小児免疫性血小板減少症の治療におけるアバトロンボパグ
小児原発免疫性血小板減少症の治療におけるアバトロンボパグの有効性と安全性を評価するための前向き片群公開臨床研究
調査の概要
詳細な説明
免疫性血小板減少症 (ITP) は臓器特異的な自己免疫疾患であり、血小板数の減少と皮膚および粘膜の出血を特徴とします。 ITPは、自己免疫によって引き起こされる血小板の破壊の増加と血小板産生の障害を引き起こす一種の疾患です。 成人ITPの従来の治療には、第一選択のグルココルチコイドおよび免疫グロブリン療法、第二選択のTPOおよびTPO受容体アゴニスト、脾臓摘出術およびその他の免疫抑制治療（リツキシマブ、ビンクリスチン、アザチオプリンなど）が含まれます。
エルトロンボパグは現在、小児免疫性血小板減少症の適応がある唯一の TPO 受容体作動薬です。 しかし、現時点では小児ITPの治療反応は良好ではなく、有効性の低さ、過剰な血小板変動や不耐性、あるいは患者の好み、経済的理由などの理由から、相当数の患者がアバトロンボパグなどの他のTPO受容体作動薬に切り替える必要がある。理由、その他の理由。
したがって、研究者らは、以前にエルトロンボパグで治療を受け、さまざまな理由でアバトロボパグに切り替えた患者を対象に、小児免疫性血小板減少症の治療におけるアバトロボパグの有効性と安全性を評価するためにこの臨床試験を計画しました。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Ting Sun, MD
- 電話番号：+8615822339131
- メール：sunting@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Lei Zhang, MD
- 電話番号：+86 13502118379
- メール：zhanglei1@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin、中国
- 募集
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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コンタクト：
- Lei Zhang, MD
- 電話番号：+8602223909009
- メール：zhanglei1@ihcams.ac.cn
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コンタクト：
- Ting Sun, MD
- 電話番号：+8602223909009
- メール：sunting@ihcams.ac.cn
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢6～18歳（両端含む）、男女。
- 原発性免疫性血小板減少症（ITP）と診断されている。
- 以前にエルトロンボパグ治療を受けていたが、効果がなかったため（エルトロンボパグ治療後の血小板数が30×10^9/L未満、または血小板数の増加が基準値の2倍未満、または出血）、または血小板が多いためアバトロンボパグ治療に変更された患者変動、または患者の好み、経済的理由、その他の理由によるもの。
- ニューヨーク心機能協会の心機能 ≤ 2;
- 研究手順を理解し、インフォームドコンセントに自発的に署名します。
除外基準:
- 結合組織疾患、骨髄造血不全疾患、骨髄異形成症候群、悪性腫瘍、薬物、遺伝性血小板減少症、共通可変免疫不全症、リンパ腫などのさまざまな理由によって引き起こされる続発性血小板減少症。
- 重要な臓器（肝臓、腎臓、心臓など）の原発疾患、または免疫系疾患のある被験者;
- アバトロンボパグまたはその賦形剤のいずれかに対してアレルギーがあることが知られている被験者;
- 過去3ヶ月以内にリツキシマブを使用した被験者;
- 過去3ヶ月以内に脾臓摘出手術を受けた被験者；
- 血小板数測定の信頼性に影響を与える可能性のある異常な血小板凝集の病歴のある被験者；
- 研究者が研究への参加に不適当と判断した病歴または病状。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療グループ: アバトロンボパグ
60 人の被験者が、示された治療用量のアバトロンボパグで登録されます。
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登録後、すべての被験者はアバトロンボパグによる治療を受けます。 アバトロンボパグの初回投与量は経口10mg（ 血小板数を含む完全な血球計算は週に1回行われました。 アバトロンボパグの用量は、1週目から24週目までの期間、対象の血小板数に応じて調整されました。 2週間の血小板数が30×10^9/L未満の場合は、アバトロボパグを徐々に増量しました。 血小板数が 150 x 10^9/L を超えた場合、アバトロボパグは徐々に減量されました。 血小板数が250×10^9/Lを超える場合、血小板数が減少するまでアバトロボパグは中止されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AVA治療後の12週間以内の全体的な有効性反応
時間枠：12週間
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全体的な奏効率は、救済療法がない場合、初回投与後 12 週間以内に出血がなく、血小板数が 30 × 10^9/L 以上でベースラインの 2 倍以上の被験者の割合として定義されます。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療反応-1
時間枠：12週間
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レスキュー療法がなかった場合、1、2、4、6、8、12週目に血小板数が50×10^9/L以上を達成した参加者の数。
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12週間
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治療反応-2
時間枠：12週間
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救済療法がなかった場合、1、2、4、6、8、12週目に血小板数が100×10^9/L以上を達成した参加者の数。
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12週間
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応答までの時間
時間枠：12週間
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治療の開始から対象の血小板数が最初に増加するまでに必要な時間は30×10^9/L以上であり、レスキュー療法がない場合には出血がなくベースラインの血小板数から少なくとも2倍増加した。
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12週間
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持続的な応答
時間枠：12週間
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持続的反応は、救済療法がない場合、初回投与後12週間以内に連続4週間以上出血がなく、血小板数が30×10^9/L以上でベースラインの少なくとも2倍である被験者の割合として定義されます。
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12週間
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応急処置
時間枠：12週間
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救急治療を受けた被験者の割合
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12週間
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併用薬の削減
時間枠：12週間
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ベースライン時に併用薬の用量を減らした患者の割合
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12週間
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世界保健機関 (WHO) の出血スケールを使用して評価された、臨床的に重大な出血のある参加者の数。
時間枠：12週間
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WHO 出血スケールは、以下のグレードによる出血の重症度の尺度です: グレード 0 = 出血なし、グレード 1 = 点状出血、グレード 2 = 軽度の失血、グレード 3 = ひどい失血、およびグレード 4 = 衰弱性失血。
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12週間
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ITPの小児患者の出血スケールを使用して評価された、臨床的に重大な出血を起こした参加者の数。
時間枠：12週間
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ITP の小児患者の出血スケールは、出血の重症度を次のグレードで表します。 グレード 1 (軽度) 少量の出血、点状出血がほとんどない (合計 100 個以下) および/または小さな打撲傷が 5 個以下 (直径 3 cm 以下)、なし粘膜出血；グレード 2 (軽度) 軽度の出血、多くの点状出血 (合計 100 個以上) および/または 5 つ以上の大きな打撲傷 (直径 3 cm 以上)、粘膜出血なし；グレード 3 (中等度) 中等度の出血、明らかな粘膜出血、厄介な症状ライフスタイル；グレード 4 (重度) 重度の出血、Hb>2 g/dL の低下につながる粘膜出血、または内出血の疑い。
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12週間
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被験者の健康関連生活の質調査(HRQoL)-1
時間枠：12週間
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すべての参加者に対して、ITP-PAQ (ITP 患者評価アンケート) を使用して、治療前後の HRQoL を評価します。
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12週間
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被験者の健康関連生活の質調査（HRQoL）-2
時間枠：12週間
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すべての参加者を対象に、FACIT-F（慢性疾患治療疲労の機能評価）を使用して、治療前後のHRQoLを評価します。
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12週間
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被験者の健康関連生活の質調査（HRQoL）-3
時間枠：12週間
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参加者全員がKids' ITPツールKITを使用して、治療前後のHRQoLを評価します。
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12週間
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被験者の健康関連生活の質調査（HRQoL）-4
時間枠：12週間
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すべての参加者において、小児QOLインベントリPedsQLを使用して、治療前後のHRQoLを評価します。
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12週間
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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