Pieniannoksinen sirolimuusi lisää hematopoieettista toimintaa potilailla, joilla on RUNX1 familiaalinen verihiutalehäiriö
keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: M.D. Anderson Cancer Center
Oppia pienten sirolimuusin turvallisuudesta ja vaikutuksista osallistujille, joilla on RUNX1-FPD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
• Arvioi pieniannoksisen sirolimuusin turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on RUNX1 familiaalinen trombosyyttihäiriö (RUNX1-FPD)
Toissijaiset tavoitteet:
- Arvioi verihiutaleiden määrän nousu pieniannoksisen sirolimuusihoidon aikana ja sen jälkeen
- Arvioi muutokset somaattisen mutaatiomuunnelman alleelitaajuudessa (VAF)
- Tarkkaile somaattisten mutaatioiden hankinnan nopeutta (eli mutaatiotaakkaa)
- Arvioi verihiutaleiden aggregaatiopisteiden muutos
- Mittaa verenvuotopisteiden muutos lähtötasosta (ISTH-BAT)
- Arvioi muutos mTORC1:n alavirran signaloinnissa (pS6/EBP)
Tutkimustavoitteet:
- Mittaa kohonneiden sytokiiniprofiilien pelastus
- Arvioi myelooisen vinoutumisen kääntyminen virtaussytometrian avulla
- Määritä muutokset luuytimessä (esim. megakaryosyyttinen atypia ja sellulaarisuus)
- Arvioi muutoksia potilaiden raportoimissa tulosmittauksissa (esim. EORTC ja PRO-CTCAE)
- Kuvaile sirolimuusin farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on RUNX1-FPD
- Määritä korrelaatio sirolimuusin minimitasojen ja kunkin päätepisteen välillä
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Courtney DiNardo, MD
- Puhelinnumero: (713) 794-1141
- Sähköposti: cdinardo@mdanderson.org
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- MD Anderson Cancer Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Courtney DiNardo, MD
- Puhelinnumero: 713-794-1141
- Sähköposti: cdinardo@mdanderson.org
-
Päätutkija:
- Courtney DiNardo, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat ovat antaneet allekirjoitetun, tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden aloittamista
- Tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä ikä ≥ 18 vuotta
- Vahvistettu P/LP- ituradan RUNX1-variantti ClinGenin myeloidisen maligniteetin muunnelman hoidon asiantuntijapaneelin (MM-VCEP) RUNX1-spesifisen muunnelman hoitosäännöt80
- Osallistujien on oltava valmiita toimittamaan luuydinnäyte seulonnan aikana ja sirolimuusihoidon lopussa
- Verihiutalemäärä ≥50 000/µL
- Riittävä munuaisten toiminta: arvioitu glomerulussuodatusnopeus, joka perustuu munuaissairauden ruokavalion muutoksen (MDRD) laskelmaan, >30 ml/min/1,73 m2
- Riittävä maksan toiminta: aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) <3 × normaalin yläraja (ULN) ja kokonaisbilirubiini <1,5 × ULN
- Riittävä sydämen toiminta: vasemman kammion ejektiofraktio > 50 %
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu allergia sirolimuusille
- Aiempi lymfooma tai muut hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet
- Hallitsematon verenvuoto
- Mikä tahansa aiempi myelodysplastisen oireyhtymän tai muun hematologisen maligniteetin diagnoosi kansainvälisen työryhmän kriteereillä
- Aikaisempi hoito sirolimuusilla tai rapalogilla, mTOR-estäjällä tai B-soluja tuhoavalla hoidolla 28 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Hoito sytokromi P450 3A4:n vahvoilla estäjillä (CYP3A4; esim. ketokonatsoli, vorikonatsoli, itrakonatsoli, erytromysiini, telitromysiini ja klaritromysiini), vahvoilla CYP3A4:n induktoreilla (esim. rifampiinilla ja rifabutiinilla), muilla lääkkeillä, jotka voivat lisätä veren pitoisuutta (siregoli, bromokriptiini, simetidiini, sisapridi, klotrimatsoli, danatsoli, diltiatseemi, flukonatsoli, letermoviiri, proteaasi-inhibiittorit [esim. ritonaviiri, indinaviiri, bosepreviiri ja telapreviiri], metoklopramidi, nikardipiini, troleandomysiini ja verapamiilipitoisuutta alentavat lääkkeet esim. karbamatsepiini, fenobarbitaali, fenytoiini, rifapentiini, mäkikuisma [Hypericum perforatum]) tai lääkkeet, joiden pitoisuus veressä saattaa nousta (esim. verapamiili) 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Kannabidiolin käyttö, joka voi nostaa sirolimuusin pitoisuutta veressä, 7 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuspäivää 1, sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association > luokka II)
- Kokonaiskolesteroli > 300 mg/dl tai triglyseridi > 400 mg/dl
- Valtimotromboosi (esim. aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus) 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Infektio, joka vaatii suonensisäistä infektionvastaista hoitoa 1 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
- Elävät rokotteet (esim. tuhkarokko, sikotauti, vihurirokko, oraalinen polio, BCG, keltakuume, vesirokko ja TY21a-lavantauti) 28 päivän sisällä ennen tutkimuspäivää 1
- Tunnettu krooninen virusinfektio (esim. B- tai C-hepatiitti tai HIV ja Epstein-Barr) tai tuberkuloosi
- Naiset, jotka ovat raskaana, voivat tulla raskaaksi tai jotka imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Osallistujat vierailevat opintoklinikalla 2 kertaa viikolla 1, kerran (1) kerran viikoilla 2-4 ja sen jälkeen 1 kerran 2 viikon välein (viikot 6, 8, 10 ja niin edelleen) viikolle 22 (kuukausi 6) asti. ).
Tämän jälkeen osallistujat saavat seurantakäynnin viikolla 24 ja uudelleen viikolla 52 (kuukausi 12).
Osallistujat ottavat sirolimuusia suun kautta joka päivä, suunnilleen samaan aikaan joka päivä.
Niele tabletti(t) kokonaisina vesilasillisen kera (noin 1 kuppi).
Älä murskaa tai pureskele tabletteja.
Osallistujat voivat ottaa sirolimuusia ruoan kanssa tai ilman.
|
PO:n antama
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta; keskimäärin 1 vuosi
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus, luokiteltu National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (NCI CTCAE) mukaan, versio (v) 5.0
|
Opintojen suorittamisen kautta; keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 20. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 11. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 11. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023-0918
- NCI-2024-01333 (Muu tunniste: NCI-CTRP Clinical Registry)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .