Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag v léčbě dětské imunitní trombocytopenie

20. února 2025 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektivní, jednoramenná a otevřená klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti avatrombopagu v léčbě dětské primární imunitní trombocytopenie

Zhodnotit bezpečnost a účinnost avatrombopagu při léčbě dětské primární imunitní trombocytopenie u pacientů, kteří byli dříve léčeni eltrombopagem a přešli na avatrobopag z důvodu nízké účinnosti, nadměrné fluktuace krevních destiček nebo intolerance nebo preference pacienta, ekonomických důvodů a dalších důvodů .

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Imunitní trombocytopenie (ITP) je orgánově specifické autoimunitní onemocnění, které se vyznačuje sníženým počtem krevních destiček a krvácením do kůže a sliznic. ITP je druh onemocnění se zvýšenou destrukcí krevních destiček a narušenou tvorbou krevních destiček způsobenou autoimunitou. Konvenční léčba ITP u dospělých zahrnuje glukokortikoidní a imunoglobulinovou terapii první linie, druhou linii TPO a agonisty TPO receptoru, splenektomii a další imunosupresivní léčbu (jako je rituximab, vinkristin, azathioprin atd.).

Eltrombopag je v současnosti jediným agonistou TPO receptoru s indikací pro dětskou imunitní trombocytopenii. V současné době však odpověď na léčbu dětské ITP není dobrá a značný počet pacientů potřebuje přejít na jiného agonistu receptoru TPO, jako je avatrombopag, kvůli nízké účinnosti, nadměrné fluktuaci krevních destiček nebo intoleranci nebo preferenci pacienta, ekonomické důvody a další důvody.

Zkoušející proto navrhli tuto klinickou studii tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost avatrombopagu při léčbě dětské imunitní trombocytopenie u pacientů, kteří byli dříve léčeni eltrombopagem a přešli na avatrobopag z různých důvodů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 6-18 let (včetně obou konců), muž a žena;
  • Diagnostikována primární imunitní trombocytopenií (ITP);
  • Pacienti, kteří dříve dostávali léčbu eltrombopagem a poté přešli na léčbu avatrombopagem z důvodu neúčinnosti (počet krevních destiček < 30×10^9/l po léčbě eltrombopagem nebo počet krevních destiček zvýšený méně než 2krát oproti základní hodnotě nebo krvácení) nebo kvůli velkým krevním destičkám kolísání nebo z důvodu preference pacienta, ekonomických důvodů a jiných důvodů;
  • Srdeční funkce New York Society of Cardiac Function ≤ 2;
  • Pochopte postup studie a dobrovolně podepište informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární trombocytopenie způsobená různými příčinami, jako jsou poruchy pojivové tkáně, selhání krvetvorby v kostní dřeni, myelodysplastický syndrom, malignita, léky, dědičná trombocytopenie, běžná variabilní imunodeficience, lymfom atd.;
  • Osoby s primárním onemocněním důležitých orgánů (játra, ledviny, srdce atd.) nebo s onemocněním imunitního systému;
  • Subjekty, o kterých je známo, že jsou alergičtí na avatrombopag nebo kteroukoli z jeho pomocných látek;
  • Jedinci, kteří užívali rituximab během posledních 3 měsíců;
  • Jedinci, kteří podstoupili splenektomii během posledních 3 měsíců；
  • Jedinci s anamnézou abnormální agregace krevních destiček, která může ovlivnit spolehlivost měření počtu krevních destiček；
  • Jakákoli anamnéza nebo stav, které zkoušející považuje za nevhodné pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina: Avatrombopag
Bude zařazeno 60 subjektů s indikovanou léčebnou dávkou avatrombopagu
Lék: Avatrombopag

Po zařazení dostanou všichni jedinci léčbu Avatrombopagem. Počáteční dávka podání Avatrombopagu byla 10 mg perorálně (

Kompletní krevní obraz včetně počtu krevních destiček byl prováděn jednou týdně. Dávka Avatrombopagu byla upravena podle počtu krevních destiček subjektu během období od týdne 1 do týdne 24. Pokud byl počet krevních destiček nižší než 30×10^9/l po dobu 2 týdnů, avatrobopag se postupně zvyšoval. Pokud byl počet krevních destiček vyšší než 150 x 10^9/l, avatrobopag se postupně snižoval. Pokud je počet krevních destiček >250×10^9/l, avatrobopag bude zastaven, dokud nebude počet krevních destiček

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď na účinnost po léčbě AVA během 12 týdnů
Časové okno: 12 týdnů
Celková míra odezvy definovaná jako podíl subjektů s počtem krevních destiček ≥ 30 × 10^9/la alespoň 2násobkem výchozí hodnoty bez krvácení mezitím během 12 týdnů po počátečním podání bez záchranné terapie.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu-1
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků, kteří dosáhli počtu krevních destiček ≥ 50×10^9/l v týdnu 1,2,4,6,8,12 bez záchranné terapie.
12 týdnů
Odpověď na léčbu-2
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků, kteří dosáhli počtu krevních destiček ≥ 100×10^9/l v týdnu 1,2,4,6,8,12 bez záchranné terapie.
12 týdnů
Čas na odpověď
Časové okno: 12 týdnů
Doba potřebná od začátku léčby do prvního počtu krevních destiček u subjektu byla větší nebo rovna 30x10^9/l a alespoň dvojnásobné zvýšení od výchozího počtu krevních destiček bez krvácení v nepřítomnosti záchranné terapie.
12 týdnů
Trvalá odezva
Časové okno: 12 týdnů
Přetrvávající odpověď definovaná jako podíl subjektů s počtem krevních destiček ≥ 30 × 10^9/l a alespoň 2-násobkem výchozí hodnoty bez krvácení po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů nebo déle během 12 týdnů po počátečním podání bez záchranné terapie.
12 týdnů
Pohotovostní ošetření
Časové okno: 12 týdnů
Podíl subjektů, které dostávají pohotovostní léčbu
12 týdnů
Snížení souběžně podávaného léku
Časové okno: 12 týdnů
Procento pacientů se sníženými dávkami současně podávaných léků na počátku
12 týdnů
Počet účastníků s klinicky významným krvácením hodnocený pomocí stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: 12 týdnů
Stupnice WHO krvácení je mírou závažnosti krvácení s následujícími stupni: stupeň 0 = žádné krvácení, stupeň 1 = petechie, stupeň 2 = mírná ztráta krve, stupeň 3 = velká ztráta krve a stupeň 4 = oslabující ztráta krve.
12 týdnů
Počet účastníků s klinicky významným krvácením hodnocený pomocí stupnice krvácení pro dětské pacienty s ITP.
Časové okno: 12 týdnů
Stupnice krvácení pro pediatrické pacienty s ITP je mírou závažnosti krvácení s následujícími stupni: Stupeň 1 (slabé) Malé krvácení, málo petechií (celkem ≤ 100) a/nebo ≤ 5 malých modřin (≤ 3 cm v průměru), ne slizniční krvácení；2. stupeň (mírné) mírné krvácení, mnoho petechií (celkem > 100) a/nebo > 5 velkých modřin (> 3 cm v průměru), žádné slizniční krvácení; 3. stupeň (střední) mírné krvácení, zjevné slizniční krvácení, problematické životní styl；Stupeň 4 (závažné) Těžké krvácení, krvácení do sliznic vedoucí ke snížení Hb>2 g/dl nebo podezření na vnitřní krvácení；
12 týdnů
Průzkum kvality života subjektů souvisejících se zdravím (HRQoL)-1
Časové okno: 12 týdnů
U všech účastníků použijte ITP-PAQ (ITP Patient Assessment Questionnaire) k posouzení HRQoL před a po léčbě.
12 týdnů
Průzkum kvality života subjektů souvisejících se zdravím (HRQoL)-2
Časové okno: 12 týdnů
U všech účastníků použijte FACIT-F (funkční hodnocení terapie chronických onemocnění – únava) k posouzení HRQoL před a po léčbě.
12 týdnů
Průzkum kvality života subjektů souvisejících se zdravím (HRQoL)-3
Časové okno: 12 týdnů
U všech účastníků použijte Kids' ITP tool KIT、k posouzení HRQoL před a po léčbě.
12 týdnů
Průzkum kvality života subjektů souvisejících se zdravím (HRQoL)-4
Časové okno: 12 týdnů
U všech účastníků použijte Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL k posouzení HRQoL před a po léčbě.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Spolupracovníci

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2023062

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Avatrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit