Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Avatrombopag vid behandling av pediatrisk immuntrombocytopeni

20 februari 2025 uppdaterad av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv, enarmad och öppen klinisk studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av Avatrombopag vid behandling av pediatrisk primär immun trombocytopeni

Att utvärdera säkerheten och effekten av avatrobopag vid behandling av pediatrisk primär immun trombocytopeni hos patienter som har behandlats med eltrombopag tidigare och bytt till avatrobopag på grund av dålig effekt, överdriven trombocytfluktuation eller intolerans, eller patientpreferens, ekonomiska skäl och andra skäl .

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Immun trombocytopeni (ITP) är en organspecifik autoimmun sjukdom som kännetecknas av minskat antal trombocyter och hud- och slemhinneblödningar. ITP är en sorts sjukdom med ökad trombocytdestruktion och försämrad trombocytproduktion orsakad av autoimmunitet. Konventionell behandling av ITP för vuxna inkluderar första linjens glukokortikoid- och immunglobulinterapi, andra linjens TPO- och TPO-receptoragonist, splenektomi och andra immunsuppressiva behandlingar (såsom rituximab, vinkristin, azatioprin, etc.).

Eltrombopag är för närvarande den enda TPO-receptoragonisten med indikationer för pediatrisk immuntrombocytopeni. Men för närvarande är behandlingssvaret av pediatrisk ITP inte bra, och ett stort antal patienter behöver byta till andra TPO-receptoragonister, såsom avatrombopag, på grund av dålig effekt, överdriven trombocytfluktuation eller intolerans, eller patientpreferens, ekonomiskt. skäl och andra skäl.

Därför utformade utredarna denna kliniska prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av avatrobopag vid behandling av pediatrisk immuntrombocytopeni hos patienter som har behandlats med eltrombopag tidigare och bytt till avatrobopag på grund av olika orsaker.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekrytering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 6-18 år (inklusive båda ändar), man och kvinna;
  • Diagnostiserats med primär immun trombocytopeni (ITP);
  • Patienter som tidigare fått behandling med eltrombopag och sedan övergått till avatrombopag-behandling på grund av ineffektivitet (trombocytantal < 30×10^9/L efter behandling med eltrombopag, eller antalet blodplättar ökat mindre än 2 gånger av basvärdet, eller blödning) eller stora trombocyter fluktuationer eller på grund av patientens preferenser, ekonomiska skäl och andra skäl;
  • Hjärtfunktion av New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Förstå studieproceduren och underteckna frivilligt det informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

  • Sekundär trombocytopeni orsakad av olika orsaker, såsom bindvävsstörningar, benmärgshematopoetisk sviktsjukdom, myelodysplastiskt syndrom, malignitet, läkemedel, ärftlig trombocytopeni, vanlig variabel immunbrist, lymfom, etc;
  • Patienter med primär sjukdom i viktiga organ (lever, njure, hjärta, etc.), eller med immunsystemsjukdomar;
  • Försökspersoner som är kända för att vara allergiska mot avatrombopag eller något av dess hjälpämnen;
  • Försökspersoner som hade använt rituximab under de senaste 3 månaderna;
  • Försökspersoner som genomgått splenektomi under de senaste 3 månaderna;
  • Försökspersoner med en historia av onormal trombocytaggregation som kan påverka tillförlitligheten av blodplättsmätningar;
  • Varje medicinsk historia eller tillstånd som utredaren anser vara olämpligt för deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsgrupp: Avatrombopag
Sextio försökspersoner kommer att inkluderas med den indikerade behandlingsdosen avatrombopag
Läkemedel: Avatrombopag

Efter inskrivningen får alla försökspersoner Avatrombopag-behandling. Den initiala dosen av Avatrombopag administrering var en oral 10 mg (

Fullständig blodräkning inklusive trombocyträkning gjordes en gång i veckan. Dosen av Avatrombopag justerades enligt patientens trombocytantal under perioden från vecka 1 till vecka 24. Om trombocytantalet var mindre än 30×10^9/L under 2 veckor ökades avatrobopag gradvis. Om trombocytantalet var större än 150 x 10^9/L reducerades avatrobopag gradvis. Om trombocytantalet >250×10^9/L kommer avatrobopag att stoppas tills trombocytantalet

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt effektsvar efter AVA-behandling inom 12 veckor
Tidsram: 12 veckor
Total svarsfrekvens definierad som andelen försökspersoner med ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning under tiden inom 12 veckor efter initial administrering i frånvaro av räddningsterapi.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingssvar-1
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare som uppnår ett trombocytantal ≥ 50×10^9/L vecka 1,2,4,6,8,12 i frånvaro av räddningsterapi.
12 veckor
Behandlingssvar-2
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare som uppnår ett trombocytantal ≥ 100×10^9/L i vecka 1,2,4,6,8,12 i frånvaro av räddningsterapi.
12 veckor
Dags att svara
Tidsram: 12 veckor
Den tid som krävdes från behandlingsstart till första gången en patients trombocytantal var större än eller lika med 30×10^9/L och minst en tvåfaldig ökning från baslinjens trombocytantal utan blödning i frånvaro av räddningsterapi.
12 veckor
Ihållande svar
Tidsram: 12 veckor
Ihållande svar definierat som andelen patienter med ett trombocytantal ≥ 30 × 10^9/L och minst 2 gånger från baslinjen utan blödning under 4 veckor i följd eller mer inom 12 veckor efter initial administrering i frånvaro av räddningsterapi.
12 veckor
Akut behandling
Tidsram: 12 veckor
Andelen försökspersoner som får akutvård
12 veckor
Minskning av samtidig läkemedel
Tidsram: 12 veckor
Andel patienter med minskade doser av samtidiga läkemedel vid baslinjen
12 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikant blödning som bedömts med hjälp av världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala.
Tidsram: 12 veckor
WHO:s blödningsskala är ett mått på blödningens svårighetsgrad med följande grader: grad 0 = ingen blödning, grad 1 = petekier, grad 2 = mild blodförlust, grad 3 = grov blodförlust och grad 4 = försvagande blodförlust.
12 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikant blödning bedömd med hjälp av blödningsskalan för pediatriska patienter med ITP.
Tidsram: 12 veckor
Blödningsskalan för pediatriska patienter med ITP är ett mått på blödningens svårighetsgrad med följande grader: Grad 1 (mindre) Mindre blödningar, få petekier (≤100 totalt) och/eller ≤5 små blåmärken (≤3 cm i diameter), nej slemhinneblödning；Grad 2 (lindrig) Mild blödning, många petekkier (>100 totalt) och/eller >5 stora blåmärken (>3 cm i diameter), ingen slemhinneblödning；Grad 3 (måttlig) Måttlig blödning, tydlig slemhinneblödning, besvärlig livsstil；Grad 4 (svår) Svår blödning, slemhinneblödning som leder till minskning av Hb>2 g/dL eller misstänkt inre blödning；
12 veckor
Hälsorelaterad livskvalitetsundersökning av ämnen (HRQoL)-1
Tidsram: 12 veckor
I alla deltagare, använd ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) för att bedöma HRQoL före och efter behandling.
12 veckor
Hälsorelaterad livskvalitetsundersökning av ämnen (HRQoL)-2
Tidsram: 12 veckor
I alla deltagare, använd FACIT-F (funktionell bedömning av kronisk sjukdom terapi-trötthet) för att bedöma HRQoL före och efter behandling.
12 veckor
Hälsorelaterad livskvalitetsundersökning av ämnen (HRQoL)-3
Tidsram: 12 veckor
I alla deltagare, använd Kids ITP-verktyg KIT、för att bedöma HRQoL före och efter behandling.
12 veckor
Hälsorelaterad livskvalitetsundersökning av ämnen (HRQoL)-4
Tidsram: 12 veckor
I alla deltagare, använd Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL för att bedöma HRQoL före och efter behandling.
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbetspartners

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2024

Första postat (Faktisk)

28 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2023062

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera