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Avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immune pediatrica

20 febbraio 2024 aggiornato da: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Uno studio clinico prospettico, a un braccio e aperto per valutare l’efficacia e la sicurezza di avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica

Valutare la sicurezza e l'efficacia di avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria pediatrica in pazienti che sono stati trattati in precedenza con eltrombopag e sono passati ad avatrobopag a causa di scarsa efficacia, eccessiva fluttuazione o intolleranza piastrinica, o preferenza del paziente, ragioni economiche e altri motivi. .

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La trombocitopenia immunitaria (ITP) è una malattia autoimmune organo-specifica, caratterizzata da diminuzione della conta piastrinica e sanguinamento della pelle e delle mucose. La PTI è un tipo di malattia caratterizzata da un aumento della distruzione delle piastrine e da una ridotta produzione di piastrine causata dall'autoimmunità. Il trattamento convenzionale della PTI adulta comprende la terapia di prima linea con glucocorticoidi e immunoglobuline, la TPO di seconda linea e gli agonisti dei recettori della TPO, la splenectomia e altri trattamenti immunosoppressori (come rituximab, vincristina, azatioprina, ecc.).

Eltrombopag è attualmente l’unico agonista del recettore TPO con indicazioni per la trombocitopenia immune pediatrica. Tuttavia, al momento, la risposta al trattamento della ITP pediatrica non è buona e un numero considerevole di pazienti deve passare ad altri agonisti del recettore della TPO, come avatrombopag, a causa della scarsa efficacia, dell’eccessiva fluttuazione o intolleranza piastrinica o della preferenza del paziente, della situazione economica. motivi e altri motivi.

Pertanto, i ricercatori hanno progettato questo studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia immune pediatrica in pazienti che sono stati trattati in precedenza con eltrombopag e sono passati ad avatrobopag per diversi motivi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 6-18 anni (comprese entrambe le estremità), maschio e femmina;
  • Diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria (ITP);
  • Pazienti che avevano precedentemente ricevuto un trattamento con eltrombopag e poi passati al trattamento con avatrombopag a causa di inefficacia (conta piastrinica < 30×10^9/L dopo il trattamento con eltrombopag, o conta piastrinica aumentata meno di 2 volte rispetto al valore basale, o sanguinamento) o piastrine di grandi dimensioni. fluttuazione o dovuta alle preferenze del paziente, ragioni economiche e altre ragioni;
  • Funzione cardiaca della New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Comprendere la procedura dello studio e firmare volontariamente il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Trombocitopenia secondaria causata da vari motivi, come disturbi del tessuto connettivo, malattia da insufficienza emopoietica del midollo osseo, sindrome mielodisplastica, tumori maligni, farmaci, trombocitopenia ereditaria, immunodeficienza variabile comune, linfoma, ecc.;
  • Soggetti con malattie primarie di organi importanti (fegato, reni, cuore, ecc.), o con malattie del sistema immunitario;
  • Soggetti noti per essere allergici ad avatrombopag o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti;
  • Soggetti che avevano utilizzato rituximab negli ultimi 3 mesi;
  • Soggetti sottoposti a splenectomia negli ultimi 3 mesi；
  • Soggetti con una storia di aggregazione piastrinica anormale che può influenzare l'affidabilità delle misurazioni della conta piastrinica;
  • Qualsiasi storia medica o condizione che lo sperimentatore ritiene inadatta alla partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento: Avatrombopag
Saranno arruolati sessanta soggetti con la dose di trattamento indicata di avatrombopag
Droga: Avatrombopag

Dopo l'arruolamento, tutti i soggetti ricevono il trattamento con Avatrombopag. La dose iniziale di somministrazione di Avatrombopag era di 10 mg per via orale (

Una volta alla settimana è stato effettuato l'emocromo completo, inclusa la conta piastrinica. La dose di Avatrombopag è stata aggiustata in base alla conta piastrinica del soggetto durante il periodo dalla settimana 1 alla settimana 24. Se la conta piastrinica era inferiore a 30×10^9/L per 2 settimane, avatrobopag veniva gradualmente aumentato. Se la conta piastrinica era superiore a 150 x 10^9/L, avatrobopag veniva gradualmente ridotto. Se la conta piastrinica >250×10^9/L, avatrobopag verrà sospeso fino al raggiungimento della conta piastrinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta di efficacia complessiva dopo il trattamento con AVA entro 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Tasso di risposta globale definito come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte superiore al basale senza sanguinamento nel frattempo entro 12 settimane dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento-1
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica ≥ 50×10^9/L alla settimana 1,2,4,6,8,12 in assenza di terapia di salvataggio.
12 settimane
Risposta al trattamento-2
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica ≥ 100×10^9/L alla settimana 1,2,4,6,8,12 in assenza di terapia di salvataggio.
12 settimane
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 12 settimane
Il tempo richiesto dall'inizio del trattamento alla prima volta in cui la conta piastrinica di un soggetto è stata maggiore o uguale a 30×10^9/L e un aumento di almeno due volte rispetto alla conta piastrinica basale senza sanguinamento in assenza di terapia di salvataggio.
12 settimane
Risposta persistente
Lasso di tempo: 12 settimane
Risposta persistente definita come percentuale di soggetti con una conta piastrinica ≥ 30 × 10^9/L e almeno 2 volte superiore al basale senza sanguinamento per 4 settimane consecutive o più entro 12 settimane dalla somministrazione iniziale in assenza di terapia di salvataggio.
12 settimane
Trattamento d'emergenza
Lasso di tempo: 12 settimane
La percentuale di soggetti che ricevono cure di emergenza
12 settimane
Riduzione del farmaco concomitante
Lasso di tempo: 12 settimane
Percentuale di pazienti con dosi ridotte di farmaci concomitanti al basale
12 settimane
Numero di partecipanti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala di sanguinamento dell'OMS misura la gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: grado 0 = nessun sanguinamento, grado 1 = petecchie, grado 2 = perdita di sangue lieve, grado 3 = perdita di sangue grave e grado 4 = perdita di sangue debilitante.
12 settimane
Numero di partecipanti con sanguinamento clinicamente significativo valutato utilizzando la scala di sanguinamento per pazienti pediatrici con ITP.
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala di sanguinamento per i pazienti pediatrici con ITP è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 1 (minore) Sanguinamento minore, poche petecchie (≤100 in totale) e/o ≤5 piccoli lividi (≤3 cm di diametro), no Sanguinamento della mucosa；Grado 2 (lieve) Sanguinamento lieve, molte petecchie (>100 in totale) e/o >5 grandi lividi (>3 cm di diametro), nessun sanguinamento della mucosa；Grado 3 (moderato) Sanguinamento moderato, sanguinamento evidente della mucosa, fastidioso stile di vita；Grado 4 (grave) Sanguinamento grave, sanguinamento della mucosa che porta a una diminuzione dell'Hb>2 g/dL o sospetta emorragia interna；
12 settimane
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-1
Lasso di tempo: 12 settimane
In tutti i partecipanti, utilizzare ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 settimane
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-2
Lasso di tempo: 12 settimane
In tutti i partecipanti, utilizzare FACIT-F (valutazione funzionale della terapia della malattia cronica - affaticamento) per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 settimane
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-3
Lasso di tempo: 12 settimane
In tutti i partecipanti, utilizzare il KIT di strumenti ITP per bambini、 per valutare l'HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 settimane
Indagine sulla qualità della vita correlata alla salute dei soggetti (HRQoL)-4
Lasso di tempo: 12 settimane
In tutti i partecipanti, utilizzare PedsQL Pediatric Quality of Life Inventory per valutare l’HRQoL prima e dopo il trattamento.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaboratori

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2024

Primo Inserito (Stimato)

28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TX-ITP-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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