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Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von PTC518 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit (HD)

18. November 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte Verlängerungsstudie der Phase 2b zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von PTC518 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und die pharmakodynamischen Wirkungen von PTC518 bei Teilnehmern mit Huntington-Krankheit zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die den Behandlungszeitraum in der übergeordneten Phase-2a-Studie PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717) abgeschlossen haben, die Einschreibungskriterien erfüllt haben und sich für die Einschreibung in diese Verlängerungsstudie entschieden haben, werden Basisbewertungen unterzogen und für weitere 30 Monate beurteilt.

Alle Teilnehmer erhalten in dieser Verlängerungsstudie aktives PTC518. Teilnehmer, die PTC518 in der Elternstudie PTC518-CNS-002-HD erhalten haben, werden verblindet mit der gleichen Dosis fortfahren, die sie in dieser Studie erhalten haben (5, 10 oder 20 Milligramm [mg]). Teilnehmer, die in der Elternstudie PTC518-CNS-002-HD ein Placebo erhalten haben, werden einer PTC518-Dosisstufe entsprechend derselben Dosierungsgruppe zugeordnet, in die sie zuvor randomisiert wurden (5, 10 oder 20 mg). Der 20-mg-Dosierungsarm wird nur dann zur Randomisierung geöffnet, wenn das Data Safety and Monitoring Board der Mutterstudie PTC518-CNS-002-HD empfiehlt, diese Dosierungsstufe auf der Grundlage einer unverblindeten Überprüfung der Sicherheitsdaten aus dieser Studie zu beginnen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

144

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Italien, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Spanien, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, der den Behandlungszeitraum in der Studie PTC518-CNS-002-HD abgeschlossen hat.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die den Behandlungszeitraum der Studie PTC518-CNS-002-HD noch nicht abgeschlossen haben.

Hinweis: Möglicherweise gelten andere Einschluss- und Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Votoplam 5 mg
Die Teilnehmer erhalten 48 Monate lang einmal täglich oral Votoplam 5 mg Tabletten.
Arzneimittel: Votoplam
Votoplam wird gemäß der im Arm angegebenen Dosierung und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • HTT227 / PTC518
Experimental: Votoplam 10 mg
Die Teilnehmer werden 48 Monate lang einmal täglich oral 10 mg Votoplam-Tabletten erhalten.
Arzneimittel: Votoplam
Votoplam wird gemäß der im Arm angegebenen Dosierung und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • HTT227 / PTC518

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Basis bis zum Monat 54
Basis bis zum Monat 54
Blood Total Huntingtin Protein (THTT) Spiegel
Zeitfenster: Basis bis zum Monat 52
Basis bis zum Monat 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung von der Basis im Caudatvolumen, wie durch volumetrische Magnetresonanztomographie (VMRI) im Monat 48 bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 48
Grundlinie, Monat 48
Änderung von der Ausgangswerterin in zusammengesetzten Unified Huntingtoner Krankheitsbewertungsskala (CUHDRS) im Monat 48
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 48
Grundlinie, Monat 48
Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) -Mutanten -Huntingtin -Protein (MHTT) -Piegel (MHTT)
Zeitfenster: Grundlinie bis zum Monat 48
Grundlinie bis zum Monat 48
Blut MHTT -Proteinspiegel
Zeitfenster: Basis bis zum Monat 52
Basis bis zum Monat 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. Juli 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

16. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Andere Kennung: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Andere Kennung: Novartis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis ist bestrebt, qualifizierten externen Forschern Zugang zu Patientendaten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus förderfähigen Studien zu gewähren. Diese Anfragen werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage des wissenschaftlichen Werts geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren.

Diese Verfügbarkeit von Studiendaten erfolgt nach den Kriterien und dem Prozess, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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