Laajennustutkimus PTC518:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Huntingtonin tauti (HD)
Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu laajennustutkimus PTC518:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat, jotka suorittivat hoitojakson emovaiheen 2a-tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), täyttivät ilmoittautumiskriteerit ja päättivät ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen, käyvät läpi perusarvioinnit ja arvioivat 30 lisäkuukautta.
Kaikki osallistujat saavat aktiivisen PTC518:n tässä laajennustutkimuksessa. Osallistujat, jotka saivat PTC518:aa emotutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD, jatkavat samalla annostasolla, jonka he saivat kyseisessä tutkimuksessa sokkoutettuna (5, 10 tai 20 milligrammaa [mg]). Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD, jaetaan PTC518-annostasolle saman annostusryhmän mukaan, johon heidät satunnaistettiin aiemmin (5, 10 tai 20 mg). 20 mg:n annostushaara on avoinna satunnaistamista varten vain, jos ja kun emotutkimuksen PTC518-CNS-002-HD:n tietoturva- ja valvontalautakunta suosittelee tämän annostelutason aloittamista kyseisen tutkimuksen turvallisuustietojen sokkoutumattoman tarkastelun perusteella.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Novartis Investigative Site
-
Westmead, Australia, 2145
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Espanja, 8025
- Novartis Investigative Site
-
Burgos, Espanja, 90550
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- Novartis Investigative Site
-
Milan, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49100
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Ranska, 13385
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Saksa, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2FG
- Novartis Investigative Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja, joka on suorittanut hoitojakson tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, jotka eivät ole aiemmin suorittaneet hoitojaksoa tutkimuksessa PTC518-CNS-002-HD.
Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Votoplam 5 mg
Osallistujat saavat Votoplam 5 mg tabletteja kerran päivässä suun kautta 48 kuukauden ajan.
|
Votoplam annostellaan annoksen ja kaavion mukaisesti, kuten osiossa määritetty.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Votoplam 10 mg
Osallistujat saavat votoplam 10 mg tabletteja kerran päivässä suun kautta 48 kuukauden ajan.
|
Votoplam annostellaan annoksen ja kaavion mukaisesti, kuten osiossa määritetty.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (Teaes)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 54 saakka
|
Perustaso kuukauteen 54 saakka
|
|
Veren kokonaismetsästysproteiinitasot (THTT)
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 52 saakka
|
Perustaso kuukauteen 52 saakka
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihda lähtötasosta caudaatin tilavuudessa, sellaisena kuin se on arvioitu tilavuusmagneettisen resonanssikuvauksen (VMRI) avulla kuukaudessa 48
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 48
|
Perustaso, kuukausi 48
|
|
Muutos lähtötasosta Composite Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikolla (CuhDRS) -pisteet kuukaudessa 48
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 48
|
Perustaso, kuukausi 48
|
|
Aivo -selkäydinnesteen (CSF) mutanttien metsästysproteiini (MHTT) -tasot
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 48 saakka
|
Perustaso kuukauteen 48 saakka
|
|
Veren MHTT -proteiinitasot
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 52 saakka
|
Perustaso kuukauteen 52 saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Kognitiohäiriöt
- Dementia
- Liikkumishäiriöt
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Chorea
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Harvinaiset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
- CHTT227A12201 (Muu tunniste: Novartis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa pääsyn potilastason tietoihin ja tukeviin kliinisiin asiakirjoihin kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkistetaan ja hyväksytään riippumattoman arviointipaneelin toimesta tieteellisen perustellun arvon perusteella. Kaikki toimitettu data anonymisoidaan kunnioittaakseen kokeeseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä koeaineiston saatavuus noudattaa www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvattuja kriteerejä ja prosessia.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .