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Um estudo de extensão para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do PTC518 em participantes com doença de Huntington (HD)

23 de abril de 2024 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de extensão randomizado, duplo-cego e de fase 2b para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do PTC518 em participantes com doença de Huntington

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo e os efeitos farmacodinâmicos do PTC518 em participantes com HD.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes que completaram o período de tratamento no estudo pai de Fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), atenderam aos critérios de inscrição e optaram por se inscrever neste estudo de extensão serão submetidos a avaliações iniciais e serão avaliados por 30 meses adicionais.

Todos os participantes receberão PTC518 ativo neste estudo de extensão. Os participantes que receberam PTC518 no estudo principal PTC518-CNS-002-HD continuarão com o mesmo nível de dose que receberam naquele estudo de forma cega (5, 10 ou 20 miligramas [mg]). Os participantes que receberam placebo no estudo principal PTC518-CNS-002-HD serão alocados para um nível de dose PTC518 de acordo com o mesmo grupo de dosagem em que foram previamente randomizados (5, 10 ou 20 mg). O braço de dosagem de 20 mg estará aberto para randomização somente se e quando o Conselho de Monitoramento e Segurança de Dados do estudo pai PTC518-CNS-002-HD recomendar o início deste nível de dosagem com base em uma revisão não cega dos dados de segurança desse estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

250

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Ainda não está recrutando
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Recrutamento
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Recrutamento
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Austrália
      • Clayton, Austrália, 3168
        • Recrutamento
        • Monash Health
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Ainda não está recrutando
        • Westmead Hospital
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, QC H2X 3H8
        • Ainda não está recrutando
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
        • Ainda não está recrutando
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canadá, V6T 2B5
        • Ainda não está recrutando
        • University of British Columbia (UBC)
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha, 48903
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Espanha, 8025
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Espanha, 90550
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Ramon y Cajal
  • França
      • Angers, França, 49100
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
      • Marseille, França, 13385
        • Ainda não está recrutando
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Brain and Spine institute Paris
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Recrutamento
        • Leiden University Medical Center
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40139
        • Ainda não está recrutando
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Itália, 20133
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Itália, 71013
        • Ainda não está recrutando
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Ainda não está recrutando
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2FG
        • Ainda não está recrutando
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Recrutamento
        • University Hospital of Wales
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Recrutamento
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Ainda não está recrutando
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Ainda não está recrutando
        • Medical University Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participante que completou o Período de Tratamento no Estudo PTC518-CNS-002-HD.

Critério de exclusão:

  • Participantes que não completaram anteriormente o Período de Tratamento no Estudo PTC518-CNS-002-HD.

Nota: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PTC518 5mg
Os participantes receberão comprimidos de 5 mg de PTC518 uma vez ao dia por via oral durante 24 meses.
Medicamento: PTC518
O PTC518 será administrado por dose e horário especificados no braço.
Experimental: PTC518 10mg
Os participantes receberão comprimidos de 10 mg de PTC518 uma vez ao dia por via oral durante 24 meses.
Medicamento: PTC518
O PTC518 será administrado por dose e horário especificados no braço.
Experimental: PTC518 20mg
Os participantes receberão comprimidos de 20 mg de PTC518 uma vez ao dia por via oral durante 24 meses.
Medicamento: PTC518
O PTC518 será administrado por dose e horário especificados no braço.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até o mês 30
Linha de base até o mês 30
Níveis de proteína Huntingtina total no sangue (tHTT)
Prazo: Linha de base até o mês 28
Linha de base até o mês 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base no volume caudado conforme avaliado por meio de ressonância magnética volumétrica (vMRI) no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 24
Linha de base, mês 24
Alteração da linha de base nas pontuações da escala unificada de classificação da doença de Huntington (cUHDRS) no mês 24
Prazo: Linha de base, mês 24
Linha de base, mês 24
Níveis de proteína Huntingtina mutante (mHTT) no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Linha de base até o mês 24
Linha de base até o mês 24
Níveis de proteína mHTT no sangue
Prazo: Linha de base até o mês 28
Linha de base até o mês 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Outro identificador: EU CT Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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