Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis sirolimus for at øge hæmatopoietisk funktion hos patienter med RUNX1 familiær trombocytsygdom

10. april 2026 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center
For at lære om sikkerheden og virkningerne af lavdosis sirolimus hos deltagere med RUNX1-FPD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

• Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​lavdosis sirolimus hos deltagere med RUNX1 familiær trombocytsygdom (RUNX1-FPD)

Sekundære mål:

  • Evaluer stigninger i trombocyttal under og efter behandling med lavdosis sirolimus
  • Evaluer ændringer i somatisk mutationsvariant allelfrekvens (VAF)
  • Overvåg hastigheden af ​​erhvervelse af somatisk mutation (dvs. mutationsbyrde)
  • Vurder ændring i trombocytaggregationsscore
  • Mål ændringen fra baseline i blødningsscore (ISTH-BAT)
  • Evaluer ændring i mTORC1 downstream-signalering (pS6/EBP)

Udforskende mål:

  • Mål redning af forhøjede cytokinprofiler
  • Evaluer reversering af myeloid skævhed ved hjælp af flowcytometri
  • Bestem ændringer i knoglemarv (fx megakaryocytisk atypi og cellularitet)
  • Vurder ændringer i patientrapporterede udfaldsmål (f.eks. EORTC og PRO-CTCAE)
  • Beskriv farmakokinetikken af ​​sirolimus hos patienter med RUNX1-FPD
  • Bestem korrelationen mellem sirolimus bundniveauer og hvert endepunkt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Courtney DiNardo, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne har givet underskrevet, informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesspecifikke procedurer
  • Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Bekræftet P/LP-kimlinje RUNX1-variant pr. ClinGen Myeloid Malignancy Variant Curation Expert Panel (MM-VCEP) RUNX1-specifikke variantkurationsregler80
  • Deltagerne skal være villige til at give knoglemarvsprøve på tidspunktet for screening og ved afslutningen af ​​behandlingen med sirolimus
  • Blodpladetal på ≥50.000/µL
  • Tilstrækkelig nyrefunktion: estimeret glomerulær filtrationshastighed baseret på beregning af kostændring ved nyresygdom (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Tilstrækkelig leverfunktion: aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) <3 × øvre normalgrænse (ULN) og total bilirubin <1,5 × ULN
  • Tilstrækkelig hjertefunktion: venstre ventrikulær ejektionsfraktion >50 %

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt allergi over for sirolimus
  • Anamnese med lymfom eller andre hæmatologiske maligniteter
  • Ukontrolleret blødning
  • Enhver tidligere diagnose af myelodysplastisk syndrom eller anden hæmatologisk malignitet ved brug af International Working Groups kriterier
  • Tidligere behandling med sirolimus eller en rapalog, mTOR-hæmmer eller B-celle-depleterende behandling inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Behandling med stærke hæmmere af cytokrom P450 3A4 (CYP3A4; f.eks. ketoconazol, voriconazol, itraconazol, erythromycin, telithromycin og clarithromycin), stærke inducere af CYP3A4 (f.eks. rifampin og rifabutin), andre lægemidler, der kan øge siregolimus-koncentrationen i blodet bromocriptin, cimetidin, cisaprid, clotrimazol, danazol, diltiazem, fluconazol, letermovir, proteasehæmmere [f.eks. ritonavir, indinavir, boceprevir og telaprevir], metoclopramid, nicardipin, troleandomycin og verapamil-lægemidler, der kan sænke blodkoncentrationen (andre lægemidler i blodet) f.eks. carbamazepin, phenobarbital, phenytoin, rifapentin, perikon [Hypericum perforatum]), eller lægemidler med blodkoncentrationer, der kan stige (f.eks. verapamil) inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1
  • Brug af cannabidiol, som kan øge blodniveauet af sirolimus, inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1
  • Myokardieinfarkt inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association > klasse II)
  • Total kolesterol >300 mg/dL eller triglycerid >400 mg/dL
  • Arteriel trombose (f.eks. slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald) inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Infektion, der kræver intravenøs anti-infektionsbehandling inden for 1 uge efter undersøgelsesdag 1
  • Levende vacciner (f.eks. mæslinger, fåresyge, røde hunde, oral polio, BCG, gul feber, varicella og TY21a tyfus) inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Kendt diagnose af kronisk virusinfektion (f.eks. hepatitis B eller C eller HIV og Epstein-Barr) eller tuberkulose
  • Kvinder, der er gravide, kan blive gravide, eller som ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1
Deltagerne vil besøge undersøgelsesklinikken 2 gange i uge 1, én (1) gang i uge 2-4 og derefter 1 gang hver 2. uge derefter (uge 6, 8, 10 og så videre) indtil uge 22 (måned 6 ). Derefter vil deltagerne have et opfølgende besøg i uge 24 og igen i uge 52 (måned 12). Deltagerne vil tage sirolimus gennem munden hver dag, på omtrent samme tidspunkt hver dag. Synk tabletten/tabletterne hele med et helt glas vand (ca. 1 kop). Tabletterne må ikke knuses eller tygges. Deltagerne kan tage sirolimus med eller uden mad.
Medicin: Sirolimus
Givet af PO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning; i gennemsnit 1 år
Forekomst af bivirkninger, graderet i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) Version (v) 5.0
Gennem studieafslutning; i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

11. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

15. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Anden identifikator: NCI-CTRP Clinical Registry)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær blodpladesygdom

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner