- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06281327
Avatrombopag bij de behandeling van pediatrische immuuntrombocytopenie
Een prospectieve, eenarmige en open klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag bij de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie bij kinderen te beoordelen
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Immuuntrombocytopenie (ITP) is een orgaanspecifieke auto-immuunziekte, die wordt gekenmerkt door een verminderd aantal bloedplaatjes en huid- en slijmvliesbloedingen. ITP is een soort ziekte met verhoogde vernietiging van bloedplaatjes en verminderde productie van bloedplaatjes, veroorzaakt door auto-immuniteit. De conventionele behandeling van ITP bij volwassenen omvat eerstelijnstherapie met glucocorticoïden en immunoglobuline, tweedelijns TPO en TPO-receptoragonist, splenectomie en andere immunosuppressieve behandelingen (zoals rituximab, vincristine, azathioprine, enz.).
Eltrombopag is momenteel de enige TPO-receptoragonist met indicaties voor pediatrische immuuntrombocytopenie. Momenteel is de respons op de behandeling van ITP bij kinderen echter niet goed, en een aanzienlijk aantal patiënten moet overstappen op een andere TPO-receptoragonist, zoals avatrombopag, vanwege de slechte werkzaamheid, overmatige schommelingen in de bloedplaatjes of intolerantie, of de voorkeur van de patiënt, economische omstandigheden. redenen, en andere redenen.
Daarom hebben de onderzoekers dit klinische onderzoek ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van avatrombopag te evalueren bij de behandeling van pediatrische immuuntrombocytopenie bij patiënten die eerder met eltrombopag zijn behandeld en om verschillende redenen zijn overgestapt op avatrobopag.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Ting Sun, MD
- Telefoonnummer: +8615822339131
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: Lei Zhang, MD
- Telefoonnummer: +86 13502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Studie Locaties
-
-
-
Tianjin, China
- Werving
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Contact:
- Lei Zhang, MD
- Telefoonnummer: +8602223909009
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
Contact:
- Ting Sun, MD
- Telefoonnummer: +8602223909009
- E-mail: sunting@ihcams.ac.cn
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 6-18 jaar oud (inclusief beide uiteinden), man en vrouw;
- Gediagnosticeerd met primaire immuuntrombocytopenie (ITP);
- Patiënten die eerder een behandeling met eltrombopag hadden gekregen en daarna zijn overgegaan op behandeling met avatrombopag vanwege ineffectiviteit (aantal bloedplaatjes < 30×10^9/l na behandeling met eltrombopag, of het aantal bloedplaatjes was minder dan tweemaal zo hoog als de basiswaarde, of bloeding) of grote bloedplaatjes schommelingen of als gevolg van de voorkeur van de patiënt, economische redenen en andere redenen;
- Hartfunctie van de New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
- Begrijp de onderzoeksprocedure en onderteken vrijwillig de geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Secundaire trombocytopenie veroorzaakt door verschillende redenen, zoals bindweefselaandoeningen, ziekte van hematopoëtisch falen van het beenmerg, myelodysplastisch syndroom, maligniteit, medicijnen, erfelijke trombocytopenie, gemeenschappelijke variabele immuundeficiëntie, lymfoom, enz.;
- Personen met een primaire ziekte van belangrijke organen (lever, nier, hart, enz.) of met ziekten van het immuunsysteem;
- Personen waarvan bekend is dat ze allergisch zijn voor avatrombopag of een van de hulpstoffen;
- Proefpersonen die rituximab in de afgelopen 3 maanden hadden gebruikt;
- Proefpersonen die in de afgelopen 3 maanden een splenectomie hebben ondergaan;
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van abnormale bloedplaatjesaggregatie die de betrouwbaarheid van metingen van het aantal bloedplaatjes kan beïnvloeden;
- Elke medische geschiedenis of aandoening die de onderzoeker ongeschikt acht voor deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Behandelgroep: Avatrombopag
Zestig proefpersonen zullen worden geïncludeerd met de aangegeven behandelingsdosis avatrombopag
|
Na inschrijving krijgen alle proefpersonen een behandeling met Avatrombopag. De aanvangsdosis van Avatrombopag-toediening was oraal 10 mg ( Eenmaal per week werd het volledige bloedonderzoek inclusief het aantal bloedplaatjes uitgevoerd. De dosis Avatrombopag werd aangepast op basis van het aantal bloedplaatjes in de periode van week 1 tot week 24. Als het aantal bloedplaatjes gedurende 2 weken minder dan 30×10^9/l was, werd avatrobopag geleidelijk verhoogd. Als het aantal bloedplaatjes groter was dan 150 x 10^9/l, werd avatrobopag geleidelijk verlaagd. Als het aantal bloedplaatjes >250×10^9/l is, wordt avatrobopag stopgezet totdat het aantal bloedplaatjes |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Algemene werkzaamheidsrespons na AVA-behandeling binnen 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
|
Algeheel responspercentage gedefinieerd als het percentage proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangssituatie, zonder bloeding intussen binnen 12 weken na de initiële toediening, bij afwezigheid van noodtherapie.
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Behandelingsreactie-1
Tijdsspanne: 12 weken
|
Aantal deelnemers dat in week 1,2,4,6,8,12 een aantal bloedplaatjes van ≥ 50×10^9/l bereikte zonder dat er sprake was van noodtherapie.
|
12 weken
|
Behandelingsreactie-2
Tijdsspanne: 12 weken
|
Aantal deelnemers dat in week 1,2,4,6,8,12 een aantal bloedplaatjes van ≥ 100×10^9/l bereikte zonder dat er sprake was van noodtherapie.
|
12 weken
|
Tijd tot reactie
Tijdsspanne: 12 weken
|
De tijd die nodig was vanaf het begin van de behandeling tot de eerste keer dat het aantal bloedplaatjes bij een proefpersoon aanwezig was, was groter dan of gelijk aan 30×10^9/l en ten minste een tweevoudige toename ten opzichte van het aantal bloedplaatjes bij aanvang, zonder bloeding, zonder dat er sprake was van noodtherapie.
|
12 weken
|
Aanhoudende reactie
Tijdsspanne: 12 weken
|
Aanhoudende respons gedefinieerd als het aantal proefpersonen met een aantal bloedplaatjes ≥ 30 × 10^9/l en ten minste tweemaal zo hoog als de uitgangswaarde, zonder bloeding gedurende 4 opeenvolgende weken of langer binnen 12 weken na initiële toediening, bij afwezigheid van noodtherapie.
|
12 weken
|
Spoedbehandeling
Tijdsspanne: 12 weken
|
Het percentage proefpersonen dat een spoedbehandeling krijgt
|
12 weken
|
Vermindering van gelijktijdig toegediend geneesmiddel
Tijdsspanne: 12 weken
|
Percentage patiënten met verlaagde doses gelijktijdig toegediende geneesmiddelen bij baseline
|
12 weken
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld aan de hand van de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Tijdsspanne: 12 weken
|
De WHO-bloedingsschaal is een maatstaf voor de ernst van bloedingen met de volgende graden: graad 0 = geen bloeding, graad 1 = petechiën, graad 2 = licht bloedverlies, graad 3 = grof bloedverlies en graad 4 = invaliderend bloedverlies.
|
12 weken
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bloedingen zoals beoordeeld met behulp van de bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP.
Tijdsspanne: 12 weken
|
De bloedingsschaal voor pediatrische patiënten met ITP is een maatstaf voor de ernst van de bloeding, met de volgende gradaties: Graad 1 (licht) Kleine bloedingen, weinig petechiën (≤100 totaal) en/of ≤5 kleine blauwe plekken (≤3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding;Graad 2 (mild) Milde bloeding, veel petechiën (>100 totaal) en/of >5 grote kneuzingen (>3 cm in diameter), geen slijmvliesbloeding;Graad 3 (matig) Matige bloeding, duidelijke slijmvliesbloeding, lastig levensstijl; Graad 4 (ernstig) Ernstige bloedingen, slijmvliesbloedingen leidend tot een verlaging van Hb>2 g/dl of vermoedelijke inwendige bloeding;
|
12 weken
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-1
Tijdsspanne: 12 weken
|
Gebruik bij alle deelnemers ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
|
12 weken
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-2
Tijdsspanne: 12 weken
|
Gebruik bij alle deelnemers FACIT-F (functionele beoordeling van chronische ziektetherapie - vermoeidheid) om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
|
12 weken
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-3
Tijdsspanne: 12 weken
|
Gebruik bij alle deelnemers de Kids ITP-tool KIT om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
|
12 weken
|
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsenquête onder proefpersonen (GKvL)-4
Tijdsspanne: 12 weken
|
Gebruik bij alle deelnemers de Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL om de GKvL voor en na de behandeling te beoordelen.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
Andere studie-ID-nummers
- TX-ITP-001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Avatrombopag
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...Fosun Pharmaceutical Distribution Jiangsu co., LimitedNog niet aan het werven
-
Peking Union Medical College HospitalWervingTrombocytopenie | AvatrombopagChina
-
Anhui Provincial HospitalWervingHerstel van bloedplaatjes na navelstrengbloedtransplantatieChina
-
Eisai Inc.Voltooid
-
Swedish Orphan BiovitrumActief, niet wervendImmuun Trombocytopenie | ITPKroatië, Tsjechië, Duitsland, Italië, Nederland, Noorwegen, Spanje, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
-
Shanghai Zhongshan HospitalWerving
-
Anhui Provincial Cancer HospitalVoltooid
-
Sobi, Inc.Actief, niet wervendImmuun TrombocytopenieJapan
-
Sobi, Inc.BeëindigdTrombocytopenieVerenigde Staten
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalPeking University People's Hospital; Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese... en andere medewerkersWervingRefractaire aplastische anemieChina