Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Syrolimus w małych dawkach w celu poprawy funkcji krwiotwórczych u pacjentów z rodzinnym zaburzeniem płytek krwi RUNX1

5 marca 2024 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center
Aby poznać bezpieczeństwo i skutki stosowania małych dawek syrolimusu u uczestników chorych na RUNX1-FPD.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

• Ocena bezpieczeństwa i tolerancji małych dawek syrolimusu u uczestników z rodzinnym zaburzeniem płytek krwi RUNX1 (RUNX1-FPD)

Cele drugorzędne:

  • Ocenić wzrost liczby płytek krwi podczas i po leczeniu syrolimusem w małych dawkach
  • Ocena zmian w częstotliwości alleli wariantu mutacji somatycznej (VAF)
  • Monitoruj tempo nabywania mutacji somatycznych (tj. obciążenie mutacjami)
  • Ocenić zmianę w punktacji agregacji płytek krwi
  • Zmierz zmianę w skali krwawienia (ISTH-BAT) w porównaniu z wartością wyjściową
  • Oceń zmianę w sygnalizacji downstream mTORC1 (pS6/EBP)

Cele eksploracyjne:

  • Zmierz ratowanie podwyższonych profili cytokin
  • Ocenić odwrócenie skośności szpiku za pomocą cytometrii przepływowej
  • Określić zmiany w szpiku kostnym (np. atypię megakariocytową i komórkowość)
  • Ocena zmian w miarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (np. EORTC i PRO-CTCAE)
  • Opisać farmakokinetykę syrolimusu u pacjentów z RUNX1-FPD
  • Określić korelację pomiędzy minimalnymi stężeniami syrolimusu a każdym punktem końcowym

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney DiNardo, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy przedstawili podpisaną, świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania
  • Wiek ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Potwierdzony wariant P/LP linii zarodkowej RUNX1 według panelu ekspertów ds. leczenia wariantów nowotworu szpikowego ClinGen (MM-VCEP) Zasady leczenia wariantów specyficznych dla RUNX180
  • Uczestnicy muszą wyrazić chęć dostarczenia próbki szpiku kostnego w czasie badania przesiewowego i na koniec leczenia syrolimusem
  • Liczba płytek krwi ≥50 000/µl
  • Prawidłowa czynność nerek: szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej na podstawie obliczeń modyfikacji diety w chorobie nerek (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Prawidłowa czynność wątroby: aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) <3 × górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita <1,5 × GGN
  • Prawidłowa czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory > 50%

Kryteria wyłączenia:

  • Znana alergia na syrolimus
  • Historia chłoniaka lub innych nowotworów hematologicznych
  • Niekontrolowane krwawienie
  • Jakakolwiek wcześniejsza diagnoza zespołu mielodysplastycznego lub innego nowotworu hematologicznego na podstawie kryteriów Międzynarodowej Grupy Roboczej
  • Wcześniejsze leczenie syrolimusem lub rapalogiem, inhibitorem mTOR lub terapią niszczącą komórki B w ciągu 28 dni przed 1. dniem badania
  • Leczenie silnymi inhibitorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4; np. ketokonazol, worykonazol, itrakonazol, erytromycyna, telitromycyna i klarytromycyna), silnymi induktorami CYP3A4 (np. ryfampicyna i ryfabutyna), innymi lekami, które mogą zwiększać stężenie syrolimusu we krwi (np. bromokryptyna, cymetydyna, cyzapryd, klotrimazol, danazol, diltiazem, flukonazol, letermowir, inhibitory proteaz [np. rytonawir, indynawir, boceprewir i telaprewir], metoklopramid, nikardypina, troleandomycyna i werapamil), inne leki, które mogą zmniejszać stężenie syrolimusa we krwi (np. np. karbamazepina, fenobarbital, fenytoina, ryfapentyna, ziele dziurawca [Hypericum perforatum]) lub leki, których stężenie we krwi może wzrosnąć (np. werapamil) w ciągu 7 dni przed 1. dniem badania
  • Stosowanie kanabidiolu, który może zwiększać stężenie syrolimusu we krwi, w ciągu 7 dni przed pierwszym dniem badania
  • Zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania, zastoinowa niewydolność serca (New York Heart Association > klasa II)
  • Cholesterol całkowity >300 mg/dl lub trójglicerydy >400 mg/dl
  • Zakrzepica tętnicza (np. udar lub przejściowy atak niedokrwienny) w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania
  • Zakażenie wymagające dożylnego leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 1 tygodnia od 1. dnia badania
  • Żywe szczepionki (np. przeciwko odrze, śwince, różyczce, doustnej polio, BCG, żółtej febrze, ospie wietrznej i durowi brzusznemu TY21a) w ciągu 28 dni przed dniem 1 badania
  • Znane rozpoznanie przewlekłej infekcji wirusowej (np. wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, HIV i Epsteina-Barra) lub gruźlicy
  • Kobiety w ciąży, mogące zajść w ciążę lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1
Uczestnicy odwiedzą klinikę badawczą 2 razy w tygodniu 1, jeden (1) raz w tygodniach 2-4, a następnie 1 raz co 2 tygodnie (tygodnie 6, 8, 10 itd.) aż do 22 tygodnia (miesiąc 6) ). Następnie uczestnicy odbędą wizytę kontrolną w tygodniu 24 i ponownie w tygodniu 52 (miesiąc 12). Uczestnicy będą przyjmować syrolimus doustnie codziennie, mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Tabletkę(i) należy połykać w całości, popijając pełną szklanką wody (około 1 szklanki). Nie należy kruszyć ani żuć tabletek. Uczestnicy mogą przyjmować syrolimus z posiłkiem lub bez posiłku.
Lek: Syrolimus
Podane przez PO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów; średnio 1 rok
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, stopniowana zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), wersja (v) 5.0
Poprzez ukończenie studiów; średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Inny identyfikator: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rodzinna choroba płytek krwi

Badania kliniczne na Syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj