Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аватромбопаг в лечении детской иммунной тромбоцитопении

20 февраля 2025 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Проспективное индивидуальное открытое клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности аватромбопага при лечении первичной иммунной тромбоцитопении у детей

Оценить безопасность и эффективность аватромбопага при лечении первичной иммунной тромбоцитопении у детей, которые ранее лечились элтромбопагом и перешли на аватробопаг из-за низкой эффективности, чрезмерного колебания тромбоцитов или непереносимости или предпочтений пациента, экономических и других причин. .

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Иммунная тромбоцитопения (ИТП) — органоспецифическое аутоиммунное заболевание, характеризующееся снижением количества тромбоцитов и кровотечениями из кожи и слизистых оболочек. ИТП – это заболевание с повышенным разрушением тромбоцитов и нарушением их выработки, вызванное аутоиммунными реакциями. Традиционное лечение ИТП у взрослых включает терапию глюкокортикоидами и иммуноглобулинами первой линии, ТПО второй линии и агонистами рецепторов ТПО, спленэктомию и другие иммуносупрессивные методы лечения (такие как ритуксимаб, винкристин, азатиоприн и т. д.).

Элтромбопаг в настоящее время является единственным агонистом рецепторов ТПО, имеющим показания для лечения иммунной тромбоцитопении у детей. Однако в настоящее время ответ на лечение педиатрической ИТП не является хорошим, и значительное число пациентов необходимо перейти на другой агонист рецептора ТПО, такой как аватромбопаг, из-за низкой эффективности, чрезмерного колебания тромбоцитов или непереносимости или предпочтений пациента, экономических причин. причины и другие причины.

Поэтому исследователи разработали это клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности аватробопага при лечении детской иммунной тромбоцитопении у пациентов, которые ранее получали элтромбопаг и перешли на аватробопаг по разным причинам.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ting Sun, MD
  • Номер телефона: +8615822339131
  • Электронная почта: sunting@ihcams.ac.cn

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Lei Zhang, MD
  • Номер телефона: +86 13502118379
  • Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn

Места учебы

  • Китай
      • Tianjin, Китай
        • Рекрутинг
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Контакт:
          • Lei Zhang, MD
          • Номер телефона: +8602223909009
          • Электронная почта: zhanglei1@ihcams.ac.cn
        • Контакт:
          • Ting Sun, MD
          • Номер телефона: +8602223909009
          • Электронная почта: sunting@ihcams.ac.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 6-18 лет (включая оба конца), мужчины и женщины;
  • Поставлен диагноз: первичная иммунная тромбоцитопения (ИТП);
  • Пациенты, ранее получавшие лечение элтромбопагом, а затем перешедшие на лечение аватромбопагом из-за неэффективности (количество тромбоцитов < 30×10^9/л после лечения элтромбопагом, или количество тромбоцитов увеличилось менее чем в 2 раза от базового значения, или кровотечение) или большие тромбоциты колебания или предпочтения пациента, экономические причины и другие причины;
  • Сердечная функция Нью-Йоркского общества сердечной функции ≤ 2;
  • Ознакомьтесь с процедурой исследования и добровольно подпишите информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Вторичная тромбоцитопения, вызванная различными причинами, такими как заболевания соединительной ткани, костномозговая кроветворная недостаточность, миелодиспластический синдром, злокачественные новообразования, лекарственные препараты, наследственная тромбоцитопения, общий вариабельный иммунодефицит, лимфома и др.;
  • Субъекты с первичным заболеванием важных органов (печени, почек, сердца и т. д.) или с заболеваниями иммунной системы;
  • Субъекты, у которых установлена ​​аллергия на аватромбопаг или любой из его вспомогательных веществ;
  • Субъекты, принимавшие ритуксимаб в течение последних 3 месяцев;
  • Субъекты, перенесшие спленэктомию в течение последних 3 месяцев;
  • Субъекты с аномальной агрегацией тромбоцитов в анамнезе, которая может повлиять на надежность измерений количества тромбоцитов;
  • Любая история болезни или состояние, которое исследователь считает неподходящим для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения: Аватромбопаг
Шестьдесят субъектов будут включены в исследование с указанной лечебной дозой аватромбопага.
Лекарство: Аватромбопаг

После включения в исследование все субъекты получают лечение аватромбопагом. Начальная доза аватромбопага составляла 10 мг перорально.

Общий анализ крови, включая количество тромбоцитов, проводился один раз в неделю. Дозу аватромбопага корректировали в зависимости от количества тромбоцитов у субъекта в период с 1 по 24 неделю. Если количество тромбоцитов было менее 30×10^9/л в течение 2 недель, дозу аватробопага постепенно увеличивали. Если количество тромбоцитов превышало 150 х 10^9/л, дозу аватробопага постепенно снижали. Если количество тромбоцитов >250×10^9/л, введение аватробопага будет прекращено до тех пор, пока количество тромбоцитов не будет достигнуто.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий ответ на эффективность после лечения AVA в течение 12 недель.
Временное ограничение: 12 недель
Общая частота ответа определялась как доля субъектов с количеством тромбоцитов ≥ 30 × 10^9/л и по меньшей мере в 2 раза превышающим исходный уровень без кровотечений в течение 12 недель после первоначального введения при отсутствии спасательной терапии.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ответ на лечение-1
Временное ограничение: 12 недель
Число участников, достигших количества тромбоцитов ≥ 50×10^9/л на 1,2,4,6,8,12 неделях при отсутствии спасательной терапии.
12 недель
Ответ на лечение-2
Временное ограничение: 12 недель
Количество участников, достигших количества тромбоцитов ≥ 100×10^9/л на 1,2,4,6,8,12 неделях при отсутствии спасательной терапии.
12 недель
Время ответа
Временное ограничение: 12 недель
Время, необходимое от начала лечения до первого раза, когда количество тромбоцитов у субъекта было больше или равно 30×10^9/л и по меньшей мере двукратное увеличение по сравнению с исходным количеством тромбоцитов без кровотечения в отсутствие спасательной терапии.
12 недель
Постоянный ответ
Временное ограничение: 12 недель
Стойкий ответ определялся как доля субъектов с количеством тромбоцитов ≥ 30 × 10^9/л и по меньшей мере в 2 раза превышающим исходный уровень без кровотечений в течение 4 недель подряд или более в течение 12 недель после первоначального введения при отсутствии спасательной терапии.
12 недель
Первая помощь
Временное ограничение: 12 недель
Доля субъектов, получающих неотложную помощь
12 недель
Сокращение приема сопутствующих препаратов
Временное ограничение: 12 недель
Процент пациентов с уменьшенными дозами сопутствующих препаратов на исходном уровне
12 недель
Число участников с клинически значимым кровотечением, оцененное с использованием шкалы кровотечений Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
Временное ограничение: 12 недель
Шкала кровотечения ВОЗ представляет собой меру тяжести кровотечения и имеет следующие степени: степень 0 = кровотечение отсутствует, степень 1 = петехии, степень 2 = легкая кровопотеря, степень 3 = большая кровопотеря и степень 4 = изнурительная кровопотеря.
12 недель
Число участников с клинически значимым кровотечением, оцененное с использованием шкалы кровотечений для педиатрических пациентов с ИТП.
Временное ограничение: 12 недель
Шкала кровотечения у педиатрических пациентов с ИТП представляет собой меру тяжести кровотечения со следующими степенями: 1 степень (незначительная) Незначительное кровотечение, небольшое количество петехий (всего ≤100) и/или ≤5 небольших синяков (диаметром ≤3 см), отсутствие кровотечение слизистых оболочек; степень 2 (легкая степень) Легкое кровотечение, множество петехий (всего >100) и/или >5 больших синяков (>3 см в диаметре), кровотечения слизистых нет; степень 3 (умеренная) Умеренное кровотечение, явное кровотечение слизистой оболочки, доставляющее беспокойство образ жизни；4 степень (тяжелая) Сильное кровотечение, кровотечение из слизистых оболочек, приводящее к снижению гемоглобина >2 г/дл или подозрение на внутреннее кровотечение；
12 недель
Исследование качества жизни субъектов, связанного со здоровьем (HRQoL)-1
Временное ограничение: 12 недель
У всех участников используйте ITP-PAQ (опросник для оценки состояния пациентов с ИТП) для оценки качества жизни HR до и после лечения.
12 недель
Исследование качества жизни субъектов, связанного со здоровьем (HRQoL)-2
Временное ограничение: 12 недель
У всех участников используйте FACIT-F (функциональную оценку терапии хронических заболеваний – утомляемость) для оценки качества жизни HR до и после лечения.
12 недель
Исследование качества жизни субъектов, связанного со здоровьем (HRQoL)-3
Временное ограничение: 12 недель
Всем участникам используйте набор инструментов Kids' ITP для оценки качества жизни человека до и после лечения.
12 недель
Исследование качества жизни субъектов, связанного со здоровьем (HRQoL)-4
Временное ограничение: 12 недель
У всех участников используйте педиатрический опросник качества жизни PedsQL для оценки HRQoL до и после лечения.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Соавторы

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IIT2023062

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться