소아 면역성 혈소판감소증 치료에 사용되는 아바트롬보팍
2024년 2월 20일 업데이트: Zhang Lei, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
소아 원발성 면역성 혈소판감소증 치료에서 아바트롬보팍의 효능과 안전성을 평가하기 위한 전향적 단일군 공개 임상 연구
이전에 엘트롬보팍으로 치료받았다가 유효성 저하, 과도한 혈소판 변동 또는 불내증, 환자 선호도, 경제적 이유 및 기타 사유로 인해 아바트로보팍으로 전환한 환자의 소아 원발성 면역혈소판감소증 치료에서 아바트롬보팍의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다. .
연구 개요
상세 설명
면역성혈소판감소증(ITP)은 혈소판 수가 감소하고 피부 및 점막 출혈을 특징으로 하는 장기 특이적 자가면역 질환입니다. ITP는 자가면역에 의해 혈소판 파괴가 증가하고 혈소판 생성이 저하되는 일종의 질병이다. 성인 ITP의 기존 치료에는 1차 글루코코르티코이드 및 면역글로불린 요법, 2차 TPO 및 TPO 수용체 작용제, 비장절제술 및 기타 면역억제 치료(예: 리툭시맙, 빈크리스틴, 아자티오프린 등)가 포함됩니다.
엘트롬보팍은 현재 소아 면역혈소판감소증에 적응증이 있는 유일한 TPO 수용체 작용제이다. 그러나 현재 소아 ITP의 치료 반응은 좋지 않으며, 유효성 부족, 과도한 혈소판 변동 또는 불내성, 환자 선호도, 경제성 등으로 인해 상당수의 환자가 아바트롬보팍과 같은 다른 TPO 수용체 작용제로 전환해야 한다. 이유 및 기타 이유.
따라서 연구진은 이전에 엘트롬보팍으로 치료를 받은 적이 있다가 다른 이유로 아바트로보팍으로 전환한 환자를 대상으로 소아 면역혈소판감소증 치료에서 아바트롬보팍의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 이번 임상시험을 설계했다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ting Sun, MD
- 전화번호: +8615822339131
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Lei Zhang, MD
- 전화번호: +86 13502118379
- 이메일: zhanglei1@ihcams.ac.cn
연구 장소
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Tianjin, 중국
- 모병
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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연락하다:
- Lei Zhang, MD
- 전화번호: +8602223909009
- 이메일: zhanglei1@ihcams.ac.cn
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연락하다:
- Ting Sun, MD
- 전화번호: +8602223909009
- 이메일: sunting@ihcams.ac.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 6~18세(양쪽 끝 포함), 남성 및 여성;
- 원발성 면역혈소판감소증(ITP)으로 진단되었습니다.
- 이전에 엘트롬보팍 치료를 받은 후 효과가 없거나(엘트롬보팍 치료 후 혈소판수가 30×10^9/L 미만이거나, 혈소판수가 기준치의 2배 미만 증가하거나, 출혈이 있는 경우) 또는 혈소판 수가 많아 아바트롬보팍 치료로 전환한 환자 변동 또는 환자 선호도, 경제적 이유 및 기타 이유로 인해;
- 뉴욕심장기능학회의 심장 기능 ≤ 2;
- 연구 절차를 이해하고 사전동의서에 자발적으로 서명합니다.
제외 기준:
- 결합조직 장애, 골수조혈부전증, 골수이형성증후군, 악성종양, 약물, 유전성 혈소판감소증, 공통변수 면역결핍증, 림프종 등 다양한 원인에 의해 발생하는 이차성 혈소판감소증;
- 중요 장기(간, 신장, 심장 등)의 원발성 질환 또는 면역체계 질환이 있는 자
- 아바트롬보팍 또는 그 부형제에 알레르기가 있는 것으로 알려진 피험자
- 지난 3개월 이내에 리툭시맙을 사용한 피험자;
- 최근 3개월 이내에 비장절제술을 받은 피험자;
- 혈소판 수치 측정의 신뢰성에 영향을 미칠 수 있는 비정상적인 혈소판 응집 병력이 있는 피험자;
- 연구자가 연구 참여에 부적합하다고 간주하는 모든 병력 또는 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군: 아바트롬보팍
표시된 치료 용량의 아바트롬보팍으로 60명의 피험자가 등록됩니다.
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등록 후, 모든 피험자는 아바트롬보팍 치료를 받습니다. 아바트롬보팍 투여의 초기 용량은 경구 10 mg( 혈소판 수를 포함한 전체 혈구 수를 일주일에 한 번 실시했습니다. 1주차부터 24주차까지 대상자의 혈소판수에 따라 아바트롬보팍의 용량을 조정하였다. 2주 동안 혈소판 수가 30×10^9/L 미만인 경우에는 avatrobopag을 점차적으로 증가시켰다. 혈소판 수가 150 x 10^9/L보다 큰 경우에는 아바트로보팍을 점차적으로 감량했습니다. 혈소판 수가 >250×10^9/L인 경우, 혈소판 수가 나올 때까지 아바트로보팍을 중단합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AVA 치료 후 12주 이내에 전반적인 효능 반응
기간: 12주
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전체 반응률은 구조 요법 없이 초기 투여 후 12주 이내에 출혈 없이 혈소판 수가 30 × 10^9/L 이상이고 기준치 대비 최소 2배인 피험자의 비율로 정의됩니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료반응-1
기간: 12주
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구조 요법 없이 1,2,4,6,8,12주차에 혈소판 수치 ≥ 50×10^9/L를 달성한 참가자 수.
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12주
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치료반응-2
기간: 12주
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구조 요법 없이 1,2,4,6,8,12주차에 혈소판 수치 ≥ 100×10^9/L를 달성한 참가자 수.
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12주
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응답 시간
기간: 12주
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치료 시작부터 대상자의 처음 혈소판 수치가 30×10^9/L 이상이고 구조 요법 없이 출혈 없이 기준선 혈소판 수치의 최소 2배 증가까지 소요된 시간입니다.
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12주
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지속적인 응답
기간: 12주
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지속 반응은 구조 요법 없이 초기 투여 후 12주 이내에 4주 연속 이상 출혈 없이 혈소판 수가 30×10^9/L 이상이고 기준치 대비 최소 2배 이상인 피험자의 비율로 정의됩니다.
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12주
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응급처치
기간: 12주
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응급치료를 받는 대상자 비율
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12주
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병용약물의 감소
기간: 12주
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기준시점에서 병용약물의 용량을 감량한 환자의 비율
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12주
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세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가했을 때 임상적으로 심각한 출혈이 있는 참가자 수.
기간: 12주
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WHO 출혈 척도는 출혈 심각도를 다음 등급으로 측정합니다: 0등급 = 출혈 없음, 1등급 = 점상출혈, 2등급 = 경미한 혈액 손실, 3등급 = 총 혈액 손실, 4등급 = 심신의 출혈.
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12주
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ITP가 있는 소아 환자의 출혈 척도를 사용하여 평가했을 때 임상적으로 유의미한 출혈이 있는 참가자 수.
기간: 12주
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ITP가 있는 소아 환자의 출혈 척도는 출혈 심각도를 다음 등급으로 측정한 것입니다: 1등급(경미한) 경미한 출혈, 소수의 점상출혈(총 100개 이하) 및/또는 작은 타박상 5개 이하(직경 3cm 이하), 없음 점막 출혈; 2등급(경증) 경미한 출혈, 많은 점상출혈(총 100개 초과) 및/또는 큰 타박상 5개 초과(직경 3cm 초과), 점막 출혈 없음; 3등급(중등도) 중등도 출혈, 과도한 점막 출혈, 문제가 됨 생활 방식; 4등급(중증) 심한 출혈, Hb>2g/dL 감소로 이어지는 점막 출혈 또는 내부 출혈이 의심되는 경우;
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12주
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대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-1
기간: 12주
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모든 참가자에서 ITP-PAQ(ITP 환자 평가 설문지)를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
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12주
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대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-2
기간: 12주
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모든 참가자에서 FACIT-F(만성 질환 치료의 기능적 평가 - 피로)를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
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12주
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대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-3
기간: 12주
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모든 참가자에서 Kids' ITP 도구 KIT를 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가했습니다.
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12주
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대상자의 건강관련 삶의 질 조사(HRQoL)-4
기간: 12주
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모든 참가자에서 Pediatric Quality of Life Inventory PedsQL을 사용하여 치료 전후의 HRQoL을 평가합니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Lei Zhang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2024년 2월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TX-ITP-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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아바트롬보팍에 대한 임상 시험
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Sobi, Inc.완전한
-
Eisai Inc.완전한간 질환과 관련된 혈소판 감소증미국, 중국, 스페인, 아르헨티나, 벨기에, 이스라엘, 멕시코, 루마니아, 일본, 브라질, 러시아 연방, 독일, 이탈리아, 체코, 캐나다, 호주, 프랑스
-
Eisai Inc.완전한간 질환과 관련된 혈소판 감소증미국, 이탈리아, 중국, 대만, 스페인, 벨기에, 폴란드, 포르투갈, 캐나다, 대한민국, 호주, 브라질, 칠레, 오스트리아, 독일, 헝가리, 프랑스, 아르헨티나, 영국, 태국
-
Eisai Inc.완전한
-
Hanny Al-Samkari, MDSwedish Orphan Biovitrum모병
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Chinese PLA General Hospital모병
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital모병
-
Eisai Inc.종료됨
-
Eisai Inc.완전한면역 혈소판 감소증 | 만성 혈소판 감소증폴란드, 우크라이나, 벨기에, 불가리아, 남아프리카, 네덜란드, 뉴질랜드, 싱가포르, 호주, 슬로바키아, 체코