- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06281327
Avatrombopag en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria pediátrica
Un estudio clínico prospectivo, de un solo brazo y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de avatrombopag en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria pediátrica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmunitaria (PTI) es una enfermedad autoinmune específica de un órgano, que se caracteriza por una disminución del recuento de plaquetas y sangrado de la piel y las mucosas. La PTI es un tipo de enfermedad con una mayor destrucción de plaquetas y una producción alterada de plaquetas causada por la autoinmunidad. El tratamiento convencional de la PTI en adultos incluye terapia de primera línea con glucocorticoides e inmunoglobulinas, TPO de segunda línea y agonistas de los receptores de TPO, esplenectomía y otros tratamientos inmunosupresores (como rituximab, vincristina, azatioprina, etc.).
Eltrombopag es actualmente el único agonista del receptor de TPO con indicaciones para la trombocitopenia inmune pediátrica. Sin embargo, en la actualidad, la respuesta al tratamiento de la PTI pediátrica no es buena y un número considerable de pacientes necesitan cambiar a otros agonistas del receptor de TPO, como avatrombopag, debido a su escasa eficacia, excesiva fluctuación plaquetaria o intolerancia, o a la preferencia del paciente, o a factores económicos. razones y otras razones.
Por lo tanto, los investigadores diseñaron este ensayo clínico para evaluar la eficacia y seguridad de avatrombopag en el tratamiento de la trombocitopenia inmune pediátrica en pacientes que han sido tratados con eltrombopag antes y cambiaron a avatrobopag por diferentes motivos.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ting Sun, MD
- Número de teléfono: +8615822339131
- Correo electrónico: sunting@ihcams.ac.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Lei Zhang, MD
- Número de teléfono: +86 13502118379
- Correo electrónico: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Tianjin, Porcelana
- Reclutamiento
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
-
Contacto:
- Lei Zhang, MD
- Número de teléfono: +8602223909009
- Correo electrónico: zhanglei1@ihcams.ac.cn
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Contacto:
- Ting Sun, MD
- Número de teléfono: +8602223909009
- Correo electrónico: sunting@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 6 a 18 años (incluidos ambos extremos), hombres y mujeres;
- Diagnosticado con trombocitopenia inmune primaria (PTI);
- Pacientes que habían recibido previamente tratamiento con eltrombopag y luego cambiaron al tratamiento con avatrombopag debido a ineficacia (recuento de plaquetas < 30×10^9/L después del tratamiento con eltrombopag, o recuento de plaquetas aumentado menos de 2 veces del valor básico, o sangrado) o plaquetas grandes fluctuación o debido a la preferencia del paciente, razones económicas y otras razones;
- Función cardíaca de la Sociedad de Función Cardíaca de Nueva York ≤ 2;
- Comprender el procedimiento del estudio y firmar voluntariamente el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Trombocitopenia secundaria causada por diversos motivos, como trastornos del tejido conectivo, enfermedad por insuficiencia hematopoyética de la médula ósea, síndrome mielodisplásico, neoplasias malignas, fármacos, trombocitopenia hereditaria, inmunodeficiencia variable común, linfoma, etc.;
- Sujetos con enfermedad primaria de órganos importantes (hígado, riñón, corazón, etc.), o con enfermedades del sistema inmunológico;
- Sujetos que se sabe que son alérgicos a avatrombopag o cualquiera de sus excipientes;
- Sujetos que habían usado rituximab en los últimos 3 meses;
- Sujetos que se sometieron a esplenectomía en los últimos 3 meses;
- Sujetos con antecedentes de agregación plaquetaria anormal que pueda afectar la confiabilidad de las mediciones del recuento de plaquetas;
- Cualquier historial médico o condición que el investigador considere inadecuado para participar en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de tratamiento: Avatrombopag
Se inscribirán sesenta sujetos con la dosis de tratamiento indicada de avatrombopag.
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Después de la inscripción, todos los sujetos reciben tratamiento con Avatrombopag. La dosis inicial de administración de Avatrombopag fue de 10 mg por vía oral ( El hemograma completo, incluido el recuento de plaquetas, se realizó una vez por semana. La dosis de Avatrombopag se ajustó según el recuento de plaquetas del sujeto durante el período comprendido entre la semana 1 y la semana 24. Si el recuento de plaquetas era inferior a 30×10^9/l durante 2 semanas, se aumentaba gradualmente avatrobopag. Si el recuento de plaquetas era superior a 150 x 10^9/l, avatrobopag se reducía gradualmente. Si el recuento de plaquetas es >250×10^9/L, se suspenderá avatrobopag hasta que el recuento de plaquetas |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta de eficacia global después del tratamiento con AVA en 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Tasa de respuesta general definida como la proporción de sujetos con un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10 ^ 9/l y al menos 2 veces desde el valor inicial sin sangrado mientras tanto dentro de las 12 semanas posteriores a la administración inicial en ausencia de terapia de rescate.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento-1
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número de participantes que alcanzaron un recuento de plaquetas ≥ 50 × 10^9/l en la semana 1,2,4,6,8,12 en ausencia de terapia de rescate.
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12 semanas
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Respuesta al tratamiento-2
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número de participantes que alcanzaron un recuento de plaquetas ≥ 100 × 10^9/l en la semana 1,2,4,6,8,12 en ausencia de terapia de rescate.
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12 semanas
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Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El tiempo requerido desde el inicio del tratamiento hasta la primera vez que el recuento de plaquetas de un sujeto fue mayor o igual a 30×10^9/L y al menos un aumento del doble desde el recuento de plaquetas inicial sin sangrado en ausencia de terapia de rescate.
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12 semanas
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Respuesta persistente
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Respuesta persistente definida como proporción de sujetos con un recuento de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L y al menos 2 veces desde el valor inicial sin sangrado durante 4 semanas consecutivas o más dentro de las 12 semanas posteriores a la administración inicial en ausencia de terapia de rescate.
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12 semanas
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Tratamiento de emergencia
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La proporción de sujetos que reciben tratamiento de emergencia.
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12 semanas
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Reducción del fármaco concomitante.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Porcentaje de pacientes con dosis reducidas de fármacos concomitantes al inicio del estudio
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12 semanas
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Número de participantes con hemorragia clínicamente significativa según la evaluación mediante la escala de hemorragia de la organización mundial de la salud (OMS).
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La Escala de Sangrado de la OMS es una medida de la gravedad del sangrado con los siguientes grados: grado 0 = sin sangrado, grado 1 = petequias, grado 2 = pérdida de sangre leve, grado 3 = pérdida de sangre grave y grado 4 = pérdida de sangre debilitante.
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12 semanas
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Número de participantes con hemorragia clínicamente significativa según la evaluación mediante la escala de hemorragia para pacientes pediátricos con PTI.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La escala de sangrado para pacientes pediátricos con PTI es una medida de la gravedad del sangrado con los siguientes grados: Grado 1 (menor) Sangrado menor, pocas petequias (≤100 en total) y/o ≤5 hematomas pequeños (≤3 cm de diámetro), sin Sangrado de la mucosa;Grado 2 (leve) Sangrado leve, muchas petequias (>100 en total) y/o >5 hematomas grandes (>3 cm de diámetro), sin sangrado de la mucosa;Grado 3 (moderado) Sangrado moderado, sangrado de la mucosa evidente, problemático estilo de vida;Grado 4 (grave) Sangrado grave, sangrado de las mucosas que provoca una disminución de la Hb>2 g/dL o sospecha de hemorragia interna;
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12 semanas
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Encuesta de sujetos sobre calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) -1
Periodo de tiempo: 12 semanas
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En todos los participantes, utilice ITP-PAQ (Cuestionario de evaluación del paciente ITP) para evaluar la CVRS antes y después del tratamiento.
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12 semanas
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Encuesta de calidad de vida relacionada con la salud de sujetos (CVRS) -2
Periodo de tiempo: 12 semanas
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En todos los participantes, utilice FACIT-F (evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas-fatiga) para evaluar la CVRS antes y después del tratamiento.
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12 semanas
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Encuesta de sujetos sobre calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) -3
Periodo de tiempo: 12 semanas
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En todos los participantes, utilice el KIT de herramientas ITP para niños para evaluar la CVRS antes y después del tratamiento.
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12 semanas
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Encuesta de sujetos sobre calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) -4
Periodo de tiempo: 12 semanas
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En todos los participantes, utilice el Inventario de calidad de vida pediátrica PedsQL para evaluar la CVRS antes y después del tratamiento.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- TX-ITP-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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