Długoterminowa obserwacja (LTFU) terapii genowej niedoboru adhezji leukocytów-I (LAD-I)
11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Długoterminowa obserwacja (LTFU) terapii genowej niedoboru adhezji leukocytów-I (LAD-I) Badanie kliniczne fazy I/II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wlewu autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych wektorem lentiwirusowym kodującym Gen ITGB2
Niniejsza długoterminowa obserwacja (LTFU) dotycząca terapii genowej niedoboru adhezji leukocytów typu I (LAD-I) stanowi kontynuację badania klinicznego fazy 1/2 mającego na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wlewu autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych transdukowanych z wektorem lentiwirusowym kodującym gen ITGB2
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Po zakończeniu udziału w badaniu RP-L201-0318 pacjentom zostanie zaoferowane włączenie do niniejszego protokołu LTFU. Pacjenci będą obserwowani przez maksymalnie 15 lat po wlewie RP-L201 w badaniu macierzystym, aż do śmierci pacjenta, wycofania zgody lub utraty możliwości obserwacji (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
W przypadku wszystkich wizyt kontrolnych dozwolona jest zdalna ocena przeprowadzana przez lokalnych pracowników służby zdrowia (z wysyłką próbek krwi do odpowiednich laboratoriów); jednakże wymagane są coroczne wizyty w ośrodku badawczym w ciągu pierwszych 3 lat po wlewie RP-L201. Wizyty podczas pobierania próbki szpiku kostnego muszą odbywać się w ośrodku badawczym przez cały czas trwania badania. Próbki krwi obwodowej i próbki szpiku kostnego będą archiwizowane i badane, jeśli jest to wskazane klinicznie lub naukowo, np. w przypadku rozwoju drugiego nowotworu złośliwego.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1489
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
- University College London Great Ormond Street Institute of Child Health (GOSH)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, którzy byli leczeni RP-L201 w badaniu RP-L201-0318.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestniczył w badaniu fazy I/II RP-L201-0318.
- Otrzymano autologiczny wlew hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ zmodyfikowanych wektorem lentiwirusowym zawierającym gen ITGB2, kodujący ludzki receptor CD18 w badaniu macierzystym RP-L201-0318.
- Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
- Pod warunkiem pisemnej świadomej zgody i, w stosownych przypadkach, zgody na udział w bieżącym badaniu.
Kryteria wyłączenia:
W tym badaniu nie ma kryteriów wykluczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci, którzy otrzymali RP-L201 w badaniu dla rodziców RP-L201-0318
Pacjenci, którzy otrzymali RP-L201 w badaniu dla rodziców RP-L201-0318 i albo ukończyli badanie, albo wcześniej przerwali leczenie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie bez przeszczepiania krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).
Ramy czasowe: 15 lat
|
Przeżycie bez allogenicznego HSCT.
|
15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość hospitalizacji
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częstość hospitalizacji z powodu infekcji.
|
15 lat
|
|
Występowanie znaczących infekcji
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częstość występowania infekcji wymagających hospitalizacji lub dożylnego podania środków przeciwdrobnoustrojowych.
|
15 lat
|
|
Ustąpienie wysypki skórnej związanej z LAD-I
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częściowe lub całkowite ustąpienie wysypki skórnej LAD-I widoczne na zdjęciach fotograficznych.
|
15 lat
|
|
Rozwiązywanie nieprawidłowości przyzębia związanych z LAD-I
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częściowe lub całkowite ustąpienie nieprawidłowości przyzębia LAD-I widocznych na zdjęciach fotograficznych.
|
15 lat
|
|
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: 15 lat
|
Przeżycie w przypadku braku niepowodzenia przeszczepu i choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi.
|
15 lat
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 15 lat
|
Przeżycie w przypadku braku śmierci z jakiejkolwiek przyczyny
|
15 lat
|
|
Długoterminowa korekta genetyczna w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Trwałość transgenu w komórkach PB, jak wykazano za pomocą liczby kopii wektora (VCN) wynoszącej co najmniej 0,1 w PBMC.
|
15 lat
|
|
Długoterminowa korekcja genetyczna w granulocytach PB CD15+
Ramy czasowe: 15 lat
|
Trwałość transgenu w komórkach PB wykazano przez VCN wynoszący co najmniej 0,1 w granulocytach PB CD15+.
|
15 lat
|
|
Długoterminowa ekspresja neutrofili CD18 metodą cytometrii przepływowej
Ramy czasowe: 15 lat
|
Trwałość ekspresji neutrofilów CD18 określona jako ekspresja CD18 neutrofili PB na poziomie co najmniej 10% normy.
|
15 lat
|
|
Długoterminowa ekspresja neutrofili CD11 metodą cytometrii przepływowej
Ramy czasowe: 15 lat
|
Trwałość koekspresji neutrofilów CD11 a/b
|
15 lat
|
|
Poprawa lub ustąpienie neutrofilii związanej z LAD-I
Ramy czasowe: 15 lat
|
Poprawa neutrofilii związanej z LAD-I na podstawie liczby neutrofili w normalnych zakresach odpowiednich dla wieku.
|
15 lat
|
|
Poprawa lub ustąpienie leukocytozy związanej z LAD-I.
Ramy czasowe: 15 lat
|
Poprawa leukocytozy związanej z LAD-I na podstawie leukocytów w normalnych zakresach odpowiednich dla wieku.
|
15 lat
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z badanym produktem (IP)
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częstość występowania SAE związanych z IP mierzona za pomocą CTCAE (wspólne kryteria terminologiczne dla zdarzeń niepożądanych) w skali ocen V5.0.
|
15 lat
|
|
Występowanie nowotworów hematologicznych
Ramy czasowe: 15 lat
|
Częstość występowania nowotworu hematologicznego związana z wcześniejszą terapią genową lub lekami związanymi z terapią genową.
|
15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Claire Booth, MBBS, PhD, MSc, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health
- Główny śledczy: Donald Kohn, MD, University of California, Los Angeles
- Główny śledczy: Julian Sevilla, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
4 października 2036
Ukończenie studiów (Szacowany)
4 października 2036
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 listopada 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RP-L201-0121-LTFU
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .