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Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PTC518 nei partecipanti con malattia di Huntington (HD)

18 novembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di estensione randomizzato, in doppio cieco, di fase 2b per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PTC518 nei partecipanti affetti dalla malattia di Huntington

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine e gli effetti farmacodinamici di PTC518 nei partecipanti con HD.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento nello studio principale di Fase 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), hanno soddisfatto i criteri di arruolamento e hanno scelto di arruolarsi in questo studio di estensione saranno sottoposti a valutazioni di base e saranno valutati per ulteriori 30 mesi.

Tutti i partecipanti riceveranno PTC518 attivo in questo studio di estensione. I partecipanti che hanno ricevuto PTC518 nello studio principale PTC518-CNS-002-HD continueranno allo stesso livello di dose ricevuto in quello studio in cieco (5, 10 o 20 milligrammi [mg]). I partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio genitore PTC518-CNS-002-HD verranno assegnati a un livello di dose PTC518 in base allo stesso gruppo di dosaggio in cui erano stati precedentemente randomizzati (5, 10 o 20 mg). Il braccio di dosaggio da 20 mg sarà aperto alla randomizzazione solo se e quando il Data Safety and Monitoring Board dello studio principale PTC518-CNS-002-HD consiglierà di iniziare questo livello di dosaggio sulla base di una revisione in cieco dei dati di sicurezza di tale studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

144

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Clayton, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Angers, Francia, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Germania, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Germania, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spagna, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Spagna, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipante che ha completato il periodo di trattamento nello studio PTC518-CNS-002-HD.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti che non hanno precedentemente completato il periodo di trattamento nello studio PTC518-CNS-002-HD.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Votoplam 5 mg
I partecipanti riceveranno compresse di Votoplam 5 mg una volta al giorno per via orale per 48 mesi.
Droga: Votoplam
Votoplam sarà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • HTT227 / PTC518
Sperimentale: Votoplam 10 mg
I partecipanti riceveranno compresse di votoplam 10 mg una volta al giorno per via orale per 48 mesi.
Droga: Votoplam
Votoplam sarà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • HTT227 / PTC518

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 54
Basale fino al mese 54
Livelli di proteina di huntingtina totale del sangue (THT)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 52
Basale fino al mese 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel volume del caudato valutato tramite volumetrica risonanza magnetica (VMRI) al mese 48
Lasso di tempo: Baseline, mese 48
Baseline, mese 48
Modifica dalla linea di base nella scala di valutazione della malattia di Huntington unificata composita (CUHDRS) al mese 48
Lasso di tempo: Baseline, mese 48
Baseline, mese 48
Livelli di proteina mutante del liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 48
Basale fino al mese 48
Livelli di proteina MHTT nel sangue
Lasso di tempo: Basale fino al mese 52
Basale fino al mese 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

16 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

16 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Altro identificatore: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Altro identificatore: Novartis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello paziente e ai documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente in base al merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati della sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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