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Avatrombopag no tratamento da trombocitopenia imune pediátrica

20 de fevereiro de 2025 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Um estudo clínico prospectivo, aberto e de um braço para avaliar a eficácia e segurança do Avatrombopag no tratamento da trombocitopenia imune primária pediátrica

Avaliar a segurança e eficácia do avatrombopag no tratamento da trombocitopenia imune primária pediátrica em pacientes que foram tratados com eltrombopag antes e mudaram para avatrobopag devido à baixa eficácia, flutuação plaquetária excessiva ou intolerância, ou preferência do paciente, razões econômicas e outras razões .

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A trombocitopenia imune (PTI) é uma doença autoimune específica de órgão, caracterizada por diminuição da contagem de plaquetas e sangramento da pele e das mucosas. A PTI é um tipo de doença com aumento da destruição plaquetária e diminuição da produção plaquetária causada por autoimunidade. O tratamento convencional da PTI em adultos inclui terapia de primeira linha com glicocorticóides e imunoglobulinas, TPO de segunda linha e agonista do receptor de TPO, esplenectomia e outros tratamentos imunossupressores (como rituximabe, vincristina, azatioprina, etc.).

Eltrombopag é atualmente o único agonista do receptor TPO com indicações para trombocitopenia imune pediátrica. No entanto, actualmente, a resposta ao tratamento da PTI pediátrica não é boa, e um número considerável de doentes necessita de mudar para outro agonista do receptor TPO, como o avatrombopag, devido à fraca eficácia, à flutuação plaquetária excessiva ou à intolerância, ou à preferência do doente, à situação económica. razões e outras razões.

Portanto, os investigadores desenvolveram este ensaio clínico para avaliar a eficácia e segurança do avatrombopag no tratamento da trombocitopenia imune pediátrica em pacientes que foram tratados com eltrombopag antes e mudaram para avatrobopag por diferentes motivos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • China
      • Tianjin, China
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade de 6 a 18 anos (incluindo ambas as extremidades), masculino e feminino;
  • Diagnosticado com trombocitopenia imune primária (PTI);
  • Pacientes que já haviam recebido tratamento com eltrombopag e depois foram convertidos para tratamento com avatrombopag devido à ineficácia (contagem de plaquetas < 30×10^9/L após tratamento com eltrombopag, ou contagem de plaquetas aumentada menos de 2 vezes o valor básico, ou sangramento) ou plaquetas grandes flutuação ou devido à preferência do paciente, razões económicas e outras razões;
  • Função cardíaca da Sociedade de Função Cardíaca de Nova York ≤ 2;
  • Compreenda o procedimento do estudo e assine voluntariamente o consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Trombocitopenia secundária causada por vários motivos, como distúrbios do tecido conjuntivo, doença de insuficiência hematopoiética da medula óssea, síndrome mielodisplásica, malignidade, medicamentos, trombocitopenia hereditária, deficiência imunológica variável comum, linfoma, etc.;
  • Indivíduos com doença primária de órgãos importantes (fígado, rim, coração, etc.), ou com doenças do sistema imunológico;
  • Indivíduos que são alérgicos ao avatrombopag ou a qualquer um de seus excipientes;
  • Indivíduos que usaram rituximabe nos últimos 3 meses;
  • Indivíduos submetidos à esplenectomia nos últimos 3 meses；
  • Indivíduos com histórico de agregação plaquetária anormal que pode afetar a confiabilidade das medições de contagem de plaquetas；
  • Qualquer histórico médico ou condição que o investigador considere inadequada para participação no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de tratamento: Avatrombopag
Sessenta indivíduos serão inscritos com a dose de tratamento indicada de avatrombopag
Medicamento: Avatrombopag

Após a inscrição, todos os indivíduos recebem tratamento com Avatrombopag. A dose inicial de administração de Avatrombopag foi oral de 10 mg (

O hemograma completo, incluindo contagem de plaquetas, foi realizado uma vez por semana. A dose de Avatrombopag foi ajustada de acordo com a contagem de plaquetas do indivíduo durante o período da semana 1 à semana 24. Se a contagem de plaquetas fosse inferior a 30×10^9/L durante 2 semanas, o avatrobopag era aumentado gradualmente. Se a contagem de plaquetas fosse superior a 150 x 10^9/L, o avatrobopag era gradualmente reduzido. Se a contagem de plaquetas >250×10^9/L, o avatrobopag será interrompido até a contagem de plaquetas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta global de eficácia após tratamento com AVA dentro de 12 semanas
Prazo: 12 semanas
Taxa de resposta global definida como a proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes desde o valor inicial, sem hemorragia, entretanto, no prazo de 12 semanas após a administração inicial, na ausência de terapêutica de resgate.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta ao tratamento-1
Prazo: 12 semanas
Número de participantes que atingiram contagem de plaquetas ≥ 50×10^9/L na semana 1,2,4,6,8,12 na ausência de terapia de resgate.
12 semanas
Resposta ao tratamento-2
Prazo: 12 semanas
Número de participantes que atingiram contagem de plaquetas ≥ 100×10^9/L na semana 1,2,4,6,8,12 na ausência de terapia de resgate.
12 semanas
Hora de responder
Prazo: 12 semanas
O tempo necessário desde o início do tratamento até a primeira vez que a contagem de plaquetas de um indivíduo foi maior ou igual a 30×10^9/L e pelo menos um aumento de duas vezes em relação à contagem de plaquetas basal sem sangramento na ausência de terapia de resgate.
12 semanas
Resposta persistente
Prazo: 12 semanas
Resposta persistente definida como proporção de indivíduos com contagem de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L e pelo menos 2 vezes o valor basal sem sangramento durante 4 semanas consecutivas ou mais dentro de 12 semanas após a administração inicial na ausência de terapia de resgate.
12 semanas
Tratamento de emergencia
Prazo: 12 semanas
A proporção de indivíduos que recebem tratamento de emergência
12 semanas
Redução do medicamento concomitante
Prazo: 12 semanas
Porcentagem de pacientes com doses reduzidas de medicamentos concomitantes no início do estudo
12 semanas
Número de participantes com sangramento clinicamente significativo, conforme avaliado pela escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS).
Prazo: 12 semanas
A Escala de Sangramento da OMS é uma medida da gravidade do sangramento com os seguintes graus: grau 0 = sem sangramento, grau 1 = petéquias, grau 2 = perda de sangue leve, grau 3 = perda de sangue grave e grau 4 = perda de sangue debilitante.
12 semanas
Número de participantes com sangramento clinicamente significativo avaliado pela escala de sangramento para pacientes pediátricos com PTI.
Prazo: 12 semanas
A escala de sangramento para pacientes pediátricos com PTI é uma medida da gravidade do sangramento com os seguintes graus: Grau 1 (menor) Sangramento menor, poucas petéquias (≤100 no total) e/ou ≤5 pequenos hematomas (≤3 cm de diâmetro), sem sangramento da mucosa; Grau 2 (leve) Sangramento leve, muitas petéquias (> 100 no total) e/ou > 5 hematomas grandes (> 3 cm de diâmetro), sem sangramento da mucosa; Grau 3 (moderado) Sangramento moderado, sangramento evidente da mucosa, problemático estilo de vida ； Grau 4 (grave) Sangramento grave, sangramento da mucosa levando à diminuição da Hb> 2 g / dL ou suspeita de hemorragia interna ；
12 semanas
Pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde dos indivíduos (QVRS)-1
Prazo: 12 semanas
Em todos os participantes, use o ITP-PAQ (Questionário de Avaliação do Paciente ITP) para avaliar a QVRS antes e depois do tratamento.
12 semanas
Pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde dos indivíduos (QVRS)-2
Prazo: 12 semanas
Em todos os participantes, use FACIT-F (avaliação funcional da terapia de doenças crônicas - fadiga) para avaliar a QVRS antes e depois do tratamento.
12 semanas
Pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde dos indivíduos (QVRS)-3
Prazo: 12 semanas
Em todos os participantes, use o KIT de ferramentas ITP para crianças para avaliar a QVRS antes e depois do tratamento.
12 semanas
Pesquisa de qualidade de vida relacionada à saúde dos indivíduos (QVRS)-4
Prazo: 12 semanas
Em todos os participantes, use o Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida PedsQL para avaliar a QVRS antes e depois do tratamento.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Colaboradores

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IIT2023062

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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