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헌팅턴병(HD) 참가자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 확장 연구

2025년 11월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

헌팅턴병 환자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 제2b상 이중 맹검 무작위 확장 연구

이 연구의 주요 목표는 HD 참가자를 대상으로 PTC518의 장기적인 안전성과 약력학적 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

상위 2a상 연구 PTC518-CNS-002-HD(NCT05358717)에서 치료 기간을 완료하고 등록 기준을 충족하며 이 연장 연구에 등록하기로 선택한 참가자는 기본 평가를 받고 추가로 30개월 동안 평가를 받게 됩니다.

모든 참가자는 이번 확장 연구에서 활성 PTC518을 받게 됩니다. 모 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 PTC518을 투여받은 참가자는 맹검 방식(5, 10 또는 20mg)으로 해당 연구에서 투여받은 것과 동일한 용량 수준을 계속 유지하게 됩니다. 모 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 위약을 투여받은 참가자는 이전에 무작위 배정된 동일한 투여군(5, 10 또는 20mg)에 따라 PTC518 투여량 수준에 할당됩니다. 20mg 투여 부문은 모 연구 PTC518-CNS-002-HD의 데이터 안전 및 모니터링 위원회가 해당 연구의 안전성 데이터에 대한 비맹검 검토를 기반으로 이 투여 수준을 시작하도록 권장하는 경우에만 무작위 배정을 위해 공개됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

144

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • 뉴질랜드
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, 독일, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, 독일, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, 독일, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Barakaldo, 스페인, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, 스페인, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, 스페인, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, 이탈리아, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, 이탈리아, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
      • Ottawa, 캐나다, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
      • Clayton, 호주, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, 호주, 2145
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 PTC518-CNS-002-HD에서 치료 기간을 완료한 참가자.

제외 기준:

  • PTC518-CNS-002-HD 연구에서 이전에 치료 기간을 완료하지 않은 참가자.

참고: 다른 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 보토플람 5 mg
참가자는 48개월 동안 1일 1회 Votoplam 5 mg 정을 경구 투여합니다.
의약품: 보토플람
Votoplam은 해당 군에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • HTT227 / PTC518
실험적: 보토플람 10 mg
참가자들은 48개월 동안 1일 1회 경구로 보토플람 10 mg 정을 복용합니다.
의약품: 보토플람
Votoplam은 해당 군에 명시된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
  • HTT227 / PTC518

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 부작용을 가진 참가자 수 (TEAES)
기간: 기준선 최신 54
기준선 최신 54
혈액 총 헌팅 틴 단백질 (THTT) 수준
기간: 기준선 최신 52
기준선 최신 52

2차 결과 측정

결과 측정
기간
48 개월에 부피의 자기 공명 영상 (VMRI)을 통해 평가 된 꼬리 부피의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 48 월 48 일
기준선, 48 월 48 일
복합 통합 헌팅턴 병 등급 척도 (CUHDRS) 점수 48의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48 월 48 일
기준선, 48 월 48 일
뇌척수액 (CSF) 돌연변이 체 헌팅 틴 단백질 (MHTT) 수준
기간: 기준선 최신 48
기준선 최신 48
혈액 MHTT 단백질 수준
기간: 기준선 최신 52
기준선 최신 52

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 25일

기본 완료 (추정된)

2029년 7월 16일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 16일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (기타 식별자: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (기타 식별자: Novartis)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

노바티스는 적격 연구에 대한 환자 수준 데이터 및 지원 임상 문서에 대한 접근을 자격을 갖춘 외부 연구자들과 공유하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 기준으로 독립 검토 패널에 의해 검토 및 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명화됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 절차에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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