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Avatrombopag bei der Behandlung der pädiatrischen Immunthrombozytopenie

20. Februar 2025 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine prospektive, einarmige und offene klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag bei der Behandlung der primären Immunthrombozytopenie bei Kindern

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Avatrombopag bei der Behandlung der pädiatrischen primären Immunthrombozytopenie bei Patienten, die zuvor mit Eltrombopag behandelt wurden und aufgrund schlechter Wirksamkeit, übermäßiger Blutplättchenfluktuation oder Unverträglichkeit oder Patientenpräferenz, wirtschaftlicher Gründe und anderer Gründe auf Avatrobopag umgestellt wurden .

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine organspezifische Autoimmunerkrankung, die durch eine verminderte Thrombozytenzahl sowie Haut- und Schleimhautblutungen gekennzeichnet ist. Bei ITP handelt es sich um eine durch Autoimmunität verursachte Erkrankung mit erhöhter Blutplättchenzerstörung und beeinträchtigter Blutplättchenproduktion. Die konventionelle Behandlung der ITP bei Erwachsenen umfasst die Erstlinientherapie mit Glukokortikoiden und Immunglobulinen, die Zweitlinientherapie mit TPO und TPO-Rezeptoragonisten, die Splenektomie und andere immunsuppressive Behandlungen (wie Rituximab, Vincristin, Azathioprin usw.).

Eltrombopag ist derzeit der einzige TPO-Rezeptoragonist mit Indikationen für pädiatrische Immunthrombozytopenie. Derzeit ist das Ansprechen auf die Behandlung bei pädiatrischer ITP jedoch nicht gut, und eine beträchtliche Anzahl von Patienten muss aufgrund schlechter Wirksamkeit, übermäßiger Blutplättchenfluktuation oder -unverträglichkeit oder aufgrund der Patientenpräferenz aus wirtschaftlichen Gründen auf einen anderen TPO-Rezeptoragonisten wie Avatrombopag umgestellt werden Gründe und andere Gründe.

Daher haben die Forscher diese klinische Studie konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag bei der Behandlung der pädiatrischen Immunthrombozytopenie bei Patienten zu bewerten, die zuvor mit Eltrombopag behandelt wurden und aus verschiedenen Gründen auf Avatrobopag umgestellt wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
      • Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 6–18 Jahre (einschließlich beide Enden), männlich und weiblich;
  • Diagnose einer primären Immunthrombozytopenie (ITP);
  • Patienten, die zuvor eine Eltrombopag-Behandlung erhalten hatten und dann wegen Unwirksamkeit (Thrombozytenzahl < 30×10^9/l nach Eltrombopag-Behandlung oder Thrombozytenzahl stieg um weniger als das Zweifache des Grundwertes oder Blutung) oder großer Blutplättchen auf die Avatrombopag-Behandlung umgestellt wurden Fluktuation oder aufgrund von Patientenpräferenzen, wirtschaftlichen Gründen und anderen Gründen;
  • Herzfunktion der New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Verstehen Sie den Studienablauf und unterzeichnen Sie freiwillig die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre Thrombozytopenie, die durch verschiedene Ursachen verursacht wird, wie z. B. Bindegewebsstörungen, hämatopoetische Knochenmarksversagenskrankheit, myelodysplastisches Syndrom, Malignität, Medikamente, angeborene Thrombozytopenie, häufige variable Immunschwäche, Lymphom usw.;
  • Personen mit primärer Erkrankung wichtiger Organe (Leber, Niere, Herz usw.) oder mit Erkrankungen des Immunsystems;
  • Personen, bei denen bekannt ist, dass sie gegen Avatrombopag oder einen seiner Hilfsstoffe allergisch sind;
  • Probanden, die Rituximab innerhalb der letzten 3 Monate eingenommen hatten;
  • Probanden, die sich innerhalb der letzten 3 Monate einer Splenektomie unterzogen haben;
  • Personen mit einer Vorgeschichte abnormaler Thrombozytenaggregation, die die Zuverlässigkeit der Thrombozytenzahlmessungen beeinträchtigen kann;
  • Jegliche Krankengeschichte oder Erkrankung, die der Prüfer für die Teilnahme an der Studie als ungeeignet erachtet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsgruppe: Avatrombopag
Sechzig Probanden werden mit der angegebenen Behandlungsdosis Avatrombopag aufgenommen
Arzneimittel: Avatrombopag

Nach der Einschreibung erhalten alle Probanden eine Avatrombopag-Behandlung. Die Anfangsdosis der Avatrombopag-Verabreichung betrug orale 10 mg (

Ein großes Blutbild inklusive Thrombozytenzahl wurde einmal pro Woche durchgeführt. Die Avatrombopag-Dosis wurde im Zeitraum von Woche 1 bis Woche 24 entsprechend der Thrombozytenzahl des Probanden angepasst. Wenn die Thrombozytenzahl 2 Wochen lang weniger als 30×10^9/L betrug, wurde Avatrobopag schrittweise erhöht. Wenn die Thrombozytenzahl mehr als 150 x 10^9/L betrug, wurde Avatrobopag schrittweise reduziert. Wenn die Thrombozytenzahl >250×10^9/L ist, wird Avatrobopag gestoppt, bis die Thrombozytenzahl erreicht ist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtwirkungsreaktion nach AVA-Behandlung innerhalb von 12 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Gesamtansprechrate ist definiert als der Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/l und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts, ohne dass innerhalb von 12 Wochen nach der Erstverabreichung ohne Notfalltherapie Blutungen aufgetreten sind.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechen auf die Behandlung-1
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 1, 2, 4, 6, 8, 12 ohne Notfalltherapie eine Thrombozytenzahl von ≥ 50×10^9/L erreichten.
12 Wochen
Ansprechen auf die Behandlung-2
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 1,2,4,6,8,12 ohne Notfalltherapie eine Thrombozytenzahl von ≥ 100×10^9/L erreichen.
12 Wochen
Zeit zur Reaktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Vom Beginn der Behandlung bis zum ersten Mal, dass die Thrombozytenzahl eines Probanden mindestens 30×10^9/L betrug und mindestens eine Verdoppelung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert ohne Blutung ohne Notfalltherapie bedeutete, dauerte es.
12 Wochen
Anhaltende Reaktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Anhaltende Reaktion definiert als Anteil der Probanden mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 30 × 10^9/L und mindestens dem Zweifachen des Ausgangswerts ohne Blutung für 4 aufeinanderfolgende Wochen oder länger innerhalb von 12 Wochen nach der ersten Verabreichung ohne Notfalltherapie.
12 Wochen
Notfallbehandlung
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Anteil der Probanden, die eine Notfallbehandlung erhalten
12 Wochen
Reduzierung der Begleitmedikation
Zeitfenster: 12 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit reduzierten Dosen von Begleitmedikamenten zu Studienbeginn
12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Blutungen, ermittelt anhand der Blutungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: 12 Wochen
Die WHO-Blutungsskala ist ein Maß für die Schwere der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 0 = keine Blutung, Grad 1 = Petechien, Grad 2 = leichter Blutverlust, Grad 3 = starker Blutverlust und Grad 4 = schwächender Blutverlust.
12 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Blutungen, bewertet anhand der Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP.
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Blutungsskala für pädiatrische Patienten mit ITP ist ein Maß für den Schweregrad der Blutung mit den folgenden Graden: Grad 1 (geringfügig) Leichte Blutung, wenige Petechien (≤ 100 insgesamt) und/oder ≤ 5 kleine Blutergüsse (≤ 3 cm im Durchmesser), nein Schleimhautblutung；Grad 2 (leicht) Leichte Blutung, viele Petechien (>100 insgesamt) und/oder >5 große Blutergüsse (>3 cm Durchmesser), keine Schleimhautblutung；Grad 3 (mäßig) Mäßige Blutung, offensichtliche Schleimhautblutung, störend Lebensstil；Grad 4 (schwer) Schwere Blutung, Schleimhautblutung, die zu einem Abfall des Hb > 2 g/dl führt oder Verdacht auf innere Blutung；
12 Wochen
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-1
Zeitfenster: 12 Wochen
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire), um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Wochen
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-2
Zeitfenster: 12 Wochen
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern FACIT-F (funktionale Beurteilung der Therapie chronischer Krankheiten – Müdigkeit), um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Wochen
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-3
Zeitfenster: 12 Wochen
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern das ITP-Tool KIT für Kinder, um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Wochen
Umfrage zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Probanden (HRQoL)-4
Zeitfenster: 12 Wochen
Verwenden Sie bei allen Teilnehmern das Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL, um die HRQoL vor und nach der Behandlung zu beurteilen.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Mitarbeiter

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2023062

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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