Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Awatrombopag w leczeniu małopłytkowości immunologicznej u dzieci

20 lutego 2025 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektywne, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa awatrombopagu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności awatrombopagu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dzieci i młodzieży, którzy byli wcześniej leczeni eltrombopagiem i zmienili leczenie na awatrombopag ze względu na słabą skuteczność, nadmierną fluktuację lub nietolerancję płytek krwi, preferencje pacjenta, względy ekonomiczne i inne powody .

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest specyficzną dla narządu chorobą autoimmunologiczną, która charakteryzuje się zmniejszeniem liczby płytek krwi oraz krwawieniem do skóry i błon śluzowych. ITP jest rodzajem choroby charakteryzującej się zwiększonym niszczeniem płytek krwi i upośledzoną produkcją płytek krwi, spowodowaną chorobą autoimmunologiczną. Konwencjonalne leczenie ITP u dorosłych obejmuje terapię pierwszego rzutu glikokortykosteroidami i immunoglobulinami, drugim rzutem TPO i agonistą receptora TPO, splenektomię i inne leczenie immunosupresyjne (takie jak rytuksymab, winkrystyna, azatiopryna itp.).

Eltrombopag jest obecnie jedynym agonistą receptora TPO ze wskazaniami w leczeniu małopłytkowości immunologicznej u dzieci. Jednakże obecnie odpowiedź na leczenie ITP u dzieci i młodzieży nie jest dobra i znaczna liczba pacjentów musi przejść na innego agonistę receptora TPO, takiego jak awatrombopag, ze względu na słabą skuteczność, nadmierną fluktuację lub nietolerancję płytek krwi lub preferencje pacjenta, względy ekonomiczne. powodów i innych powodów.

Dlatego badacze zaprojektowali to badanie kliniczne w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa awatrombopagu w leczeniu małopłytkowości immunologicznej u dzieci, którzy byli wcześniej leczeni eltrombopagiem i przeszli na awatrombopag z różnych powodów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 6-18 lat (w tym oba końce), mężczyzna i kobieta;
  • Zdiagnozowano pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ITP);
  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni eltrombopagiem, a następnie przeszli na leczenie awatrombopagiem z powodu nieskuteczności (liczba płytek krwi < 30×10^9/l po leczeniu eltrombopagiem lub liczba płytek krwi wzrosła mniej niż 2-krotnie w stosunku do wartości podstawowej lub krwawienie) lub dużych płytek krwi wahania lub z powodu preferencji pacjenta, powodów ekonomicznych i innych powodów;
  • Funkcja serca według New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Zapoznaj się z procedurą badania i dobrowolnie podpisz świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Małopłytkowość wtórna spowodowana różnymi przyczynami, takimi jak choroby tkanki łącznej, choroba niewydolności krwiotwórczej szpiku kostnego, zespół mielodysplastyczny, nowotwór złośliwy, leki, małopłytkowość dziedziczna, pospolity zmienny niedobór odporności, chłoniak itp.;
  • Pacjenci z pierwotną chorobą ważnych narządów (wątroby, nerek, serca itp.) lub chorobami układu odpornościowego;
  • Pacjenci, o których wiadomo, że są uczuleni na awatrombopag lub którąkolwiek substancję pomocniczą;
  • Pacjenci, którzy przyjmowali rytuksymab w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  • Pacjenci, którzy przeszli splenektomię w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  • Pacjenci, u których w przeszłości występowała nieprawidłowa agregacja płytek krwi, która może wpływać na wiarygodność pomiarów liczby płytek krwi;
  • Jakakolwiek historia medyczna lub stan, który badacz uzna za nieodpowiedni do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczona: Awatrombopag
Do badania zostanie włączonych sześćdziesięciu pacjentów otrzymujących wskazaną dawkę terapeutyczną awatrombopagu
Lek: Awatrombopag

Po włączeniu do badania wszyscy pacjenci otrzymują leczenie awatrombopagiem. Początkowa dawka awatrombopagu wynosiła doustnie 10 mg (

Pełną morfologię krwi, w tym liczbę płytek krwi, wykonywano raz w tygodniu. Dawkę awatrombopagu dostosowywano w zależności od liczby płytek krwi u pacjenta w okresie od 1. do 24. tygodnia. Jeśli liczba płytek krwi była mniejsza niż 30×10^9/l przez 2 tygodnie, stopniowo zwiększano awatrobopag. Jeśli liczba płytek krwi była większa niż 150 x 10^9/l, stopniowo zmniejszano awatrobopag. Jeżeli liczba płytek krwi >250×10^9/l, awatrobopag zostanie zatrzymany do czasu oznaczenia liczby płytek krwi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź dotycząca skuteczności po leczeniu AVA w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ogólny współczynnik odpowiedzi zdefiniowany jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l i co najmniej 2-krotnością wartości początkowej, bez krwawień w międzyczasie w ciągu 12 tygodni po pierwszym podaniu przy braku leczenia doraźnego.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź na leczenie-1
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 50×10^9/l w 1., 2, 4, 6, 8, 12 tygodniu przy braku terapii doraźnej.
12 tygodni
Odpowiedź na leczenie-2
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 100×10^9/l w 1., 2, 4, 6, 8, 12 tygodniu przy braku terapii doraźnej.
12 tygodni
Czas na reakcję
Ramy czasowe: 12 tygodni
Czas wymagany od rozpoczęcia leczenia do pierwszego momentu, gdy liczba płytek krwi u pacjenta była większa lub równa 30×10^9/l i stanowiła co najmniej dwukrotny wzrost w porównaniu z wyjściową liczbą płytek krwi bez krwawienia w przypadku braku leczenia doraźnego.
12 tygodni
Trwała reakcja
Ramy czasowe: 12 tygodni
Trwała odpowiedź zdefiniowana jako odsetek pacjentów z liczbą płytek krwi ≥ 30 × 10^9/l, co najmniej 2-krotną w porównaniu z wartością wyjściową, bez krwawień przez 4 kolejne tygodnie lub dłużej w ciągu 12 tygodni po pierwszym podaniu bez leczenia doraźnego.
12 tygodni
Leczenie w nagłych przypadkach
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów otrzymujących leczenie w trybie nagłym
12 tygodni
Zmniejszenie dawki jednocześnie stosowanego leku
Ramy czasowe: 12 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy na początku badania otrzymywali zmniejszone dawki jednocześnie stosowanych leków
12 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiło klinicznie istotne krwawienie ocenione przy użyciu skali krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala krwawień WHO jest miarą nasilenia krwawienia i składa się z następujących stopni: stopień 0 = brak krwawienia, stopień 1 = wybroczyny, stopień 2 = łagodna utrata krwi, stopień 3 = duża utrata krwi i stopień 4 = wyniszczająca utrata krwi.
12 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiło klinicznie istotne krwawienie ocenione przy użyciu skali krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP.
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala krwawień dla dzieci i młodzieży z ITP jest miarą nasilenia krwawienia w następującym stopniu: Stopień 1 (mniejsze) Niewielkie krwawienie, kilka wybroczyn (łącznie ≤100) i/lub ≤5 małych siniaków (≤3 cm średnicy), brak krwawienie z błon śluzowych Stopień 2 (łagodny) Łagodne krwawienie, wiele wybroczyn (łącznie > 100) i/lub > 5 dużych siniaków (o średnicy > 3 cm), brak krwawienia z błon śluzowych Stopień 3 (umiarkowany) Umiarkowane krwawienie, jawne krwawienie z błon śluzowych, kłopotliwe styl życia; Stopień 4 (ciężki) Ciężkie krwawienie, krwawienie z błon śluzowych prowadzące do zmniejszenia Hb>2 g/dl lub podejrzenie krwotoku wewnętrznego;
12 tygodni
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-1
Ramy czasowe: 12 tygodni
U wszystkich uczestników należy zastosować ITP-PAQ (kwestionariusz oceny pacjenta ITP) w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 tygodni
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-2
Ramy czasowe: 12 tygodni
U wszystkich uczestników należy zastosować FACIT-F (funkcjonalna ocena terapii chorób przewlekłych – zmęczenie) w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 tygodni
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-3
Ramy czasowe: 12 tygodni
U wszystkich uczestników użyj ZESTAWU narzędzi ITP dla dzieci, aby ocenić HRQoL przed i po leczeniu.
12 tygodni
Badanie jakości życia osób badanych (HRQoL)-4
Ramy czasowe: 12 tygodni
U wszystkich uczestników należy zastosować Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia PedsQL w celu oceny HRQoL przed i po leczeniu.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Współpracownicy

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2023062

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj