Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van PTC518 op lange termijn te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Huntington (HD)

18 november 2025 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase 2b, dubbelblinde, gerandomiseerde uitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van PTC518 op lange termijn te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Huntington

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de langetermijnveiligheid en farmacodynamische effecten van PTC518 bij deelnemers met de ZvH.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die de behandelingsperiode in het oorspronkelijke fase 2a-onderzoek PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717) hebben voltooid, aan de inschrijvingscriteria hebben voldaan en ervoor hebben gekozen om zich in te schrijven voor dit vervolgonderzoek, zullen baseline-evaluaties ondergaan en gedurende 30 extra maanden worden beoordeeld.

Alle deelnemers ontvangen actieve PTC518 in dit vervolgonderzoek. Deelnemers die PTC518 kregen in het moederonderzoek PTC518-CNS-002-HD zullen op een geblindeerde manier doorgaan met hetzelfde dosisniveau dat ze in dat onderzoek kregen (5, 10 of 20 milligram [mg]). Deelnemers die placebo kregen in het moederonderzoek PTC518-CNS-002-HD zullen worden toegewezen aan een PTC518-dosisniveau volgens dezelfde doseringsgroep waarin ze eerder waren gerandomiseerd (5, 10 of 20 mg). De doseringsarm van 20 mg staat alleen open voor randomisatie als en wanneer de Data Safety and Monitoring Board van het moederonderzoek PTC518-CNS-002-HD aanbeveelt om dit doseringsniveau te starten op basis van een ongeblindeerde beoordeling van veiligheidsgegevens uit dat onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

144

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Clayton, Australië, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australië, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italië, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italië, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanje, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Spanje, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer die de behandelingsperiode in onderzoek PTC518-CNS-002-HD heeft voltooid.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers die de behandelingsperiode in onderzoek PTC518-CNS-002-HD nog niet eerder hebben voltooid.

Opmerking: er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Votoplam 5 mg
Deelnemers zullen gedurende 48 maanden eenmaal daags oraal Votoplam 5 mg tabletten ontvangen.
Geneesmiddel: Votoplam
Votoplam wordt toegediend volgens de dosis en het schema zoals gespecificeerd in de tak.
Andere namen:
  • HTT227 / PTC518
Experimenteel: Votoplam 10 mg
Deelnemers zullen gedurende 48 maanden eenmaal daags oraal 10 mg votoplam-tabletten ontvangen.
Geneesmiddel: Votoplam
Votoplam wordt toegediend volgens de dosis en het schema zoals gespecificeerd in de tak.
Andere namen:
  • HTT227 / PTC518

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 54
Basislijn tot maand 54
Bloed totale jagende eiwit (THTT) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 52
Basislijn tot maand 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in caudate volume zoals beoordeeld via volumetrische magnetische resonantie -beeldvorming (VMRI) in maand 48
Tijdsspanne: Basislijn, maand 48
Basislijn, maand 48
Verandering van de basislijn in Samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (CuHDRS) scores op maand 48
Tijdsspanne: Basislijn, maand 48
Basislijn, maand 48
Cerebrospinale vloeistof (CSF) mutante jagende eiwit (MHTT) niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 48
Basislijn tot maand 48
Bloed MHTT -eiwitniveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 52
Basislijn tot maand 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

16 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

16 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Andere identificatie: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Andere identificatie: Novartis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis is toegewijd aan het delen van toegang tot patiëntniveau gegevens en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie op basis van wetenschappelijke waarde. Alle verstrekte gegevens zijn geanonimiseerd om de privacy te respecteren van patiënten die hebben deelgenomen aan de studie, in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren