RUNX1 가족성 혈소판 장애 환자의 조혈 기능을 증가시키는 저용량 시롤리무스
2026년 9월 9일 업데이트: M.D. Anderson Cancer Center
RUNX1-FPD 참가자를 대상으로 저용량 시롤리무스의 안전성과 효과에 대해 알아봅니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표:
• RUNX1 가족성 혈소판 장애(RUNX1-FPD) 참가자를 대상으로 저용량 시롤리무스의 안전성과 내약성을 평가합니다.
보조 목표:
- 저용량 시롤리무스 치료 중 및 치료 후 혈소판 수 증가를 평가합니다.
- 체세포 돌연변이 변이 대립유전자 빈도(VAF)의 변화 평가
- 체세포 돌연변이 획득 속도(즉, 돌연변이 부담) 모니터링
- 혈소판 응집 점수의 변화 평가
- 출혈 점수(ISTH-BAT)의 기준선 대비 변화 측정
- mTORC1 다운스트림 신호(pS6/EBP)의 변화 평가
탐구 목표:
- 상승된 사이토카인 프로필의 구조 측정
- 유세포 분석을 사용하여 골수 편향의 반전을 평가합니다.
- 골수의 변화 확인(예: 거핵구 이형성 및 세포성)
- 환자가 보고한 결과 측정의 변화 평가(예: EORTC 및 PRO-CTCAE)
- RUNX1-FPD 환자에서 시롤리무스의 약동학을 설명합니다.
- 시롤리무스 최저 수준과 각 종말점 간의 상관관계를 확인합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Courtney DiNardo, MD
- 전화번호: (713) 794-1141
- 이메일: cdinardo@mdanderson.org
연구 장소
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- MD Anderson Cancer Center
-
연락하다:
- Courtney DiNardo, MD
- 전화번호: 713-794-1141
- 이메일: cdinardo@mdanderson.org
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수석 연구원:
- Courtney DiNardo, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 연구 특정 절차를 시작하기 전에 서명된 사전 동의를 제공했습니다.
- 사전 동의서 서명 당시 18세 이상
- ClinGen 골수성 악성종양 변이체 큐레이션 전문가 패널(MM-VCEP) RUNX1 특이적 변이체 큐레이션 규칙에 따라 확인된 P/LP 생식계열 RUNX1 변이체80
- 참가자는 선별검사 시 및 시롤리무스 치료 종료 시 골수 샘플을 기꺼이 제공해야 합니다.
- 혈소판 수 ≥50,000/μL
- 적절한 신장 기능: MDRD(Modification of Diet in Renal Disease) 계산에 기초한 추정 사구체 여과율, >30 mL/min/1.73m2
- 적절한 간 기능: 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) <3 × 정상 상한(ULN) 및 총 빌리루빈 <1.5 × ULN
- 적절한 심장 기능: 좌심실 박출률 >50%
제외 기준:
- 시롤리무스에 대한 알려진 알레르기
- 림프종 또는 기타 혈액학적 악성종양의 병력
- 조절되지 않는 출혈
- 국제 실무 그룹 기준을 사용하여 골수이형성 증후군 또는 기타 혈액학적 악성종양에 대한 사전 진단을 받은 경우
- 연구 1일 전 28일 이내에 시롤리무스 또는 라팔로그, mTOR 억제제 또는 B 세포 고갈 요법을 사용한 사전 치료
- 시토크롬 P450 3A4의 강력한 억제제(CYP3A4; 예: 케토코나졸, 보리코나졸, 이트라코나졸, 에리쓰로마이신, 텔리스로마이신 및 클라리스로마이신), CYP3A4의 강력한 유도제(예: 리팜핀 및 리파부틴), 시롤리무스 혈중 농도를 증가시킬 수 있는 기타 약물(예: 브로모크립틴, 시메티딘, 시사프라이드, 클로트리마졸, 다나졸, 딜티아젬, 플루코나졸, 레테르모비르, 프로테아제 억제제(예: 리토나비르, 인디나비르, 보세프레비르 및 텔라프레비르), 메토클로프라미드, 니카르디핀, 트롤레안도마이신 및 베라파밀), 시롤리무스 혈중 농도를 감소시킬 수 있는 기타 약물( 예: 카바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인, 리파펜틴, 세인트 존스 워트[Hypericum perforatum]) 또는 연구 1일 전 7일 이내에 혈중 농도가 증가할 수 있는 약물(예: 베라파밀)
- 연구 1일 전 7일 이내에 시롤리무스의 혈중 농도를 증가시킬 수 있는 칸나비디올 사용
- 연구 1일 전 6개월 이내의 심근경색, 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 > 클래스 II)
- 총 콜레스테롤 >300mg/dL 또는 중성지방 >400mg/dL
- 연구 1일 전 6개월 이내에 동맥 혈전증(예: 뇌졸중 또는 일과성 허혈성 발작)
- 연구 1일로부터 1주 이내에 정맥 내 항감염 치료가 필요한 감염
- 연구 1일 전 28일 이내에 생백신(예: 홍역, 볼거리, 풍진, 구강 소아마비, BCG, 황열병, 수두, TY21a 장티푸스) 접종
- 만성 바이러스 감염(예: B형 또는 C형 간염, HIV, Epstein-Barr) 또는 결핵의 알려진 진단
- 임신 중이거나 임신 가능성이 있는 여성, 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
참가자는 1주차에 2회, 2~4주차에 1회, 그 후 22주차(6개월째)까지 2주마다 1회(6주차, 8주차, 10주차 등) 방문합니다. ).
그런 다음 참가자는 24주차와 52주차(12개월차)에 후속 방문을 하게 됩니다.
참가자들은 매일 거의 같은 시간에 시롤리무스를 경구 복용하게 됩니다.
물 한 컵(약 1컵)과 함께 정제 전체를 삼키십시오.
정제를 부수거나 씹지 마십시오.
참가자는 음식과 함께 또는 음식 없이 시롤리무스를 복용할 수 있습니다.
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PO에서 제공
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 및 부작용(AE)
기간: 연구 완료를 통해; 평균 1년
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국립암연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI CTCAE) 버전(v) 5.0에 따라 등급이 지정된 부작용 발생률
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연구 완료를 통해; 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 20일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 11일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
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