Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avatrombopag til behandling af pædiatrisk immuntrombocytopeni

20. februar 2025 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En prospektiv, enarms- og åben klinisk undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af Avatrombopag til behandling af pædiatrisk primær immun trombocytopeni

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​avatrobopag til behandling af pædiatrisk primær immuntrombocytopeni hos patienter, der er blevet behandlet med eltrombopag før og skiftet til avatrobopag på grund af dårlig effekt, overdreven blodpladeudsving eller intolerance eller patientpræference, økonomiske årsager og andre årsager .

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Immun trombocytopeni (ITP) er en organspecifik autoimmun sygdom, som er karakteriseret ved nedsat antal blodplader og blødninger fra hud og slimhinder. ITP er en slags sygdom med øget blodpladedestruktion og nedsat blodpladeproduktion forårsaget af autoimmunitet. Konventionel behandling af voksen ITP omfatter førstelinjes glukokortikoid- og immunoglobulinterapi, andenlinje-TPO- og TPO-receptoragonist, splenektomi og andre immunsuppressive behandlinger (såsom rituximab, vincristin, azathioprin osv.).

Eltrombopag er i øjeblikket den eneste TPO-receptoragonist med indikationer for pædiatrisk immuntrombocytopeni. Men på nuværende tidspunkt er behandlingsresponsen af ​​pædiatrisk ITP ikke god, og et betydeligt antal patienter skal skifte til andre TPO-receptoragonister, såsom avatrombopag, på grund af dårlig effekt, overdreven blodpladeudsving eller intolerance eller patientpræference, økonomisk årsager og andre årsager.

Derfor udformede efterforskerne dette kliniske forsøg til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​avatrobopag i behandlingen af ​​pædiatrisk immuntrombocytopeni hos patienter, der er blevet behandlet med eltrombopag før og skiftet til avatrobopag på grund af forskellige årsager.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 6-18 år gammel (inklusive begge ender), mand og kvinde;
  • Diagnosticeret med primær immun trombocytopeni (ITP);
  • Patienter, der tidligere havde modtaget eltrombopag-behandling og derefter konverteret til avatrombopag-behandling på grund af ineffektivitet (trombocyttal < 30×10^9/L efter eltrombopag-behandling, eller blodpladetal steget mindre end 2 gange af grundværdien, eller blødning) eller store blodplader udsving eller på grund af patientpræferencer, økonomiske årsager og andre årsager;
  • Hjertefunktion af New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Forstå undersøgelsesproceduren og underskriv frivilligt det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær trombocytopeni forårsaget af forskellige årsager, såsom bindevævssygdomme, knoglemarvshæmatopoietisk svigtsygdom, myelodysplastisk syndrom, malignitet, lægemidler, arvelig trombocytopeni, almindelig variabel immundefekt, lymfom, etc.;
  • Personer med primær sygdom i vigtige organer (lever, nyre, hjerte osv.), eller med immunsystemsygdomme;
  • Personer, der vides at være allergiske over for avatrombopag eller nogen af ​​dets hjælpestoffer;
  • Forsøgspersoner, der havde brugt rituximab inden for de sidste 3 måneder;
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået splenektomi inden for de sidste 3 måneder;
  • Forsøgspersoner med en anamnese med unormal blodpladeaggregation, der kan påvirke pålideligheden af ​​blodplademålinger;
  • Enhver sygehistorie eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsgruppe: Avatrombopag
Tres forsøgspersoner vil blive tilmeldt med den angivne behandlingsdosis afatrombopag
Medicin: Avatrombopag

Efter tilmelding får alle forsøgspersoner Avatrombopag-behandling. Startdosis af Avatrombopag administration var en oral 10 mg (

Fuldstændig blodtælling inklusive blodpladetælling blev foretaget en gang om ugen. Dosis af Avatrombopag blev justeret i henhold til patientens trombocyttal i perioden fra uge 1 til uge 24. Hvis trombocyttallet var mindre end 30×10^9/L i 2 uger, blev avatrobopag gradvist øget. Hvis trombocyttallet var større end 150 x 10^9/L, blev avatrobopag gradvist reduceret. Hvis blodpladetallet >250×10^9/L, vil avatrobopag blive stoppet indtil trombocyttallet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet effektrespons efter AVA-behandling inden for 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Samlet responsrate defineret som andelen af ​​forsøgspersoner med et trombocyttal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning i mellemtiden inden for 12 uger efter indledende administration i fravær af redningsbehandling.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrespons-1
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere, der opnår et trombocyttal ≥ 50×10^9/L i uge 1,2,4,6,8,12 i fravær af redningsterapi.
12 uger
Behandlingsrespons-2
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere, der opnår et trombocyttal ≥ 100×10^9/L i uge 1,2,4,6,8,12 i fravær af redningsterapi.
12 uger
Tid til at svare
Tidsramme: 12 uger
Den tid, der kræves fra behandlingsstart til første gang, et forsøgspersons trombocyttal var større end eller lig med 30×10^9/L og mindst en to gange stigning fra baseline trombocyttallet uden blødning i fravær af redningsterapi.
12 uger
Vedvarende respons
Tidsramme: 12 uger
Vedvarende respons defineret som andelen af ​​forsøgspersoner med et trombocyttal ≥ 30 × 10^9/L og mindst 2 gange fra baseline uden blødning i 4 på hinanden følgende uger eller mere inden for 12 uger efter initial administration i fravær af redningsbehandling.
12 uger
Akut behandling
Tidsramme: 12 uger
Andelen af ​​forsøgspersoner, der modtager akut behandling
12 uger
Reduktion af samtidig medicin
Tidsramme: 12 uger
Procentdel af patienter med reducerede doser af samtidig medicin ved baseline
12 uger
Antal deltagere med klinisk signifikant blødning vurderet ved hjælp af verdenssundhedsorganisationens (WHO) blødningsskala.
Tidsramme: 12 uger
WHO's blødningsskala er et mål for sværhedsgraden af ​​blødningen med følgende grader: grad 0 = ingen blødning, grad 1 = petekkier, grad 2 = let blodtab, grad 3 = groft blodtab og grad 4 = invaliderende blodtab.
12 uger
Antal deltagere med klinisk signifikant blødning vurderet ved hjælp af blødningsskalaen for pædiatriske patienter med ITP.
Tidsramme: 12 uger
Blødningsskalaen for pædiatriske patienter med ITP er et mål for blødningens sværhedsgrad med følgende grader: Grad 1 (mindre) Mindre blødninger, få petekkier (≤100 i alt) og/eller ≤5 små blå mærker (≤3 cm i diameter), ingen slimhindeblødning；Grad 2 (mild) Mild blødning, mange petekkier (>100 i alt) og/eller >5 store blå mærker (>3 cm i diameter), ingen slimhindeblødning；Grad 3 (moderat) Moderat blødning, åbenlys slimhindeblødning, generende livsstil；Grad 4 (alvorlig) Alvorlig blødning, slimhindeblødning, der fører til fald i Hb>2 g/dL eller mistanke om indre blødninger；
12 uger
Sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse af fag(HRQoL)-1
Tidsramme: 12 uger
I alle deltagere skal du bruge ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) til at vurdere HRQoL før og efter behandling.
12 uger
Sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse af fag(HRQoL)-2
Tidsramme: 12 uger
I alle deltagere skal du bruge FACIT-F (funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi-træthed) til at vurdere HRQoL før og efter behandling.
12 uger
Sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse af fag(HRQoL)-3
Tidsramme: 12 uger
I alle deltagere skal du bruge Kids' ITP-værktøj KIT、til at vurdere HRQoL før og efter behandling.
12 uger
Sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse af fag(HRQoL)-4
Tidsramme: 12 uger
I alle deltagere skal du bruge Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL til at vurdere HRQoL før og efter behandling.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

28. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2023062

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Avatrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner