Avatrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire pédiatrique
Une étude clinique prospective, à un bras et ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire pédiatrique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La thrombocytopénie immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune spécifique à un organe, caractérisée par une diminution du nombre de plaquettes et des saignements cutanés et muqueux. Le PTI est une sorte de maladie caractérisée par une destruction accrue des plaquettes et une production altérée de plaquettes causée par l’auto-immunité. Le traitement conventionnel du PTI chez l'adulte comprend un traitement de première intention par des glucocorticoïdes et des immunoglobulines, un agoniste des récepteurs TPO et TPO de deuxième intention, une splénectomie et d'autres traitements immunosuppresseurs (tels que le rituximab, la vincristine, l'azathioprine, etc.).
Eltrombopag est actuellement le seul agoniste des récepteurs TPO ayant des indications dans la thrombocytopénie immunitaire pédiatrique. Cependant, à l'heure actuelle, la réponse au traitement du PTI pédiatrique n'est pas bonne et un nombre considérable de patients doivent passer à un autre agoniste des récepteurs de la TPO, tel que l'avatrombopag, en raison d'une efficacité médiocre, d'une fluctuation excessive ou d'une intolérance plaquettaire, ou de la préférence du patient, économique. raisons et d'autres raisons.
Par conséquent, les enquêteurs ont conçu cet essai clinique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'avatrobopag dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire pédiatrique chez les patients qui ont déjà été traités par eltrombopag et sont passés à l'avatrobopag pour différentes raisons.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ting Sun, MD
- Numéro de téléphone: +8615822339131
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lei Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +86 13502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
-
-
-
Tianjin, Chine
- Recrutement
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Contact:
- Lei Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +8602223909009
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
Contact:
- Ting Sun, MD
- Numéro de téléphone: +8602223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Âge 6-18 ans (y compris les deux extrémités), homme et femme ;
- Diagnostiqué avec une thrombocytopénie immunitaire primaire (ITP);
- Patients ayant déjà reçu un traitement par eltrombopag, puis convertis en traitement par avatrombopag en raison de son inefficacité (numération plaquettaire < 30 × 10 ^ 9/L après le traitement par eltrombopag, ou numération plaquettaire augmentée de moins de 2 fois la valeur de base, ou saignement) ou de grosses plaquettes. fluctuation ou en raison des préférences du patient, de raisons économiques et d'autres raisons ;
- Fonction cardiaque de la New York Society of Cardiac Function ≤ 2 ;
- Comprendre la procédure de l'étude et signer volontairement le consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Thrombocytopénie secondaire causée par diverses raisons, telles que des troubles du tissu conjonctif, une insuffisance hématopoïétique de la moelle osseuse, un syndrome myélodysplasique, une tumeur maligne, des médicaments, une thrombocytopénie héréditaire, un déficit immunitaire variable commun, un lymphome, etc.
- Sujets atteints d'une maladie primaire d'organes importants (foie, rein, cœur, etc.) ou de maladies du système immunitaire ;
- Sujets connus pour être allergiques à l'avatrombopag ou à l'un de ses excipients ;
- Sujets ayant utilisé du rituximab au cours des 3 derniers mois ;
- Sujets ayant subi une splénectomie au cours des 3 derniers mois ；
- Sujets ayant des antécédents d'agrégation plaquettaire anormale pouvant affecter la fiabilité des mesures de la numération plaquettaire ；
- Tout antécédent médical ou condition que l'investigateur juge impropre à la participation à l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Groupe de traitement : Avatrombopag
Soixante sujets seront inscrits avec la dose de traitement indiquée d'avatrombopag
|
Après l'inscription, tous les sujets reçoivent un traitement Avatrombopag. La dose initiale d'administration d'Avatrombopag était de 10 mg par voie orale ( Une formule sanguine complète, y compris la numération plaquettaire, était effectuée une fois par semaine. La dose d'Avatrombopag a été ajustée en fonction de la numération plaquettaire du sujet pendant la période allant de la semaine 1 à la semaine 24. Si la numération plaquettaire était inférieure à 30 × 10 ^ 9/L pendant 2 semaines, l'avatrobopag était progressivement augmentée. Si la numération plaquettaire était supérieure à 150 x 10 ^ 9/L, l'avatrobopag était progressivement réduite. Si la numération plaquettaire >250×10^9/L, l'avatrobopag sera arrêté jusqu'à la numération plaquettaire |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Réponse globale à l'efficacité après le traitement par AVA dans les 12 semaines
Délai: 12 semaines
|
Taux de réponse global défini comme la proportion de sujets ayant une numération plaquettaire ≥ 30 × 10^9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement entre-temps dans les 12 semaines suivant l'administration initiale en l'absence de traitement de secours.
|
12 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Réponse au traitement-1
Délai: 12 semaines
|
Nombre de participants atteignant une numération plaquettaire ≥ 50 × 10 ^ 9/L aux semaines 1,2,4,6,8,12 en l'absence de traitement de secours.
|
12 semaines
|
|
Réponse au traitement-2
Délai: 12 semaines
|
Nombre de participants atteignant une numération plaquettaire ≥ 100 × 10 ^ 9/L aux semaines 1,2,4,6,8,12 en l'absence de traitement de secours.
|
12 semaines
|
|
Délai de réponse
Délai: 12 semaines
|
Le temps requis entre le début du traitement et la première numération plaquettaire d'un sujet était supérieur ou égal à 30 × 10 ^ 9 / L et au moins deux fois supérieur à la numération plaquettaire de base sans saignement en l'absence de traitement de secours.
|
12 semaines
|
|
Réponse persistante
Délai: 12 semaines
|
Réponse persistante définie comme la proportion de sujets ayant une numération plaquettaire ≥ 30 × 10^9/L et au moins 2 fois supérieure à la valeur initiale sans saignement pendant 4 semaines consécutives ou plus dans les 12 semaines suivant l'administration initiale en l'absence de traitement de secours.
|
12 semaines
|
|
Traitement d'urgence
Délai: 12 semaines
|
La proportion de sujets recevant un traitement d’urgence
|
12 semaines
|
|
Réduction des médicaments concomitants
Délai: 12 semaines
|
Pourcentage de patients recevant des doses réduites de médicaments concomitants au départ
|
12 semaines
|
|
Nombre de participants présentant des saignements cliniquement significatifs, évalués à l'aide de l'échelle de saignement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
Délai: 12 semaines
|
L'échelle de saignement de l'OMS est une mesure de la gravité des saignements avec les grades suivants : grade 0 = aucun saignement, grade 1 = pétéchies, grade 2 = perte de sang légère, grade 3 = perte de sang importante et grade 4 = perte de sang débilitante.
|
12 semaines
|
|
Nombre de participants présentant des saignements cliniquement significatifs, évalués à l'aide de l'échelle de saignement pour les patients pédiatriques atteints de PTI.
Délai: 12 semaines
|
L'échelle de saignement pour les patients pédiatriques atteints de PTI est une mesure de la gravité des saignements avec les grades suivants : Grade 1 (mineur) Saignement mineur, peu de pétéchies (≤ 100 au total) et/ou ≤ 5 petites ecchymoses (≤ 3 cm de diamètre), non saignement de la muqueuse；Grade 2 (léger) Saignement léger, nombreuses pétéchies (> 100 au total) et/ou >5 grosses ecchymoses (> 3 cm de diamètre), pas de saignement de la muqueuse；Grade 3 (modéré) Saignement modéré, saignement manifeste de la muqueuse, gênant mode de vie；Grade 4 (sévère) Saignement sévère, saignement des muqueuses entraînant une diminution de l'Hb> 2 g/dL ou une suspicion d'hémorragie interne；
|
12 semaines
|
|
Enquête sur la qualité de vie liée à la santé des sujets (HRQoL)-1
Délai: 12 semaines
|
Chez tous les participants, utilisez l'ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) pour évaluer la HRQoL avant et après le traitement.
|
12 semaines
|
|
Enquête sur la qualité de vie liée à la santé des sujets (HRQoL)-2
Délai: 12 semaines
|
Chez tous les participants, utilisez FACIT-F (évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques - fatigue) pour évaluer la HRQoL avant et après le traitement.
|
12 semaines
|
|
Enquête sur la qualité de vie liée à la santé des sujets (HRQoL) -3
Délai: 12 semaines
|
Chez tous les participants, utilisez le KIT d'outils ITP pour enfants pour évaluer la HRQoL avant et après le traitement.
|
12 semaines
|
|
Enquête sur la qualité de vie liée à la santé des sujets (HRQoL) -4
Délai: 12 semaines
|
Chez tous les participants, utilisez l'inventaire pédiatrique de la qualité de vie PedsQL pour évaluer la HRQoL avant et après le traitement.
|
12 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Cytopénie
- Processus pathologiques
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Hémorragie
- Manifestations cutanées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Thrombocytopénie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2023062
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .