Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lage dosis sirolimus om de hematopoëtische functie te verhogen bij patiënten met RUNX1 familiale bloedplaatjesstoornis

9 september 2026 bijgewerkt door: M.D. Anderson Cancer Center
Om meer te weten te komen over de veiligheid en effecten van een lage dosis sirolimus bij deelnemers met RUNX1-FPD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

• Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van een lage dosis sirolimus bij deelnemers met RUNX1 familiale bloedplaatjesstoornis (RUNX1-FPD)

Secundaire doelstellingen:

  • Evalueer de toename van het aantal bloedplaatjes tijdens en na de behandeling met een lage dosis sirolimus
  • Evalueer veranderingen in de allelfrequentie van somatische mutatievarianten (VAF)
  • Monitor de snelheid van somatische mutatieverwerving (dwz de mutatielast)
  • Beoordeel de verandering in de aggregatiescore van bloedplaatjes
  • Meet de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de bloedingsscore (ISTH-BAT)
  • Evalueer de verandering in de stroomafwaartse signalering van mTORC1 (pS6/EBP)

Verkennende doelstellingen:

  • Meet de redding van verhoogde cytokineprofielen
  • Evalueer de omkering van myeloïde scheeftrekking met behulp van flowcytometrie
  • Bepaal veranderingen in het beenmerg (bijv. Megakaryocytische atypie en cellulairheid)
  • Beoordeel veranderingen in door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (bijv. EORTC en PRO-CTCAE)
  • Beschrijf de farmacokinetiek van sirolimus bij patiënten met RUNX1-FPD
  • Bepaal de correlatie tussen sirolimus-dalniveaus en elk eindpunt

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Courtney DiNardo, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers hebben ondertekende, geïnformeerde toestemming gegeven vóór aanvang van studiespecifieke procedures
  • ≥18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Bevestigde P/LP-kiemlijn RUNX1-variant volgens ClinGen Myeloid Malignancy Variant Curation Expert Panel (MM-VCEP) RUNX1-specifieke variantcuratieregels80
  • Deelnemers moeten bereid zijn beenmergmonsters af te staan ​​tijdens de screening en aan het einde van de behandeling met sirolimus
  • Aantal bloedplaatjes ≥50.000/μl
  • Adequate nierfunctie: geschatte glomerulaire filtratiesnelheid gebaseerd op de berekening van Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), >30 ml/min/1,73m2
  • Adequate leverfunctie: aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALT) <3 x bovengrens van normaal (ULN) en totaal bilirubine <1,5 x ULN
  • Adequate hartfunctie: linkerventrikelejectiefractie >50%

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende allergie voor sirolimus
  • Voorgeschiedenis van lymfoom of andere hematologische maligniteiten
  • Ongecontroleerde bloeding
  • Elke eerdere diagnose van myelodysplastisch syndroom of andere hematologische maligniteit op basis van criteria van de International Working Group
  • Voorafgaande behandeling met sirolimus of een rapalog-, mTOR-remmer of B-celafbrekende therapie binnen 28 dagen vóór onderzoeksdag 1
  • Behandeling met sterke remmers van cytochroom P450 3A4 (CYP3A4; bijv. ketoconazol, voriconazol, itraconazol, erytromycine, telitromycine en claritromycine), sterke inductoren van CYP3A4 (bijv. rifampicine en rifabutine), andere geneesmiddelen die de bloedconcentraties van sirolimus kunnen verhogen (bijv. bromocriptine, cimetidine, cisapride, clotrimazol, danazol, diltiazem, fluconazol, letermovir, proteaseremmers [bijv. ritonavir, indinavir, boceprevir en telaprevir], metoclopramide, nicardipine, troleandomycine en verapamil), andere geneesmiddelen die de bloedconcentraties van sirolimus kunnen verlagen ( bijv. carbamazepine, fenobarbital, fenytoïne, rifapentine, sint-janskruid (Hypericum perforatum)), of geneesmiddelen met bloedconcentraties die kunnen stijgen (bijv. verapamil) binnen 7 dagen vóór onderzoeksdag 1
  • Gebruik van cannabidiol, dat de bloedspiegels van sirolimus kan verhogen, binnen 7 dagen vóór onderzoeksdag 1
  • Myocardinfarct binnen 6 maanden vóór onderzoeksdag 1, congestief hartfalen (New York Heart Association > klasse II)
  • Totaal cholesterol >300 mg/dl of triglyceriden >400 mg/dl
  • Arteriële trombose (bijv. beroerte of TIA) binnen 6 maanden vóór onderzoeksdag 1
  • Infectie waarvoor intraveneuze anti-infectieuze behandeling nodig is binnen 1 week na onderzoeksdag 1
  • Levende vaccins (bijv. mazelen, bof, rubella, orale polio, BCG, gele koorts, waterpokken en TY21a-tyfus) binnen 28 dagen vóór onderzoeksdag 1
  • Bekende diagnose van chronische virale infectie (bijvoorbeeld hepatitis B of C of HIV, en Epstein-Barr) of tuberculose
  • Vrouwen die zwanger zijn, zwanger kunnen worden of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Wapen 1
Deelnemers bezoeken de onderzoekskliniek 2 keer tijdens week 1, één (1) keer tijdens week 2-4, en daarna 1 keer elke 2 weken (week 6, 8, 10, enzovoort) tot week 22 (maand 6). ). Vervolgens krijgen de deelnemers een vervolgbezoek in week 24 en opnieuw in week 52 (maand 12). Deelnemers nemen sirolimus elke dag via de mond in, elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip. Slik de tablet(ten) heel door met een vol glas water (ongeveer 1 kopje). De tablet(ten) niet pletten of kauwen. Deelnemers kunnen sirolimus met of zonder voedsel innemen.
Geneesmiddel: Sirolimus
Gegeven door PO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie; gemiddeld 1 jaar
Incidentie van bijwerkingen, beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) van het National Cancer Institute, versie (v) 5.0
Door voltooiing van de studie; gemiddeld 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

11 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

11 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Andere identificatie: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren