Laajennustutkimus PTC518:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Huntingtonin tauti (HD)
tiistai 23. huhtikuuta 2024 päivittänyt: PTC Therapeutics
Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu laajennustutkimus PTC518:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida PTC518:n pitkäaikaisia turvallisuutta ja farmakodynaamisia vaikutuksia HD-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat, jotka suorittivat hoitojakson emovaiheen 2a-tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), täyttivät ilmoittautumiskriteerit ja päättivät ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen, käyvät läpi perusarvioinnit ja arvioivat 30 lisäkuukautta.
Kaikki osallistujat saavat aktiivisen PTC518:n tässä laajennustutkimuksessa. Osallistujat, jotka saivat PTC518:aa emotutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD, jatkavat samalla annostasolla, jonka he saivat kyseisessä tutkimuksessa sokkoutettuna (5, 10 tai 20 milligrammaa [mg]). Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD, jaetaan PTC518-annostasolle saman annostusryhmän mukaan, johon heidät satunnaistettiin aiemmin (5, 10 tai 20 mg). 20 mg:n annostushaara on avoinna satunnaistamista varten vain, jos ja kun emotutkimuksen PTC518-CNS-002-HD:n tietoturva- ja valvontalautakunta suosittelee tämän annostelutason aloittamista kyseisen tutkimuksen turvallisuustietojen sokkoutumattoman tarkastelun perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
250
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Patient Advocacy
- Puhelinnumero: 1-866-562-4620
- Sähköposti: medinfo@ptcbio.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Rekrytointi
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Rekrytointi
- Monash Health
-
Westmead, Australia, 2145
- Ei vielä rekrytointia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Espanja, 8025
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Espanja, 90550
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Espanja, 28034
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- Ei vielä rekrytointia
- Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
-
Milan, Italia, 20133
- Ei vielä rekrytointia
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
-
San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Ei vielä rekrytointia
- IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Ei vielä rekrytointia
- Medical University Innsbruck
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, QC H2X 3H8
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ei vielä rekrytointia
- The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
-
Vancouver, Kanada, V6T 2B5
- Ei vielä rekrytointia
- University of British Columbia (UBC)
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49100
- Rekrytointi
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Marseille, Ranska, 13385
- Ei vielä rekrytointia
- Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Brain and Spine institute Paris
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Ei vielä rekrytointia
- Charite University Medicine Berlin
-
Bochum, Saksa, 44791
- Rekrytointi
- Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
-
Münster, Saksa, 48149
- Rekrytointi
- George-Huntington-Institut
-
Ulm, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Ei vielä rekrytointia
- University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
- Ei vielä rekrytointia
- The Barbery National Centre for Mental Health
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Rekrytointi
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Rekrytointi
- UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Ei vielä rekrytointia
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja, joka on suorittanut hoitojakson tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin suorittaneet hoitojaksoa tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD.
Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PTC518 5 mg
Osallistujat saavat PTC518 5 mg tabletteja kerran päivässä suun kautta 24 kuukauden ajan.
|
PTC518 annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
|
|
Kokeellinen: PTC518 10 mg
Osallistujat saavat PTC518 10 mg tabletteja kerran päivässä suun kautta 24 kuukauden ajan.
|
PTC518 annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
|
|
Kokeellinen: PTC518 20 mg
Osallistujat saavat PTC518 20 mg tabletteja kerran päivässä suun kautta 24 kuukauden ajan.
|
PTC518 annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
|
Perustaso 30 kuukauteen asti
|
|
Huntingtin Protein (tHTT) -tasot veressä
Aikaikkuna: Perustaso 28 kuukauteen asti
|
Perustaso 28 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kaudateen tilavuudessa volumetrisella magneettikuvauksella (vMRI) arvioituna 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
|
Perustaso, kuukausi 24
|
|
Muutos lähtötasosta yhdistetyn Huntingtonin taudin luokitusasteikon (cUHDRS) pisteissä 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
|
Perustaso, kuukausi 24
|
|
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) Huntingtin-mutanttiproteiinin (mHTT) tasot
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
|
Perustaso 24 kuukauteen asti
|
|
Veren mHTT-proteiinitasot
Aikaikkuna: Perustaso 28 kuukauteen asti
|
Perustaso 28 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 25. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 20. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset PTC518
-
PTC TherapeuticsRekrytointiHuntingtonin tautiYhdysvallat, Itävalta, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Ranska, Saksa, Alankomaat, Italia, Uusi Seelanti, Kanada