헌팅턴병(HD) 참가자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 확장 연구
2024년 3월 14일 업데이트: PTC Therapeutics
헌팅턴병 환자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 제2b상 이중 맹검 무작위 확장 연구
이 연구의 주요 목표는 HD 참가자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 약력학적 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
상위 2a상 연구 PTC518-CNS-002-HD(NCT05358717)에서 치료 기간을 완료하고 등록 기준을 충족하며 이 연장 연구에 등록하기로 선택한 참가자는 기본 평가를 받고 추가로 30개월 동안 평가를 받게 됩니다.
모든 참가자는 이번 확장 연구에서 활성 PTC518을 받게 됩니다. 모 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 PTC518을 투여받은 참가자는 맹검 방식(5, 10 또는 20mg)으로 해당 연구에서 투여받은 것과 동일한 용량 수준을 계속 유지하게 됩니다. 모 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 위약을 투여받은 참가자는 이전에 무작위 배정된 동일한 투여군(5, 10 또는 20mg)에 따라 PTC518 투여량 수준에 할당됩니다. 20mg 투여 부문은 모 연구 PTC518-CNS-002-HD의 데이터 안전 및 모니터링 위원회가 해당 연구의 안전성 데이터에 대한 비맹검 검토를 기반으로 이 투여 수준을 시작하도록 권장하는 경우에만 무작위 배정을 위해 공개됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
250
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patient Advocacy
- 전화번호: 1-866-562-4620
- 이메일: medinfo@ptcbio.com
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- 모병
- Leiden University Medical Center
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- 아직 모집하지 않음
- University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
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Berlin, 독일, 10117
- 아직 모집하지 않음
- Charité University Medicine Berlin
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Bochum, 독일, 44791
- 모병
- Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
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Münster, 독일, 48149
- 모병
- George-Huntington-Institut
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Ulm, 독일, 89081
- 모병
- Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
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Barakaldo, 스페인, 48903
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Cruces
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Barcelona, 스페인, 8025
- 아직 모집하지 않음
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
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Burgos, 스페인, 90550
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Burgos
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Madrid, 스페인, 28034
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Ramon y Cajal
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Birmingham, 영국, B15 2FG
- 아직 모집하지 않음
- The Barbery National Centre for Mental Health
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- 아직 모집하지 않음
- University Hospital of Wales
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London, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Manchester, 영국, M13 9WL
- 아직 모집하지 않음
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- 아직 모집하지 않음
- Medical University Innsbruck
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Bologna, 이탈리아, 40139
- 아직 모집하지 않음
- Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
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Milan, 이탈리아, 20133
- 아직 모집하지 않음
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
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San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
- 아직 모집하지 않음
- IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
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Montreal, 캐나다, QC H2X 3H8
- 아직 모집하지 않음
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Ottawa, 캐나다, K1Y 4E9
- 아직 모집하지 않음
- The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
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Vancouver, 캐나다, V6T 2B5
- 아직 모집하지 않음
- University of British Columbia (UBC)
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Angers, 프랑스, 49100
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Marseille, 프랑스, 13385
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Brain and Spine Institute Paris
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Clayton, 호주, 3168
- 모병
- Monash Health
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Westmead, 호주, 2145
- 아직 모집하지 않음
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 치료 기간을 완료한 참가자.
제외 기준:
- PTC518-CNS-002-HD 연구에서 이전에 치료 기간을 완료하지 않은 참가자.
참고: 다른 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PTC518 5mg
참가자는 PTC518 5mg 정제를 24개월 동안 1일 1회 경구 투여받게 됩니다.
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PTC518은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
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실험적: PTC518 10mg
참가자는 PTC518 10mg 정제를 24개월 동안 1일 1회 경구 투여받게 됩니다.
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PTC518은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
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실험적: PTC518 20mg
참가자는 PTC518 20mg 정제를 24개월 동안 1일 1회 경구 투여받게 됩니다.
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PTC518은 팔에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 30개월까지의 기준
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30개월까지의 기준
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혈중 총 헌팅틴 단백질(tHTT) 수치
기간: 28개월까지의 기준
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28개월까지의 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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24개월차 체적 자기공명영상(vMRI)을 통해 평가된 꼬리체 체적의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24개월
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기준선, 24개월
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24개월차 종합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24개월
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기준선, 24개월
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뇌척수액(CSF) 돌연변이 헌팅틴 단백질(mHTT) 수준
기간: 24개월까지의 기준
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24개월까지의 기준
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혈액 mHTT 단백질 수준
기간: 28개월까지의 기준
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28개월까지의 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 7월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 2일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
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PTC518에 대한 임상 시험
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