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Sirolimus a basso dosaggio per aumentare la funzione ematopoietica in pazienti con disturbo piastrinico familiare RUNX1

10 aprile 2026 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center
Per conoscere la sicurezza e gli effetti del sirolimus a basso dosaggio nei partecipanti con RUNX1-FPD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

• Valutare la sicurezza e la tollerabilità di sirolimus a basso dosaggio nei partecipanti con disturbo piastrinico familiare RUNX1 (RUNX1-FPD)

Obiettivi secondari:

  • Valutare gli aumenti della conta piastrinica durante e dopo il trattamento con sirolimus a basso dosaggio
  • Valutare i cambiamenti nella frequenza allelica della variante somatica della mutazione (VAF)
  • Monitorare il tasso di acquisizione delle mutazioni somatiche (cioè il carico di mutazioni)
  • Valutare il cambiamento nel punteggio di aggregazione piastrinica
  • Misurare la variazione rispetto al basale del punteggio di sanguinamento (ISTH-BAT)
  • Valutare il cambiamento nella segnalazione a valle di mTORC1 (pS6/EBP)

Obiettivi esplorativi:

  • Misurare il salvataggio di profili di citochine elevati
  • Valutare l'inversione dell'inclinazione mieloide utilizzando la citometria a flusso
  • Determinare i cambiamenti nel midollo osseo (p. es., atipia megacariocitica e cellularità)
  • Valutare i cambiamenti nelle misure degli esiti riferiti dai pazienti (ad es. EORTC e PRO-CTCAE)
  • Descrivere la farmacocinetica di sirolimus nei pazienti con RUNX1-FPD
  • Determinare la correlazione tra i livelli minimi di sirolimus e ciascun endpoint

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Courtney DiNardo, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti hanno fornito il consenso informato firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio
  • Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Variante RUNX1 della linea germinale P/LP confermata secondo il pannello di esperti sulla cura della variante di malignità mieloide di ClinGen (MM-VCEP) Regole di cura della variante specifica per RUNX180
  • I partecipanti devono essere disposti a fornire un campione di midollo osseo al momento dello screening e alla fine del trattamento con sirolimus
  • Conta piastrinica ≥ 50.000/μL
  • Funzionalità renale adeguata: velocità di filtrazione glomerulare stimata basata sul calcolo della Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Funzionalità epatica adeguata: aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) <3 × limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale <1,5 × ULN
  • Funzione cardiaca adeguata: frazione di eiezione ventricolare sinistra >50%

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota al sirolimus
  • Storia di linfoma o altre neoplasie ematologiche
  • Sanguinamento incontrollato
  • Qualsiasi diagnosi precedente di sindrome mielodisplastica o altra neoplasia ematologica utilizzando i criteri del gruppo di lavoro internazionale
  • Precedente trattamento con sirolimus o un rapalog, un inibitore di mTOR o una terapia di deplezione delle cellule B entro 28 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Trattamento con forti inibitori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4; ad es. ketoconazolo, voriconazolo, itraconazolo, eritromicina, telitromicina e claritromicina), forti induttori del CYP3A4 (ad es. rifampicina e rifabutina), altri farmaci che potrebbero aumentare le concentrazioni ematiche di sirolimus (ad es. bromocriptina, cimetidina, cisapride, clotrimazolo, danazolo, diltiazem, fluconazolo, letermovir, inibitori della proteasi [ad esempio ritonavir, indinavir, boceprevir e telaprevir], metoclopramide, nicardipina, troleandomicina e verapamil), altri farmaci che potrebbero ridurre le concentrazioni ematiche di sirolimus ( ad esempio, carbamazepina, fenobarbital, fenitoina, rifapentina, erba di San Giovanni [Hypericum perforatum]) o farmaci con concentrazioni ematiche che potrebbero aumentare (ad esempio, verapamil) entro 7 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Uso di cannabidiolo, che può aumentare i livelli ematici di sirolimus, entro 7 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Infarto miocardico entro 6 mesi prima del giorno 1 dello studio, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association > classe II)
  • Colesterolo totale >300 mg/dl o trigliceridi >400 mg/dl
  • Trombosi arteriosa (ad es. Ictus o attacco ischemico transitorio) entro 6 mesi prima del giorno 1 dello studio
  • Infezione che richiede un trattamento antinfettivo endovenoso entro 1 settimana dal giorno 1 dello studio
  • Vaccini vivi (p. es., morbillo, parotite, rosolia, poliomielite orale, BCG, febbre gialla, varicella e tifo TY21a) entro 28 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Diagnosi nota di infezione virale cronica (p. es., epatite B o C o HIV ed Epstein-Barr) o tubercolosi
  • Donne incinte, che potrebbero rimanere incinte o che stanno allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1
I partecipanti visiteranno la clinica dello studio 2 volte durante la settimana 1, una (1) volta durante le settimane 2-4 e successivamente 1 volta ogni 2 settimane (settimane 6, 8, 10 e così via) fino alla settimana 22 (mese 6) ). Quindi i partecipanti avranno una visita di follow-up alla settimana 24 e di nuovo alla settimana 52 (mese 12). I partecipanti assumeranno sirolimus per via orale ogni giorno, all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Deglutire la(e) compressa(e) intera(e) con un bicchiere pieno d'acqua (circa 1 tazza). Non frantumare o masticare la(e) compressa(e). I partecipanti possono assumere sirolimus con o senza cibo.
Droga: Sirolimus
Dato dal PO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza ed eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi; una media di 1 anno
Incidenza di eventi avversi, classificati secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi del National Cancer Institute (NCI CTCAE) versione (v) 5.0
Attraverso il completamento degli studi; una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

11 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

11 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Altro identificatore: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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