Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag bij de behandeling van pediatrische immuuntrombocytopenie

20 februari 2024 bijgewerkt door: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Een prospectieve, eenarmige en open klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag bij de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie bij kinderen te beoordelen

Om de veiligheid en werkzaamheid van avatrombopag te evalueren bij de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie bij kinderen bij patiënten die eerder zijn behandeld met eltrombopag en zijn overgestapt op avatrobopag vanwege slechte werkzaamheid, excessieve schommelingen in de bloedplaatjes of intolerantie, of voorkeur van de patiënt, economische redenen en andere redenen .

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Immuuntrombocytopenie (ITP) is een orgaanspecifieke auto-immuunziekte, die wordt gekenmerkt door een verminderd aantal bloedplaatjes en huid- en slijmvliesbloedingen. ITP is een soort ziekte met verhoogde vernietiging van bloedplaatjes en verminderde productie van bloedplaatjes, veroorzaakt door auto-immuniteit. De conventionele behandeling van ITP bij volwassenen omvat eerstelijnstherapie met glucocorticoïden en immunoglobuline, tweedelijns TPO en TPO-receptoragonist, splenectomie en andere immunosuppressieve behandelingen (zoals rituximab, vincristine, azathioprine, enz.).

Eltrombopag is momenteel de enige TPO-receptoragonist met indicaties voor pediatrische immuuntrombocytopenie. Momenteel is de respons op de behandeling van ITP bij kinderen echter niet goed, en een aanzienlijk aantal patiënten moet overstappen op een andere TPO-receptoragonist, zoals avatrombopag, vanwege de slechte werkzaamheid, overmatige schommelingen in de bloedplaatjes of intolerantie, of de voorkeur van de patiënt, economische omstandigheden. redenen, en andere redenen.

Daarom hebben de onderzoekers dit klinische onderzoek ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van avatrombopag te evalueren bij de behandeling van pediatrische immuuntrombocytopenie bij patiënten die eerder met eltrombopag zijn behandeld en om verschillende redenen zijn overgestapt op avatrobopag.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

      • Tianjin, China
        • Werving
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6-18 jaar oud (inclusief beide uiteinden), man en vrouw;
  • Gediagnosticeerd met primaire immuuntrombocytopenie (ITP);
  • Patiënten die eerder een behandeling met eltrombopag hadden gekregen en daarna zijn overgegaan op behandeling met avatrombopag vanwege ineffectiviteit (aantal bloedplaatjes < 30×10^9/l na behandeling met eltrombopag, of het aantal bloedplaatjes was minder dan tweemaal zo hoog als de basiswaarde, of bloeding) of grote bloedplaatjes schommelingen of als gevolg van de voorkeur van de patiënt, economische redenen en andere redenen;
  • Hartfunctie van de New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Begrijp de onderzoeksprocedure en onderteken vrijwillig de geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Secundaire trombocytopenie veroorzaakt door verschillende redenen, zoals bindweefselaandoeningen, ziekte van hematopoëtisch falen van het beenmerg, myelodysplastisch syndroom, maligniteit, medicijnen, erfelijke trombocytopenie, gemeenschappelijke variabele immuundeficiëntie, lymfoom, enz.;
  • Personen met een primaire ziekte van belangrijke organen (lever, nier, hart, enz.) of met ziekten van het immuunsysteem;
  • Personen waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor avatrombopag of een van de hulpstoffen;
  • Proefpersonen die rituximab in de afgelopen 3 maanden hadden gebruikt;
  • Proefpersonen die in de afgelopen 3 maanden een splenectomie hebben ondergaan;
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van abnormale bloedplaatjesaggregatie die de betrouwbaarheid van metingen van het aantal bloedplaatjes kan beïnvloeden;
  • Elke medische geschiedenis of aandoening die de onderzoeker ongeschikt acht voor deelname aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelgroep: Avatrombopag
Zestig proefpersonen zullen worden geïncludeerd met de aangegeven behandelingsdosis avatrombopag

Na inschrijving krijgen alle proefpersonen een behandeling met Avatrombopag. De aanvangsdosis van Avatrombopag-toediening was oraal 10 mg (

Eenmaal per week werd het volledige bloedonderzoek inclusief het aantal bloedplaatjes uitgevoerd. De dosis Avatrombopag werd aangepast op basis van het aantal bloedplaatjes in de periode van week 1 tot week 24. Als het aantal bloedplaatjes gedurende 2 weken minder dan 30×10^9/l was, werd avatrobopag geleidelijk verhoogd. Als het aantal bloedplaatjes groter was dan 150 x 10^9/l, werd avatrobopag geleidelijk verlaagd. Als het aantal bloedplaatjes >250×10^9/l is, wordt avatrobopag stopgezet totdat het aantal bloedplaatjes

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene werkzaamheidsrespons na AVA-behandeling binnen 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Algeheel responspercentage gedefinieerd als het percentage proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangssituatie, zonder bloeding intussen binnen 12 weken na de initiële toediening, bij afwezigheid van noodtherapie.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsreactie-1
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers dat in week 1,2,4,6,8,12 een aantal bloedplaatjes van ≥ 50×10^9/l bereikte zonder dat er sprake was van noodtherapie.
12 weken
Behandelingsreactie-2
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers dat in week 1,2,4,6,8,12 een aantal bloedplaatjes van ≥ 100×10^9/l bereikte zonder dat er sprake was van noodtherapie.
12 weken
Tijd tot reactie
Tijdsspanne: 12 weken
De tijd die nodig was vanaf het begin van de behandeling tot de eerste keer dat het aantal bloedplaatjes bij een proefpersoon aanwezig was, was groter dan of gelijk aan 30×10^9/l en ten minste een tweevoudige toename ten opzichte van het aantal bloedplaatjes bij aanvang, zonder bloeding, zonder dat er sprake was van noodtherapie.
12 weken
Aanhoudende reactie
Tijdsspanne: 12 weken
Aanhoudende respons gedefinieerd als het aantal proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde, zonder bloeding gedurende 4 opeenvolgende weken of langer binnen 12 weken na initiële toediening, bij afwezigheid van noodtherapie.
12 weken
Spoedbehandeling
Tijdsspanne: 12 weken
Het percentage proefpersonen dat een spoedbehandeling krijgt
12 weken
Vermindering van gelijktijdig toegediend geneesmiddel
Tijdsspanne: 12 weken
Percentage patiënten met verlaagde doses gelijktijdig toegediende geneesmiddelen bij baseline
12 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld aan de hand van de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Tijdsspanne: 12 weken
De WHO-bloedingsschaal is een maatstaf voor de ernst van bloedingen met de volgende graden: graad 0 = geen bloeding, graad 1 = petechiën, graad 2 = licht bloedverlies, graad 3 = grof bloedverlies en graad 4 = invaliderend bloedverlies.
12 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld met behulp van de bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP.
Tijdsspanne: 12 weken
De bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP is een maatstaf voor de ernst van de bloeding, met de volgende gradaties: Graad 1 (licht) Kleine bloedingen, weinig petechiën (≤100 totaal) en/of ≤5 kleine blauwe plekken (≤3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding;Graad 2 (mild) Milde bloeding, veel petechiën (>100 totaal) en/of >5 grote kneuzingen (>3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding;Graad 3 (matig) Matige bloeding, duidelijke slijmvliesbloeding, lastig levensstijl; Graad 4 (ernstig) Ernstige bloedingen, slijmvliesbloedingen leidend tot een verlaging van Hb>2 g/dl of vermoedelijke inwendige bloeding;
12 weken
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-1
Tijdsspanne: 12 weken
Gebruik bij alle deelnemers ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
12 weken
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-2
Tijdsspanne: 12 weken
Gebruik bij alle deelnemers FACIT-F (functionele beoordeling van chronische ziektetherapie - vermoeidheid) om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
12 weken
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-3
Tijdsspanne: 12 weken
Gebruik bij alle deelnemers de Kids ITP-tool KIT om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
12 weken
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-4
Tijdsspanne: 12 weken
Gebruik bij alle deelnemers de Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

28 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

28 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Avatrombopag

3
Abonneren