Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Avatrombopag i behandling av pediatrisk immuntrombocytopeni

20. februar 2025 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv, enarms og åpen klinisk studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Avatrombopag ved behandling av pediatrisk primær immun trombocytopeni

For å evaluere sikkerheten og effekten av avatrobopag ved behandling av pediatrisk primær immun trombocytopeni hos pasienter som har blitt behandlet med eltrombopag før og byttet til avatrobopag på grunn av dårlig effekt, overdreven blodplatesvingninger eller intoleranse, eller pasientpreferanse, økonomiske årsaker og andre grunner .

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Immun trombocytopeni (ITP) er en organspesifikk autoimmun sykdom, som kjennetegnes ved redusert antall blodplater og hud- og slimhinneblødninger. ITP er en slags sykdom med økt blodplateødeleggelse og nedsatt blodplateproduksjon forårsaket av autoimmunitet. Konvensjonell behandling av voksen ITP inkluderer førstelinjes glukokortikoid- og immunoglobulinterapi, andrelinje TPO- og TPO-reseptoragonist, splenektomi og andre immunsuppressive behandlinger (som rituximab, vinkristin, azatioprin, etc.).

Eltrombopag er for tiden den eneste TPO-reseptoragonisten med indikasjoner for pediatrisk immuntrombocytopeni. For tiden er imidlertid behandlingsresponsen av pediatrisk ITP ikke god, og et betydelig antall pasienter må bytte til andre TPO-reseptoragonister, slik som avatrombopag, på grunn av dårlig effekt, overdreven blodplatesvingninger eller intoleranse, eller pasientpreferanse, økonomisk grunner og andre grunner.

Derfor utformet etterforskerne denne kliniske studien for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til avatrobopag ved behandling av pediatrisk immuntrombocytopeni hos pasienter som har blitt behandlet med eltrombopag før og byttet til avatrobopag på grunn av forskjellige årsaker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 6-18 år gammel (inkludert begge ender), mann og kvinne;
  • Diagnostisert med primær immun trombocytopeni (ITP);
  • Pasienter som tidligere hadde fått eltrombopag-behandling og deretter konvertert til avatrombopag-behandling på grunn av ineffektivitet (blodplateantall < 30×10^9/L etter eltrombopag-behandling, eller blodplateantallet økte mindre enn 2 ganger av grunnverdien, eller blødning) eller store blodplater svingninger eller på grunn av pasientens preferanser, økonomiske årsaker og andre grunner;
  • Hjertefunksjonen til New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Forstå studieprosedyren og signer frivillig samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær trombocytopeni forårsaket av forskjellige årsaker, slik som bindevevsforstyrrelser, benmargshematopoietisk sviktsykdom, myelodysplastisk syndrom, malignitet, medikamenter, arvelig trombocytopeni, vanlig variabel immunsvikt, lymfom, etc.;
  • Personer med primær sykdom i viktige organer (lever, nyre, hjerte, etc.), eller med sykdommer i immunsystemet;
  • Personer som er kjent for å være allergiske mot avatrombopag eller noen av dets hjelpestoffer;
  • Personer som hadde brukt rituximab i løpet av de siste 3 månedene;
  • Personer som gjennomgikk splenektomi i løpet av de siste 3 månedene;
  • Personer med en historie med unormal blodplateaggregering som kan påvirke påliteligheten til blodplatemålinger;
  • Enhver medisinsk historie eller tilstand som etterforskeren anser som uegnet for deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe: Avatrombopag
Seksti forsøkspersoner vil bli registrert med den angitte behandlingsdosen avatrombopag
Legemiddel: Avatrombopag

Etter påmelding får alle forsøkspersoner Avatrombopag-behandling. Startdosen av Avatrombopag administrering var en oral 10 mg (

Fullstendig blodtelling inkludert blodplatetelling ble utført en gang i uken. Dosen av Avatrombopag ble justert i henhold til pasientens blodplateantall i perioden fra uke 1 til uke 24. Hvis blodplatetallet var mindre enn 30×10^9/L i 2 uker, ble avatrobopag gradvis økt. Hvis blodplatetallet var større enn 150 x 10^9/L, ble avatrobopag gradvis redusert. Hvis blodplatetallet >250×10^9/L, vil avatrobopag stoppes til blodplatetallet

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet effektrespons etter AVA-behandling innen 12 uker
Tidsramme: 12 uker
Samlet responsrate definert som andelen av forsøkspersoner med et blodplatetall ≥ 30 × 10^9/L og minst 2 ganger fra baseline uten blødning i mellomtiden innen 12 uker etter initial administrering i fravær av redningsbehandling.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrespons-1
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere som oppnår et blodplatetall ≥ 50×10^9/L ved uke 1,2,4,6,8,12 i fravær av redningsbehandling.
12 uker
Behandlingsrespons-2
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere som oppnår et blodplateantall ≥ 100×10^9/L ved uke 1,2,4,6,8,12 i fravær av redningsbehandling.
12 uker
Tid til å svare
Tidsramme: 12 uker
Tiden som kreves fra behandlingsstart til første gang et forsøkspersons blodplateantall var større enn eller lik 30×10^9/L og minst en to ganger økning fra baseline blodplateantallet uten blødning i fravær av redningsbehandling.
12 uker
Vedvarende respons
Tidsramme: 12 uker
Vedvarende respons definert som andelen av forsøkspersoner med et blodplatetall ≥ 30 × 10^9/L og minst 2 ganger fra baseline uten blødning i 4 påfølgende uker eller mer innen 12 uker etter initial administrering i fravær av redningsbehandling.
12 uker
Akuttbehandling
Tidsramme: 12 uker
Andelen forsøkspersoner som får akuttbehandling
12 uker
Reduksjon av samtidig medikament
Tidsramme: 12 uker
Andel pasienter med reduserte doser av samtidig legemidler ved baseline
12 uker
Antall deltakere med klinisk signifikant blødning vurdert ved hjelp av verdens helseorganisasjons (WHO) blødningsskala.
Tidsramme: 12 uker
WHOs blødningsskala er et mål på alvorlighetsgraden av blødningen med følgende grader: grad 0 = ingen blødning, grad 1 = petekkier, grad 2 = mildt blodtap, grad 3 = stort blodtap og grad 4 = svekkende blodtap.
12 uker
Antall deltakere med klinisk signifikant blødning vurdert ved bruk av blødningsskalaen for pediatriske pasienter med ITP.
Tidsramme: 12 uker
Blødningsskalaen for pediatriske pasienter med ITP er et mål på alvorlighetsgraden av blødningen med følgende grader: Grad 1 (mindre) Mindre blødninger, få petekkier (≤100 totalt) og/eller ≤5 små blåmerker (≤3 cm i diameter), ingen slimhinneblødning；Grad 2 (mild) Mild blødning, mange petekkier (>100 totalt) og/eller >5 store blåmerker (>3 cm i diameter), ingen slimhinneblødning；Grad 3 (moderat) Moderat blødning, åpen slimhinneblødning, plagsom livsstil；Grad 4 (alvorlig) Alvorlig blødning, slimhinneblødning som fører til reduksjon i Hb>2 g/dL eller mistenkt indre blødning；
12 uker
Helserelatert livskvalitetsundersøkelse av fag(HRQoL)-1
Tidsramme: 12 uker
I alle deltakerne, bruk ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) for å vurdere HRQoL før og etter behandling.
12 uker
Helserelatert livskvalitetsundersøkelse av fag(HRQoL)-2
Tidsramme: 12 uker
I alle deltakerne, bruk FACIT-F (funksjonell vurdering av kronisk sykdom terapi-tretthet) for å vurdere HRQoL før og etter behandling.
12 uker
Helserelatert livskvalitetsundersøkelse av fag(HRQoL)-3
Tidsramme: 12 uker
I alle deltakerne, bruk Kids' ITP tool KIT、for å vurdere HRQoL før og etter behandling.
12 uker
Helserelatert livskvalitetsundersøkelse av fag(HRQoL)-4
Tidsramme: 12 uker
I alle deltakerne, bruk Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL for å vurdere HRQoL før og etter behandling.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbeidspartnere

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

28. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT2023062

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere