Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PTC518 nei partecipanti con malattia di Huntington (HD)

23 aprile 2024 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di estensione randomizzato, in doppio cieco, di fase 2b per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PTC518 nei partecipanti affetti dalla malattia di Huntington

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine e gli effetti farmacodinamici di PTC518 nei partecipanti con HD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento nello studio principale di Fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), hanno soddisfatto i criteri di arruolamento e hanno scelto di arruolarsi in questo studio di estensione saranno sottoposti a valutazioni di base e saranno valutati per ulteriori 30 mesi.

Tutti i partecipanti riceveranno PTC518 attivo in questo studio di estensione. I partecipanti che hanno ricevuto PTC518 nello studio principale PTC518-CNS-002-HD continueranno allo stesso livello di dose ricevuto in quello studio in cieco (5, 10 o 20 milligrammi [mg]). I partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio genitore PTC518-CNS-002-HD verranno assegnati a un livello di dose PTC518 in base allo stesso gruppo di dosaggio in cui erano stati precedentemente randomizzati (5, 10 o 20 mg). Il braccio di dosaggio da 20 mg sarà aperto alla randomizzazione solo se e quando il Data Safety and Monitoring Board dello studio principale PTC518-CNS-002-HD consiglierà di iniziare questo livello di dosaggio sulla base di una revisione in cieco dei dati di sicurezza di tale studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

250

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Reclutamento
        • Monash Health
      • Westmead, Australia, 2145
        • Non ancora reclutamento
        • Westmead Hospital
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University Innsbruck
  • Canada
      • Montreal, Canada, QC H2X 3H8
        • Non ancora reclutamento
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Non ancora reclutamento
        • The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
      • Vancouver, Canada, V6T 2B5
        • Non ancora reclutamento
        • University of British Columbia (UBC)
  • Francia
      • Angers, Francia, 49100
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Marseille, Francia, 13385
        • Non ancora reclutamento
        • Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Brain and Spine institute Paris
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Non ancora reclutamento
        • Charite University Medicine Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • Reclutamento
        • Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • George-Huntington-Institut
      • Ulm, Germania, 89081
        • Reclutamento
        • Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Non ancora reclutamento
        • Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
      • Milan, Italia, 20133
        • Non ancora reclutamento
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Non ancora reclutamento
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Non ancora reclutamento
        • University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Reclutamento
        • Leiden University Medical Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2FG
        • Non ancora reclutamento
        • The Barbery National Centre for Mental Health
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Reclutamento
        • UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Non ancora reclutamento
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spagna, 8025
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spagna, 90550
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Ramón y Cajal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipante che ha completato il periodo di trattamento nello studio PTC518-CNS-002-HD.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non hanno precedentemente completato il periodo di trattamento nello studio PTC518-CNS-002-HD.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTC518 5 mg
I partecipanti riceveranno compresse di PTC518 da 5 mg una volta al giorno per via orale per 24 mesi.
Droga: PTC518
PTC518 verrà somministrato per dose e programma specificato nel braccio.
Sperimentale: PTC518 10mg
I partecipanti riceveranno compresse di PTC518 da 10 mg una volta al giorno per via orale per 24 mesi.
Droga: PTC518
PTC518 verrà somministrato per dose e programma specificato nel braccio.
Sperimentale: PTC518 20mg
I partecipanti riceveranno compresse di PTC518 da 20 mg una volta al giorno per via orale per 24 mesi.
Droga: PTC518
PTC518 verrà somministrato per dose e programma specificato nel braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 30
Riferimento fino al mese 30
Livelli di proteina Huntingtina totale nel sangue (tHTT).
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 28
Riferimento fino al mese 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del volume del caudato valutato tramite risonanza magnetica volumetrica (vMRI) al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
Riferimento, mese 24
Variazione rispetto al basale dei punteggi della scala composita unificata di valutazione della malattia di Huntington (cUHDRS) al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
Riferimento, mese 24
Livelli di proteina Huntingtina mutante (mHTT) nel liquido cerebrospinale (CSF).
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 24
Riferimento fino al mese 24
Livelli di proteina mHTT nel sangue
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 28
Riferimento fino al mese 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

20 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Huntington

Prove cliniche su PTC518

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Denmark

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi