Avatrombopag 治疗儿童免疫性血小板减少症
2025年2月20日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
一项评估 Avatrombopag 治疗儿童原发性免疫性血小板减少症疗效和安全性的前瞻性单臂开放临床研究
评估avatrombopag治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的安全性和有效性，对于既往接受过艾曲波帕治疗但因疗效不佳、血小板波动过大或不耐受、或患者偏好、经济原因等原因改用avatrobopag的患者。
研究概览
详细说明
免疫性血小板减少症（ITP）是一种器官特异性自身免疫性疾病，其特征是血小板计数减少以及皮肤和粘膜出血。 ITP是一种由自身免疫引起的血小板破坏增多、血小板生成受损的疾病。 成人ITP的常规治疗包括一线糖皮质激素和免疫球蛋白治疗，二线TPO和TPO受体激动剂，脾切除和其他免疫抑制治疗（如利妥昔单抗、长春新碱、硫唑嘌呤等）。
艾曲波帕是目前唯一适用于儿童免疫性血小板减少症的 TPO 受体激动剂。 但目前小儿ITP的治疗效果不佳，相当一部分患者因疗效不佳、血小板波动过大或不耐受，或患者偏好、经济等原因需要改用其他TPO受体激动剂，如avatrombopag。原因，以及其他原因。
因此，研究者设计了本临床试验，旨在评估avatrombopag治疗儿童免疫性血小板减少症的疗效和安全性，这些患者以前接受过艾曲波帕治疗，但因不同原因改用avatrobopag。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ting Sun, MD
- 电话号码：+8615822339131
- 邮箱：sunting@ihcams.ac.cn
研究联系人备份
- 姓名：Lei Zhang, MD
- 电话号码：+86 13502118379
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
学习地点
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Tianjin、中国
- 招聘中
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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接触：
- Lei Zhang, MD
- 电话号码：+8602223909009
- 邮箱：zhanglei1@ihcams.ac.cn
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接触：
- Ting Sun, MD
- 电话号码：+8602223909009
- 邮箱：sunting@ihcams.ac.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄6-18周岁（含两端），男女不限；
- 诊断为原发性免疫性血小板减少症（ITP）；
- 既往接受过艾曲波帕治疗，因疗效不佳（艾曲波帕治疗后血小板<30×10^9/L，或血小板计数增加低于基础值2倍，或出血）或血小板较大而转为avatrombopag治疗的患者波动或由于患者偏好、经济原因等原因；
- 纽约心功能学会心功能≤2；
- 了解研究程序并自愿签署知情同意书。
排除标准：
- 各种原因引起的继发性血小板减少症，如结缔组织疾病、骨髓造血衰竭疾病、骨髓增生异常综合征、恶性肿瘤、药物、遗传性血小板减少症、常见变异性免疫缺陷、淋巴瘤等；
- 患有重要脏器（肝、肾、心脏等）原发病或患有免疫系统疾病的受试者；
- 已知对 avatrombopag 或其任何赋形剂过敏的受试者；
- 过去3个月内使用过利妥昔单抗的受试者；
- 近3个月内接受过脾切除术的受试者；
- 有血小板聚集异常史可能影响血小板计数测量可靠性的受试者；
- 研究者认为不适合参与研究的任何病史或病症。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗组：Avatrombopag
将招募 60 名受试者接受指定治疗剂量的 avatrombopag
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入组后，所有受试者均接受 Avatrombopag 治疗。 Avatrombopag 给药的初始剂量为口服 10 mg（ 每周进行一次全血细胞计数，包括血小板计数。 在第1周至第24周期间，根据受试者血小板计数调整Avatrombopag的剂量。 如果血小板计数低于30×10^9/L持续2周，avatrobopag逐渐增加。 如果血小板计数大于150 x 10^9/L，则逐渐减少avatrobopag。 如果血小板计数>250×10^9/L，将停止avatrobopag，直至血小板计数 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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AVA治疗后12周内的总体疗效反应
大体时间：12周
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总体缓解率定义为在初始给药后 12 周内，在没有补救治疗的情况下，血小板计数≥ 30 × 10^9/L 且至少是基线的 2 倍且同时没有出血的受试者比例。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗反应-1
大体时间：12周
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在没有救援治疗的情况下，在第 1、2、4、6、8、12 周达到血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的参与者人数。
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12周
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治疗反应-2
大体时间：12周
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在没有救援治疗的情况下，在第 1、2、4、6、8、12 周达到血小板计数 ≥ 100×10^9/L 的参与者人数。
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12周
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响应时间
大体时间：12周
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从治疗开始到受试者的血小板计数第一次大于或等于30×10^9/L，并且在没有抢救治疗的情况下，在没有出血的情况下比基线血小板计数至少增加两倍所需的时间。
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12周
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持续响应
大体时间：12周
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持续缓解定义为血小板计数≥30×10^9/L且至少是基线2倍的受试者比例，在初次给药后12周内，在没有挽救治疗的情况下，连续4周或更长时间没有出血。
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12周
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紧急处理
大体时间：12周
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接受紧急治疗的受试者比例
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12周
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减少伴随药物
大体时间：12周
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基线时合并药物剂量减少的患者百分比
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12周
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使用世界卫生组织 (WHO) 出血量表评估出现临床显着出血的参与者人数。
大体时间：12周
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WHO 出血量表是衡量出血严重程度的指标，分为以下等级：0 级 = 无出血，1 级 = 瘀点，2 级 = 轻度失血，3 级 = 严重失血，4 级 = 衰弱性失血。
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12周
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使用 ITP 儿科患者出血量表评估出现临床显着出血的参与者人数。
大体时间：12周
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ITP 儿科患者的出血量表衡量出血严重程度，分为以下等级： 1 级（轻微） 轻微出血，少量瘀点（总数≤100 个）和/或 ≤5 个小瘀伤（直径≤3 cm），无粘膜出血；2级（轻度） 轻度出血，有很多瘀点（总数>100个）和/或>5个大瘀伤（直径>3厘米），无粘膜出血；3级（中度） 中度出血，明显的粘膜出血，麻烦生活方式；4级（重度）严重出血，粘膜出血导致Hb下降>2g/dL或疑似内出血；
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12周
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受试者健康相关生活质量调查(HRQoL)-1
大体时间：12周
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所有参与者均使用ITP-PAQ（ITP患者评估问卷）评估治疗前后的HRQoL。
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12周
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受试者健康相关生活质量调查(HRQoL)-2
大体时间：12周
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所有参与者均采用FACIT-F（慢性病治疗功能评估-疲劳）评估治疗前后的HRQoL。
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12周
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受试者健康相关生活质量调查(HRQoL)-3
大体时间：12周
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所有参与者均使用儿童ITP工具KIT、评估治疗前后的HRQoL。
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12周
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受试者健康相关生活质量调查(HRQoL)-4
大体时间：12周
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所有参与者均使用儿科生活质量量表 PedsQL 评估治疗前后的 HRQoL。
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Lei Zhang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年3月1日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2025年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月20日
首次发布 (实际的)
2024年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月20日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
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