RUNX1 家族性血小板疾患患者の造血機能を高める低用量シロリムス
2026年9月9日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
RUNX1-FPD の参加者における低用量シロリムスの安全性と効果について学ぶ。
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
• RUNX1 家族性血小板障害 (RUNX1-FPD) の参加者における低用量シロリムスの安全性と忍容性を評価する
二次的な目的:
- 低用量シロリムスによる治療中および治療後の血小板数の増加を評価する
- 体細胞変異バリアント対立遺伝子頻度 (VAF) の変化を評価する
- 体細胞突然変異の獲得率（つまり、突然変異負荷）を監視する
- 血小板凝集スコアの変化を評価する
- 出血スコアのベースラインからの変化を測定します (ISTH-BAT)
- mTORC1 下流シグナル伝達の変化を評価する (pS6/EBP)
探索的な目的:
- サイトカインプロファイルの上昇の救済を測定する
- フローサイトメトリーを使用して骨髄歪みの逆転を評価する
- 骨髄の変化（巨核球の異型や細胞性など）を判定する
- 患者が報告した転帰測定値の変化を評価する (例: EORTC および PRO-CTCAE)
- RUNX1-FPD患者におけるシロリムスの薬物動態について説明する
- シロリムスのトラフレベルと各エンドポイントの間の相関関係を決定する
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Courtney DiNardo, MD
- 電話番号：(713) 794-1141
- メール：cdinardo@mdanderson.org
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- MD Anderson Cancer Center
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コンタクト：
- Courtney DiNardo, MD
- 電話番号：713-794-1141
- メール：cdinardo@mdanderson.org
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主任研究者：
- Courtney DiNardo, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、研究特有の手順を開始する前に、署名されたインフォームドコンセントを提出していること
- インフォームドコンセントに署名した時点で18歳以上である
- ClinGen 骨髄悪性腫瘍バリアントキュレーション専門家パネル (MM-VCEP) RUNX1 固有のバリアントキュレーションルールに基づいて確認された P/LP 生殖系列 RUNX1 バリアント 80
- 参加者は、スクリーニング時およびシロリムスによる治療終了時に骨髄サンプルを提供することに同意する必要があります。
- 血小板数 ≥50,000/μL
- 適切な腎機能: 腎疾患における食事療法 (MDRD) の計算に基づく推定糸球体濾過量、>30 mL/分/1.73m2
- 適切な肝機能: アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常上限値 (ULN) の 3 倍未満、総ビリルビンが ULN の 1.5 倍未満
- 適切な心機能: 左心室駆出率 > 50%
除外基準:
- シロリムスに対する既知のアレルギー
- リンパ腫またはその他の血液悪性腫瘍の病歴
- 制御不能な出血
- 国際作業部会の基準を使用した骨髄異形成症候群またはその他の血液悪性腫瘍の以前の診断
- -研究1日目前28日以内にシロリムスまたはラパログ、mTOR阻害剤、またはB細胞除去療法による以前の治療を受けている
- シトクロム P450 3A4 の強力な阻害剤（CYP3A4; 例：ケトコナゾール、ボリコナゾール、イトラコナゾール、エリスロマイシン、テリスロマイシン、およびクラリスロマイシン）、CYP3A4 の強力な誘導剤（例：リファンピンおよびリファブチン）、シロリムスの血中濃度を上昇させる可能性のあるその他の薬物による治療（例：ブロモクリプチン、シメチジン、シサプリド、クロトリマゾール、ダナゾール、ジルチアゼム、フルコナゾール、レターモビル、プロテアーゼ阻害剤[例、リトナビル、インジナビル、ボセプレビル、テラプレビル]、メトクロプラミド、ニカルジピン、トロレアンドマイシン、ベラパミル)、シロリムスの血中濃度を低下させる可能性のあるその他の薬物(例：カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン、リファペンチン、セントジョーンズワート[Hypericum perforatum]）、または研究1日前7日以内に血中濃度が上昇する可能性のある薬物（例：ベラパミル）
- -シロリムスの血中濃度を上昇させる可能性のあるカンナビジオールを研究1日目の7日以内に使用
- -研究1日目前6か月以内の心筋梗塞、うっ血性心不全（ニューヨーク心臓協会＞クラスII）
- 総コレステロール >300 mg/dL またはトリグリセリド >400 mg/dL
- -研究1日目までの6か月以内の動脈血栓症（例、脳卒中または一過性脳虚血発作）
- -研究1日目から1週間以内に静脈内抗感染症治療を必要とする感染症
- -研究1日目前28日以内の生ワクチン（麻疹、おたふく風邪、風疹、経口ポリオ、BCG、黄熱病、水痘、TY21a腸チフスなど）
- 慢性ウイルス感染症（例、B型肝炎、C型肝炎、HIV、エプスタイン・バー型肝炎）または結核の既知の診断
- 妊娠中、妊娠の可能性がある、授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
参加者は、第 1 週に 2 回、第 2 ～ 4 週に 1 回、その後は第 22 週（第 6 月）まで 2 週間に 1 回（第 6、8、10 週など）、治験クリニックを訪れます。 ）。
その後、参加者は第 24 週と第 52 週 (12 か月目) に再度フォローアップ訪問を受けます。
参加者は毎日ほぼ同じ時間にシロリムスを経口摂取します。
錠剤をコップ一杯（約1カップ）の水と一緒に丸ごと飲み込んでください。
錠剤を砕いたり噛んだりしないでください。
参加者は食事の有無にかかわらずシロリムスを摂取できます。
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PO から提供
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と有害事象 (AE)
時間枠：研究の完了を通じて;平均1年
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有害事象の発生率、国立がん研究所有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン (v) 5.0 に従って等級分け
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研究の完了を通じて;平均1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Courtney DiNardo, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月20日
一次修了 (推定)
2028年6月11日
研究の完了 (推定)
2028年6月11日
試験登録日
最初に提出
2024年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月8日
最初の投稿 (実際)
2024年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。