Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avatrombopagi lasten immuunitrombosytopenian hoidossa

torstai 20. helmikuuta 2025 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Tulevaisuuden, yhden käden ja avoin kliininen tutkimus avatrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lasten primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa

Arvioida avatrombopagin turvallisuutta ja tehoa lasten primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet eltrombopagiahoitoa ja ovat siirtyneet avatrobopagiin heikon tehon, liiallisen verihiutaleiden vaihtelun tai intoleranssin tai potilaan mieltymysten, taloudellisten syiden ja muiden syiden vuoksi. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Immuunitrombosytopenia (ITP) on elinspesifinen autoimmuunisairaus, jolle on ominaista verihiutaleiden määrän väheneminen sekä ihon ja limakalvojen verenvuoto. ITP on eräänlainen sairaus, jossa autoimmuniteetin aiheuttama lisääntynyt verihiutaleiden tuhoutuminen ja verihiutaleiden tuotanto on heikentynyt. Aikuisten ITP:n tavanomaiseen hoitoon kuuluu ensilinjan glukokortikoidi- ja immunoglobuliinihoito, toisen linjan TPO- ja TPO-reseptoriagonisti, splenektomia ja muut immunosuppressiiviset hoidot (kuten rituksimabi, vinkristiini, atsatiopriini jne.).

Eltrombopagi on tällä hetkellä ainoa TPO-reseptoriagonisti, jolla on indikaatioita lasten immuunitrombosytopeniaan. Tällä hetkellä lasten ITP:n hoitovaste ei kuitenkaan ole hyvä, ja huomattavan osan potilaista on vaihdettava toiseen TPO-reseptoriagonistiin, kuten avatrombopagiin, johtuen heikosta tehosta, liiallisesta verihiutaleiden vaihtelusta tai intoleranssista tai potilaan mieltymyksestä, taloudellisesta. syistä ja muista syistä.

Siksi tutkijat suunnittelivat tämän kliinisen tutkimuksen arvioimaan avatrombopagin tehoa ja turvallisuutta lasten immuunitrombosytopenian hoidossa potilailla, joita on hoidettu aiemmin eltrombopagilla ja jotka ovat siirtyneet avatrobopagiin eri syistä johtuen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Tianjin, Kiina
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 6-18 vuotta vanha (mukaan lukien molemmat päät), mies ja nainen;
  • Diagnosoitu primäärinen immuunitrombosytopenia (ITP);
  • Potilaat, jotka olivat aiemmin saaneet eltrombopaagihoitoa ja siirtyneet sitten avatrombopagihoitoon tehottomuuden vuoksi (verihiutaleiden määrä < 30 × 10^9/l eltrombopaagihoidon jälkeen tai verihiutaleiden määrä lisääntyi alle 2 kertaa perusarvoon verrattuna, tai verenvuoto) tai suuren verihiutaleen vuoksi vaihtelu tai potilaan mieltymyksen, taloudellisten ja muiden syiden vuoksi;
  • New York Society of Cardiac Function -yhdistyksen sydämen toiminta ≤ 2;
  • Ymmärrä tutkimusmenettely ja allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Eri syistä johtuva sekundaarinen trombosytopenia, kuten sidekudossairaudet, luuytimen hematopoieettinen vajaatoiminta, myelodysplastinen oireyhtymä, pahanlaatuisuus, lääkkeet, perinnöllinen trombosytopenia, yleinen muuttuva immuunivajaus, lymfooma jne.;
  • Potilaat, joilla on tärkeiden elinten (maksa, munuainen, sydän jne.) ensisijainen sairaus tai immuunijärjestelmän sairaudet;
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia avatrombopagille tai jollekin sen apuaineelle;
  • Koehenkilöt, jotka olivat käyttäneet rituksimabia viimeisten 3 kuukauden aikana;
  • Koehenkilöt, joille on tehty pernan poisto viimeisen 3 kuukauden aikana；
  • Potilaat, joilla on ollut epänormaalia verihiutaleiden aggregaatiota, joka voi vaikuttaa verihiutaleiden määrän mittausten luotettavuuteen；
  • Mikä tahansa sairaushistoria tai tila, jonka tutkija ei pidä soveltuvana tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitoryhmä: Avatrombopag
Kuusikymmentä potilasta otetaan mukaan ilmoitetun avatrombopagi-hoitoannoksen kanssa
Lääke: Avatrombopag

Ilmoittautumisen jälkeen kaikki tutkittavat saavat Avatrombopag-hoitoa. Avatrombopagin aloitusannos oli 10 mg suun kautta.

Täydellinen verenkuva, mukaan lukien verihiutaleiden määrä, tehtiin kerran viikossa. Avatrombopag-annosta säädettiin potilaan verihiutaleiden määrän mukaan viikosta 1 viikkoon 24. Jos verihiutaleiden määrä oli alle 30 × 10^9/l 2 viikon ajan, avatrobopagia lisättiin asteittain. Jos verihiutaleiden määrä oli suurempi kuin 150 x 10^9/l, avatrobopagia vähennettiin asteittain. Jos verihiutaleiden määrä >250 × 10^9/l, avatrobopagi lopetetaan, kunnes verihiutaleiden määrä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaistehokkuusvaste AVA-hoidon jälkeen 12 viikon kuluessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kokonaisvaste on määritelty niiden potilaiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta ilman verenvuotoa sillä välin 12 viikon sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitovaste-1
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän ≥ 50 × 10^9/l viikolla 1, 2, 4, 6, 8, 12 ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa
Hoitovaste-2
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän ≥ 100 × 10^9/l viikolla 1, 2, 4, 6, 8, 12 ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa
Aika vastata
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hoidon aloittamisesta ensimmäiseen potilaan trombosyyttimäärään tarvittava aika oli suurempi tai yhtä suuri kuin 30 × 10^9/l ja vähintään kaksinkertainen nousu perustasoon verrattuna ilman verenvuotoa pelastushoidon puuttuessa.
12 viikkoa
Jatkuva vastaus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Pysyvä vaste määritellään niiden potilaiden osuutena, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 30 × 10^9/l ja vähintään 2-kertainen lähtötasosta ilman verenvuotoa 4 peräkkäisen viikon ajan tai useammin 12 viikon sisällä ensimmäisestä annosta ilman pelastushoitoa.
12 viikkoa
Kiireellinen hoito
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Ensihoitoa saavien potilaiden osuus
12 viikkoa
Samanaikaisen lääkkeen vähentäminen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla oli lähtötilanteessa pienempiä samanaikaisten lääkkeiden annoksia
12 viikkoa
Kliinisesti merkittävää verenvuotoa sairastavien osallistujien lukumäärä Maailman terveysjärjestön (WHO) verenvuotoasteikolla arvioituna.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
WHO:n verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: luokka 0 = ei verenvuotoa, luokka 1 = petekiat, luokka 2 = lievä verenhukka, luokka 3 = suuri verenhukka ja luokka 4 = heikentävä verenhukka.
12 viikkoa
Kliinisesti merkittävää verenvuotoa sairastavien osallistujien määrä arvioituna ITP-potilaiden vuotoasteikolla.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
ITP:tä sairastavien lapsipotilaiden verenvuotoasteikko mittaa verenvuodon vakavuutta seuraavilla asteikoilla: aste 1 (vähäinen) vähäinen verenvuoto, vähän petekioita (yhteensä ≤100) ja/tai ≤5 pientä mustelmaa (halkaisijaltaan ≤3 cm), ei limakalvoverenvuoto；Asteen 2 (lievä) Lievä verenvuoto, useita petekioita (yhteensä >100) ja/tai >5 suurta mustelmaa (halkaisijaltaan >3 cm), ei limakalvoverenvuotoa；Asteen 3 (kohtalainen) Keskivaikea verenvuoto, selvä limakalvon verenvuoto, hankala elämäntapa；Asteen 4 (vaikea) Vaikea verenvuoto, limakalvon verenvuoto, joka johtaa Hb-arvon laskuun >2 g/dl tai epäillään sisäistä verenvuotoa；
12 viikkoa
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-1
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Käytä kaikissa osallistujissa ITP-PAQ:ta (ITP Patient Assessment Questionnaire) HRQoL:n arvioimiseen ennen hoitoa ja sen jälkeen.
12 viikkoa
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-2
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Käytä kaikissa osallistujissa FACIT-F:tä (kroonisen sairauden hoidon toiminnallinen arviointi – väsymys) arvioidaksesi HRQoL-arvoa ennen hoitoa ja sen jälkeen.
12 viikkoa
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-3
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Käytä kaikissa osallistujissa Kids' ITP tool KITiä HRQoL:n arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
12 viikkoa
Terveyteen liittyvä koehenkilöiden elämänlaatututkimus (HRQoL)-4
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Käytä kaikissa osallistujissa Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL:ää HRQoL:n arvioimiseen ennen ja jälkeen hoidon.
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Yhteistyökumppanit

Henan Cancer Hospital
Tianjin Medical University Second Hospital
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Tianjin Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IIT2023062

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa