Huntingtin (MHTT)
Prazo: Linha de base até o mês 48
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Linha de base até o mês 48
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Níveis de proteína MHTT de sangue
Prazo: Linha de base até o mês 52
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Linha de base até o mês 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Atributos da doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Distúrbios Cognitivos
- Demência
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Discinesias
- Coréia
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças raras
- Doenças Neurodegenerativas
- Doença de Huntington
Outros números de identificação do estudo
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Outro identificador: EU CT Number)
- CHTT227A12201 (Outro identificador: Novartis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
A Novartis está empenhada em partilhar com investigadores externos qualificados, o acesso a dados ao nível do doente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Estes pedidos são revistos e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos doentes que participaram no ensaio, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade de dados deste ensaio está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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