白血球接着不全-I (LAD-I) の遺伝子治療のための長期追跡調査 (LTFU)
2025年12月11日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
白血球接着不全-I（LAD-I）の遺伝子治療の長期追跡調査（LTFU） ITGB2遺伝子
白血球接着不全-I（LAD-I）の遺伝子治療に関するこの長期追跡調査（LTFU）は、形質導入された自家造血幹細胞の注入の安全性と有効性を評価するための第1/2相臨床研究の継続です。 ITGB2遺伝子をコードするレンチウイルスベクターを使用
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
RP-L201-0318 試験への参加終了後、患者にはこの LTFU プロトコールへの登録が提案されます。 患者は、親研究でのRP-L201注入後、患者が死亡するか、同意を撤回するか、追跡調査ができなくなる（いずれか早い方）まで、最長15年間追跡調査される。
すべてのフォローアップ訪問について、地元の医療提供者による遠隔評価（関連する検査施設への血液サンプルの輸送）が許可されます。ただし、RP-L201 注入後の最初の 3 年間は、毎年研究センターを訪れる必要があります。 骨髄サンプルを採取するための訪問は、研究期間中研究センターで行う必要があります。 末梢血サンプルと骨髄サンプルは、二次悪性腫瘍の発症の場合など、臨床的または科学的に必要とされる場合に保管され、検査されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
9
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
RP-L201-0318試験においてRP-L201による治療を受けた被験者。
説明
包含基準:
- 第I/II相試験RP-L201-0318に登録。
- 親研究RP-L201-0318において、ヒトCD18受容体をコードするITGB2遺伝子を含むレンチウイルスベクターで修飾されたCD34+造血幹細胞の自己注入を受けた。
- 研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を遵守できる。
- 書面によるインフォームドコンセントを提供し、該当する場合は現在の研究に参加することに同意します。
除外基準:
この研究では除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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RP-L201-0318親研究でRP-L201を受けた被験者
RP-L201-0318親研究でRP-L201の投与を受け、研究を完了したか、早期に中止した被験者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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造血幹細胞移植（HSCT）なしの生存期間
時間枠：15年間
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同種HSCTなしでの生存。
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15年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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入院の発生率
時間枠：15年間
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感染症に関連した入院の発生率。
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15年間
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重大な感染症の発生率
時間枠：15年間
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入院または抗菌薬の静脈内投与を必要とする感染症の発生率。
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15年間
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LAD-I関連の皮膚発疹の解決
時間枠：15年間
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写真画像により明らかなLAD-I皮膚発疹の部分的または完全な解決。
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15年間
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LAD-I関連の歯周異常の解決
時間枠：15年間
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写真画像により明らかな LAD-I 歯周異常の部分的または完全な解決。
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15年間
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イベントフリーサバイバル
時間枠：15年間
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移植片不全および移植片対宿主病がない場合の生存。
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15年間
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全生存
時間枠：15年間
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いかなる原因による死亡もない場合の生存
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15年間
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末梢血単核球 (PBMC) における長期的な遺伝的補正
時間枠：15年間
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PBMCにおける少なくとも0.1のベクターコピー数(VCN)によって実証される、PB細胞における導入遺伝子の持続。
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15年間
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PB CD15+ 顆粒球における長期遺伝子修正
時間枠：15年間
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PB CD15+ 顆粒球における少なくとも 0.1 の VCN によって実証される、PB 細胞における導入遺伝子の持続。
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15年間
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フローサイトメトリーによる長期 CD18 好中球発現
時間枠：15年間
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CD18好中球発現の持続性は、PB好中球CD18発現によって定義され、正常の少なくとも10%まで持続します。
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15年間
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フローサイトメトリーによる長期 CD11 好中球発現
時間枠：15年間
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CD11 a/b 好中球の共発現の持続
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15年間
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LAD-I関連好中球増加症の改善または解消
時間枠：15年間
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年齢に応じた正常範囲内の好中球に基づいたLAD-1関連好中球の改善。
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15年間
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LAD-I関連白血球増加症の改善または解消。
時間枠：15年間
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年齢に応じた正常範囲内の白血球に基づくLAD-1関連白血球増加症の改善。
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15年間
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治験薬 (IP) 関連の重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：15年間
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V5.0 グレードスケールの CTCAE (有害事象の共通用語基準) によって測定された IP に関連する SAE の発生率。
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15年間
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血液悪性腫瘍の発生率
時間枠：15年間
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以前の遺伝子治療または遺伝子治療に関連した投薬に関連した血液悪性腫瘍の発生率。
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15年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Claire Booth, MBBS, PhD, MSc、University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- 主任研究者：Donald Kohn, MD、University of California, Los Angeles
- 主任研究者：Julian Sevilla, MD, PhD、Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月9日
一次修了 (推定)
2036年10月4日
研究の完了 (推定)
2036年10月4日
試験登録日
最初に提出
2023年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月20日
最初の投稿 (実際)
2024年2月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月11日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RP-L201-0121-LTFU
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。